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Estudo comparando uma dose diária de 900 mg de TETA 4HCL com Cuprior® (450 mg de base trientina, duas vezes ao dia).

10 de agosto de 2026 atualizado por: Orphalan

Um estudo de Fase I, de centro único, randomizado, intervencionista, aberto e cruzado para avaliar a farmacocinética (PK) e a segurança e tolerabilidade de uma dose diária total de 900 mg de TETA 4HCL, comparando uma nova formulação de TETA 4HCL uma vez ao dia (300 mg) (3 x 300 mg de comprimidos de base de trientina, OD) com a formulação atual comercializada de Cuprior® (150 mg) (3 x 150 mg de comprimidos de base de trientina, BD) em participantes adultos saudáveis ​​do sexo masculino e feminino

Um estudo randomizado e aberto que avaliou a farmacocinética, segurança e tolerabilidade de uma nova dose uma vez ao dia de 900 mg de TETA 4HCL, comparando-a com a formulação atual comercializada de Cuprior® (450 mg de base trientina, duas vezes ao dia) em participantes saudáveis ​​do sexo masculino e feminino .

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um ensaio clínico de centro único, fase I, randomizado e controlado com um desenho cruzado para avaliar a farmacocinética (PK), segurança e tolerabilidade de uma nova formulação de TETA 4HCL uma vez ao dia (300 mg) (3x300 mg comprimidos de base de trientina, OD) em comparação com a formulação Cuprior® atualmente comercializada (150 mg) (3x150 mg comprimidos de base trientina, BD) em participantes adultos saudáveis ​​do sexo masculino e feminino.

Participantes: 26 participantes saudáveis ​​serão inscritos para garantir que 24 participantes completem o estudo, com uma divisão equilibrada de gênero.

Tratamento: Os participantes serão randomizados para receber a formulação nova ou atual do medicamento e, em seguida, mudar para a outra formulação após um período de tempo (ver fluxograma do estudo abaixo).

Manter-se alinhado com o atual RCM da UE e PIL dos EUA, sendo:

  • Intervalo de dose diária na UE de 450-975 mg de trientina base
  • Faixa de dose diária nos EUA de 150-1500 mg de base de trientina, os seguintes tratamentos serão administrados de acordo com o cronograma de alocação de tratamento abaixo: A: 900 mg de TETA 4HCl uma vez ao dia / nova formulação = 3 comprimidos de 300 mg de base de trientina em dose única B: 900 mg de TETA Formulação Cuprior comercializada com 4HCl = 6 comprimidos de 150 mg de base trientina em duas doses divididas igualmente

Os pacientes serão randomizados em uma proporção de 1:1 para qualquer uma das seguintes sequências:

Sequência de tratamento Período 1 Período 2 Sequência 1 Tratamento A Tratamento B Sequência 2 Tratamento B Tratamento A

Avaliações: Os participantes serão avaliados quanto aos critérios de elegibilidade e serão monitorados de perto durante todo o estudo. As avaliações serão realizadas durante o estudo e no final da visita de acompanhamento do estudo.

Duração: A duração do estudo será de aproximadamente 7 semanas, desde a triagem até o acompanhamento:

  • A triagem ocorrerá entre os dias -28 e -2
  • Período interno de D-1 a D3 com dosagem no D1 de cada período de tratamento
  • O acompanhamento ocorrerá no D7 do Período de Tratamento 2

Pelo menos 5 dias e no máximo 10 dias entre o período de tratamento e a administração do medicamento em estudo

Objetivo: Avaliar a farmacocinética, segurança e tolerabilidade da nova formulação TETA 4HCL uma vez ao dia em comparação com a formulação Cuprior® atualmente comercializada.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

26

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology Ltd

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade: 18 a 40 anos
  • Peso corporal: ≥ 50 kg
  • IMC: 18,0 a 25,0 kg/m2
  • Saúde: Geralmente saudável, sem doenças ou cirurgias clinicamente significativas nas últimas 12 semanas
  • Disposição para cumprir os procedimentos e restrições do teste

Critério de exclusão:

  • Doença significativa atual ou recorrente
  • Doença ou doença aguda significativa nos 7 dias anteriores ao início do ensaio
  • Desvios clinicamente significativos em exames de sangue
  • Uma taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) inferior a 60 ml/min/1,73m2
  • Teste positivo para álcool, drogas de abuso, antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), anticorpo da hepatite C (HCV Ab) ou anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV Ab)
  • Mulheres grávidas ou amamentando
  • História ou uso regular de tabaco ou outros produtos que contenham nicotina nos 6 meses anteriores ao início do estudo
  • Tratamento com um medicamento experimental dentro de 90 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) ou exposição a mais de 3 medicamentos experimentais dentro de 12 meses após a administração do primeiro medicamento do estudo
  • Uso de medicamentos prescritos (excluindo contracepção hormonal feminina ou terapia de reposição hormonal) dentro de 30 dias ou 5 meses
  • vidas (o que for mais longo) antes da primeira administração do medicamento do estudo ou uso de medicamentos vendidos sem receita (OTC) (incluindo preparações multivitamínicas, fitoterápicas ou homeopáticas; é permitido o uso de paracetamol ≤2g por dia) durante os 14 dias ou 5 meia-vida do medicamento (o que for maior) antes da primeira administração do medicamento em estudo
  • História de sensibilidade/alergia aos medicamentos do estudo ou seus componentes (manitol, sílica coloidal anidra, dibehenato de glicerol ou estearato de magnésio)
  • Doação ou perda de 450 mL ou mais de sangue ou plasma nas 16 semanas anteriores à administração do primeiro medicamento experimental ou intenção de doar sangue nas 16 semanas após a conclusão do estudo
  • Incapacidade de seguir uma dieta e horário de refeições padronizados ou incapacidade de jejuar, conforme exigido durante o estudo
  • Participantes considerados com veias difíceis para canulação/coleta de sangue

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Formulação de Dose Única Diária (Tratamento A)
1 x 900 mg de TETA 4HCl, nova formulação uma vez ao dia (3 x 300 mg de comprimidos de base trientina em dose única pela manhã)
Medicamento: 900mg TETA 4HCl Formulação uma vez ao dia
3 comprimidos de base trientina de 300 mg em dose única pela manhã
Comparador Ativo: Comparador Cuprior® (Tratamento B)
2 x 450 mg de TETA 4HCl, formulação comercializada Cuprior® (6 x 150 mg de comprimidos de base trientina em duas doses divididas igualmente (doses de 450 mg com 8 horas de intervalo)
Medicamento: 900mg TETA 4HCl Cuprior®
6 comprimidos de base trientina x150mg em duas doses divididas igualmente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentrações plasmáticas (AUC) de Teta 4HCl após a administração de duas formulações de comprimidos de Teta 4HCL.
Prazo: Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: AUC 24 e AUCINF. A amostragem de PK foi realizada antes da primeira dose e, em seguida, após a primeira dose para o tratamento A (horas): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Pós-primeira dose para o tratamento B (horas): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (antes da 2ª dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Até 48 horas após o início da primeira dose.
Concentrações plasmáticas (AUC) de N1-acetiltrietilenotetramina (MAT) após a administração de duas formulações de comprimidos de Teta 4HCL.
Prazo: Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: AUC 24 e AUCINF. A amostragem de PK foi realizada antes da primeira dose e, em seguida, após a primeira dose para o tratamento A (horas): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Pós-primeira dose para o tratamento B (horas): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (antes da 2ª dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Até 48 horas após o início da primeira dose.
Concentrações plasmáticas (AUC) de N1, N10-Diacetiltrietilenotetramina (DAT) após a administração de duas formulações de comprimidos de Teta 4HCL.
Prazo: Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: AUC 24 e AUCINF. A amostragem de PK foi realizada antes da primeira dose e, em seguida, após a primeira dose para o tratamento A (horas): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Pós-primeira dose para o tratamento B (horas): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (antes da 2ª dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros farmacocinéticos (AUC) de teta no plasma
Prazo: Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: AUCINF e AUC 24. A amostragem de PK foi realizada antes da primeira dose e, em seguida, após a primeira dose para o tratamento A (horas): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Pós-primeira dose para o tratamento B (horas): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (antes da 2ª dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Até 48 horas após o início da primeira dose.
Concentrações plasmáticas (CMAX) de Teta 4HCl após a administração de duas formulações de comprimidos de Teta 4HCL.
Prazo: Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: cmax.
Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros farmacocinéticos (tempo) de teta no plasma
Prazo: Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: thalf e tmax.
Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros farmacocinéticos (concentração) de teta no plasma
Prazo: Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: clast e cmax.
Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros farmacocinéticos (AUC) de tapete no plasma
Prazo: Até 48 horas após a primeira dose de iniciação
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: AUCINF e AUC 24. A amostragem de PK foi realizada antes da primeira dose e, em seguida, após a primeira dose para o tratamento A (horas): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Pós-primeira dose para o tratamento B (horas): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (antes da 2ª dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Até 48 horas após a primeira dose de iniciação
Concentrações plasmáticas (CMAX) de N1-acetiltrietilenotetramina (MAT) após a administração de duas formulações de comprimidos de Teta 4HCL.
Prazo: Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: cmax.
Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros farmacocinéticos (tempo) de tapete no plasma
Prazo: Até 48 horas após a primeira dose de iniciação
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: thalf e tmax ..
Até 48 horas após a primeira dose de iniciação
Parâmetros farmacocinéticos (concentração) de tapete no plasma
Prazo: Até 48 horas após a primeira dose de iniciação
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: clast e cmax ..
Até 48 horas após a primeira dose de iniciação
Parâmetros farmacocinéticos (AUC) de DAT no plasma
Prazo: Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: AUCINF e AUC 24. A amostragem de PK foi realizada antes da primeira dose e, em seguida, após a primeira dose para o tratamento A (horas): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Pós-primeira dose para o tratamento B (horas): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (antes da 2ª dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Até 48 horas após o início da primeira dose.
Concentrações plasmáticas (CMAX) de N1, N10-Diacetiltrietilenotetramina (DAT) após a administração de duas formulações de comprimidos de Teta 4HCL.
Prazo: Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: cmax.
Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros farmacocinéticos (tempo) de DAT no plasma
Prazo: Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: thalf e tmax.
Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros farmacocinéticos (concentração) de DAT no plasma
Prazo: Até 48 horas após o início da primeira dose.
Parâmetros de PK derivados por métodos não compartimentais, incluindo: clast e cmax.
Até 48 horas após o início da primeira dose.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para comparar a segurança e a tolerabilidade das duas formulações de comprimidos TETA 4HCL.
Prazo: Eventos adversos foram coletados do paciente assinando a ICF até o final da visita de estudo/acompanhamento (EOS/FU). O número médio (min, máximo) de dias entre a assinatura da ICF e a visita EOS/FU no estudo foi de 20,2 (16, 25). Todos os pacientes concluíram o estudo.
A incidência, gravidade e relação de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES).
Eventos adversos foram coletados do paciente assinando a ICF até o final da visita de estudo/acompanhamento (EOS/FU). O número médio (min, máximo) de dias entre a assinatura da ICF e a visita EOS/FU no estudo foi de 20,2 (16, 25). Todos os pacientes concluíram o estudo.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Orphalan

Investigadores

  • Investigador principal: Thomas Ashdown, MBBCh Ssc, Richmond Pharmacology Limited

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Real)

8 de fevereiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

16 de fevereiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

13 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ORPH-131-012

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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