Estudio de prueba de concepto para evaluar la eficacia y seguridad de HRS-5965 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna
10 de octubre de 2024 actualizado por: Chengdu Suncadia Medicine Co., Ltd.
Un estudio de prueba de concepto multicéntrico, aleatorizado y abierto para evaluar la eficacia y seguridad de HRS-5965 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
Se trata de un ensayo clínico de fase II multicéntrico, aleatorizado y abierto.
Se incluyeron un total de 24 pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna que no habían recibido tratamiento previo con inhibidores del complemento.
Los sujetos fueron tratados con HRS-5965 durante 12 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
26
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- The Blood Disease Hospital of the Chinese Academy of Medical Sciences
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de HPN confirmado por citometría de flujo con tamaño de clon ≥ 10%.
- No haber recibido terapia con inhibidores del complemento;
- LDH > 1,5×LSN;
- Nivel de hemoglobina < 10 g/dL.
Criterio de exclusión:
- Deficiencia del complemento hereditaria o adquirida conocida o sospechada;
- Pacientes con evidencia de laboratorio de insuficiencia de la médula ósea (reticulocitos <100x109/L; plaquetas <30x109/L; neutrófilos <0,5x109/L);
- Presencia o sospecha de una infección bacteriana, viral o fúngica sistémica activa (según el criterio del investigador) dentro de las 2 semanas anteriores a la primera dosis de HRS-5965;
- Historia de infección con bacterias capsulares (p. ej., meningococo, neumococo, etc.)
- Positivo de VIH, HBsAg o HCVAb.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de tratamiento A
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Tabletas HRS-5965 durante 12 semanas.
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Experimental: Grupo de tratamiento B
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Tabletas HRS-5965 durante 12 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambios en la hemoglobina.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos
Periodo de tiempo: 16 semanas
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16 semanas
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Cambios en LDH.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Cambios en la haptoglobina.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Cambios en la bilirrubina.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Cambios en el recuento de reticulocitos.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Cambios en el depósito de fragmentos del complemento C3.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Porcentaje de pacientes que no recibieron transfusión de sangre.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Número de unidades de eritrocitos transfundidos.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Incidencia de eventos tromboembólicos.
Periodo de tiempo: 16 semanas
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16 semanas
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Concentración plasmática de HRS-5965.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de noviembre de 2023
Finalización primaria (Actual)
25 de marzo de 2024
Finalización del estudio (Actual)
25 de marzo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de septiembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de septiembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
22 de septiembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de octubre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de octubre de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urológicas
- Manifestaciones Urológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la micción
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia Hemolítica
- Síndromes mielodisplásicos
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria Paroxística
Otros números de identificación del estudio
- HRS-5965-202
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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