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Étude comparant une dose une fois par jour de 900 mg de TETA 4HCL à Cuprior® (450 mg de base de trientine, deux fois par jour).

10 août 2026 mis à jour par: Orphalan

Une étude de phase I, monocentrique, randomisée, interventionnelle, ouverte et croisée pour évaluer la pharmacocinétique (PK) ainsi que l'innocuité et la tolérabilité d'une dose quotidienne totale de 900 mg de TETA 4HCL, comparant une nouvelle formulation de TETA 4HCL une fois par jour (300 mg) (3 x 300 mg de comprimés de base de trientine, OD) avec la formulation Cuprior® actuellement commercialisée (150 mg) (3 x 150 mg de comprimés de base de trientine, BD) chez des participants adultes en bonne santé, hommes et femmes

Une étude randomisée et ouverte évaluant la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité d'une nouvelle dose une fois par jour de 900 mg de TETA 4HCL en la comparant à la formulation Cuprior® actuellement commercialisée (450 mg de trientine base, deux fois par jour) chez des participants masculins et féminins en bonne santé. .

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai monocentrique de phase I, randomisé et contrôlé, avec une conception croisée pour évaluer la pharmacocinétique (PK), l'innocuité et la tolérabilité d'une nouvelle formulation de TETA 4HCL une fois par jour (300 mg) (3 x 300 mg de comprimés à base de trientine, OD) par rapport à la formulation Cuprior® actuellement commercialisée (150 mg) (3 comprimés à base de trientine de 150 mg, BD) chez les participants adultes en bonne santé, hommes et femmes.

Participants : 26 participants en bonne santé seront inscrits pour garantir que 24 participants terminent l'étude, avec une répartition équilibrée entre les sexes.

Traitement : les participants seront randomisés pour recevoir la nouvelle ou la formulation actuelle du médicament, puis passer à l'autre formulation après un certain temps (voir l'organigramme de l'étude ci-dessous).

Rester conforme au RCP actuel de l'UE et au PIL américain, à savoir :

  • Plage de doses quotidiennes dans l'UE de 450 à 975 mg de trientine base
  • Plage de doses quotidiennes aux États-Unis de 150 à 1 500 mg de trientine base, les traitements suivants seront administrés selon le calendrier d'attribution des traitements ci-dessous : A : 900 mg de TETA 4HCl une fois par jour / nouvelle formulation = 3 comprimés de 300 mg de trientine base en dose unique B : 900 mg de TETA Formulation Cuprior commercialisée par 4HCl = 6 comprimés de 150 mg de trientine base en deux doses également divisées

Les patients seront randomisés dans un rapport 1:1 dans l'une des séquences suivantes :

Séquence de traitement Période 1 Période 2 Séquence 1 Traitement A Traitement B Séquence 2 Traitement B Traitement A

Évaluations : les participants seront évalués en fonction des critères d'éligibilité et seront suivis de près tout au long de l'étude. Des évaluations seront effectuées pendant l'étude et à la fin de la visite de suivi de l'étude.

Durée : La durée de l'étude pourra aller jusqu'à environ 7 semaines, du dépistage au suivi :

  • Le dépistage aura lieu entre les jours -28 et -2
  • Période en interne de J-1 à J3 avec dosage à J1 de chaque période de traitement
  • Le suivi aura lieu à J7 de la Période de Traitement 2

Au moins 5 jours et un maximum de 10 jours entre la période de traitement pour l'administration du médicament à l'étude

Objectif : Évaluer la pharmacocinétique, la sécurité et la tolérabilité de la nouvelle formulation TETA 4HCL une fois par jour par rapport à la formulation Cuprior® actuellement commercialisée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

26

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology Ltd

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

  • Âge : 18 à 40 ans
  • Poids corporel : ≥ 50 kg
  • IMC : 18,0 à 25,0 kg/m2
  • Santé : Généralement en bonne santé, sans maladie ni intervention chirurgicale cliniquement significative au cours des 12 dernières semaines
  • Volonté de se conformer aux procédures et aux restrictions du procès

Critère d'exclusion:

  • Maladie actuelle ou récurrente importante
  • Maladie ou maladie aiguë significative dans les 7 jours précédant le début de l'essai
  • Écarts cliniquement significatifs dans les analyses de sang
  • Un débit de filtration glomérulaire (DFGe) estimé inférieur à 60 ml/min/1,73 m2
  • Test positif pour l'alcool, les drogues abusives, l'antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs), les anticorps de l'hépatite C (Ac VHC) ou les anticorps du virus de l'immunodéficience humaine (Ab VIH)
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Antécédents ou consommation régulière de tabac ou d'autres produits contenant de la nicotine dans les 6 mois précédant le début de l'essai
  • Traitement avec un médicament expérimental dans les 90 jours ou 5 demi-vies (selon la période la plus longue) ou exposition à plus de 3 médicaments expérimentaux dans les 12 mois suivant la première administration du médicament à l'étude.
  • Utilisation de médicaments sur ordonnance (à l'exclusion de la contraception hormonale féminine ou de l'hormonothérapie substitutive) dans les 30 jours ou 5 demi
  • vie (selon la période la plus longue) avant la première administration du médicament à l'étude ou l'utilisation de médicaments en vente libre (y compris les préparations multivitaminées, à base de plantes ou homéopathiques ; l'utilisation de paracétamol ≤ 2 g par jour est autorisée) pendant les 14 jours ou 5 demi-vies du médicament (selon la période la plus longue) avant la première administration du médicament à l'étude
  • Antécédents de sensibilité/allergie aux médicaments à l'étude ou à leurs composants (mannitol, silice colloïdale anhydre, dibéhénate de glycérol ou stéarate de magnésium)
  • Don ou perte de 450 ml ou plus de sang ou de plasma dans les 16 semaines précédant la première administration du médicament à l'essai ou intention de donner du sang dans les 16 semaines suivant la fin de l'essai
  • Une incapacité à suivre un régime alimentaire et un horaire de repas standardisés ou une incapacité à jeûner, comme requis pendant l'essai
  • Participants considérés comme ayant des veines difficiles à canulation/prises de sang

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Formulation à dose unique par jour (traitement A)
1 x 900 mg de TETA 4HCl, nouvelle formulation une fois par jour (3 comprimés de base de trientine de 300 mg en dose unique le matin)
Médicament: 900 mg de TETA 4HCl une fois par jour
3x300 mg de comprimés de base de trientine en dose unique le matin
Comparateur actif: Comparateur Cuprior® (Traitement B)
2 x 450 mg de TETA 4HCl, formulation Cuprior® commercialisée (6 comprimés de base de trientine de 150 mg en deux doses également divisées (doses de 450 mg à 8 heures d'intervalle)
Médicament: 900mg TETA 4HCl Cuprior®
6 comprimés de base de trientine de 150 mg en deux doses égales

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentrations plasmatiques (ASC) de TETA 4HCl après l'administration de deux formulations de comprimés TETA 4HCl.
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, notamment: AUC 24 et Aucinf. L'échantillonnage PK a été effectué avant la dose avant la dose, puis après la dose pour le traitement A (heures): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Dose post-première pour traitement B (heures): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (avant la 2e dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Concentrations plasmatiques (ASC) de N1-acétyltriethylènetétramine (MAT) après l'administration de deux formulations de comprimés TETA 4HCl.
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, notamment: AUC 24 et Aucinf. L'échantillonnage PK a été effectué avant la dose avant la dose, puis après la dose pour le traitement A (heures): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Dose post-première pour traitement B (heures): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (avant la 2e dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Concentrations plasmatiques (ASC) de N1, N10-diacétyltriethylènetétramine (DAT) après l'administration de deux formulations de comprimés TETA 4HCL.
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, notamment: AUC 24 et Aucinf. L'échantillonnage PK a été effectué avant la dose avant la dose, puis après la dose pour le traitement A (heures): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Dose post-première pour traitement B (heures): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (avant la 2e dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres pharmacocinétiques (AUC) de Teta dans le plasma
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, notamment: Aucinf et AUC 24. L'échantillonnage PK a été effectué avant la dose avant la dose, puis après la dose pour le traitement A (heures): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Dose post-première pour traitement B (heures): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (avant la 2e dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Concentrations plasmatiques (CMAX) de TETA 4HCl après l'administration de deux formulations de comprimés TETA 4HCl.
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, y compris: CMAX.
Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres pharmacocinétiques (temps) de Teta dans le plasma
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, notamment: Thalf et Tmax.
Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres pharmacocinétiques (concentration) de TETA dans le plasma
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, notamment: CLAST et CMAX.
Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres pharmacocinétiques (AUC) du MAT dans le plasma
Délai: Jusqu'à 48 heures après la première dose initiation
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, notamment: Aucinf et AUC 24. L'échantillonnage PK a été effectué avant la dose avant la dose, puis après la dose pour le traitement A (heures): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Dose post-première pour traitement B (heures): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (avant la 2e dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Jusqu'à 48 heures après la première dose initiation
Concentrations plasmatiques (CMAX) de N1-acétyltriethylènetétramine (MAT) après l'administration de deux formulations de comprimés TETA 4HCl.
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, y compris: CMAX.
Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres pharmacocinétiques (temps) du MAT dans le plasma
Délai: Jusqu'à 48 heures après la première dose initiation
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, y compris: Thalf et Tmax ..
Jusqu'à 48 heures après la première dose initiation
Paramètres pharmacocinétiques (concentration) du MAT dans le plasma
Délai: Jusqu'à 48 heures après la première dose initiation
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, notamment: CLAST et CMAX ..
Jusqu'à 48 heures après la première dose initiation
Paramètres pharmacocinétiques (ASC) de DAT dans le plasma
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, notamment: Aucinf et AUC 24. L'échantillonnage PK a été effectué avant la dose avant la dose, puis après la dose pour le traitement A (heures): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Dose post-première pour traitement B (heures): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (avant la 2e dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Concentrations plasmatiques (CMAX) de N1, N10-diacétyltriethylènetétramine (DAT) après l'administration de deux formulations de tablettes TETA 4HCL.
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, y compris: CMAX.
Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres pharmacocinétiques (temps) de DAT dans le plasma
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, notamment: Thalf et Tmax.
Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres pharmacocinétiques (concentration) de DAT dans le plasma
Délai: Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.
Paramètres PK dérivés par des méthodes non compartimentées, notamment: CLAST et CMAX.
Jusqu'à 48 heures après l'initiation de la première dose.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour comparer l'innocuité et la tolérabilité des deux formulations de comprimés TETA 4HCL.
Délai: Des événements indésirables ont été collectés auprès du patient signant l'ICF jusqu'à la fin de la visite d'étude / suivi (EOS / FU). Le nombre moyen (min, max) de jours entre la signature ICF et la visite EOS / FU dans l'étude était de 20,2 (16, 25). Tous les patients ont terminé l'étude.
L'incidence, la gravité et la relation des événements indésirables émergents du traitement (TEAES).
Des événements indésirables ont été collectés auprès du patient signant l'ICF jusqu'à la fin de la visite d'étude / suivi (EOS / FU). Le nombre moyen (min, max) de jours entre la signature ICF et la visite EOS / FU dans l'étude était de 20,2 (16, 25). Tous les patients ont terminé l'étude.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Orphalan

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Thomas Ashdown, MBBCh Ssc, Richmond Pharmacology Limited

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 janvier 2024

Achèvement primaire (Réel)

8 février 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

16 février 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 novembre 2023

Première publication (Réel)

13 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ORPH-131-012

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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