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Studio che confronta la dose di 900 mg di TETA 4HCL una volta al giorno con Cuprior® (base trientina da 450 mg, due volte al giorno).

10 agosto 2026 aggiornato da: Orphalan

Uno studio cross-over, randomizzato, interventistico, in aperto, di fase I, in un singolo centro, per valutare la farmacocinetica (PK) e la sicurezza e la tollerabilità di una dose giornaliera totale di 900 mg di TETA 4HCL, confrontando una nuova formulazione di TETA 4HCL una volta al giorno (300 mg) (3 compresse di base di trientina da 300 mg, OD) con la formulazione Cuprior® attualmente commercializzata (150 mg) (3 compresse di base di trientina da 150 mg, BD) in partecipanti adulti sani di sesso maschile e femminile

Uno studio randomizzato, in aperto, che valuta la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di una nuova dose giornaliera di 900 mg di TETA 4HCL confrontandola con l'attuale formulazione Cuprior® commercializzata (450 mg di trientina base, due volte al giorno) in partecipanti sani di sesso maschile e femminile .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio randomizzato, controllato, di fase I, in un singolo centro, con un disegno crossover per valutare la farmacocinetica (PK), la sicurezza e la tollerabilità di una nuova formulazione di TETA 4HCL (300 mg) una volta al giorno (3 compresse di base di trientina da 300 mg, OD) rispetto a la formulazione Cuprior® attualmente commercializzata (150 mg) (3 compresse di base di trientina da 150 mg, BD) in partecipanti adulti sani di sesso maschile e femminile.

Partecipanti: verranno arruolati 26 partecipanti sani per garantire che 24 partecipanti completino lo studio, con una divisione equilibrata di genere.

Trattamento: i partecipanti verranno randomizzati per ricevere la formulazione nuova o attuale del farmaco, per poi passare all'altra formulazione dopo un periodo di tempo (vedere il diagramma di flusso dello studio di seguito).

Per rimanere in linea con gli attuali RCP dell’UE e PIL degli Stati Uniti, essendo:

  • Intervallo di dose giornaliera nell'UE di 450-975 mg di trientina base
  • Nell'intervallo di dose giornaliera negli Stati Uniti pari a 150-1500 mg di trientina base, i seguenti trattamenti verranno somministrati secondo lo schema di assegnazione del trattamento riportato di seguito: A: 900 mg di TETA 4HCl una volta al giorno / nuova formulazione = 3 compresse di 300 mg di trientina base come dose singola B: 900 mg di TETA Formulazione Cuprior commercializzata con 4HCl = 6 compresse di trientina base da 150 mg in due dosi equamente suddivise

I pazienti verranno randomizzati in un rapporto 1:1 in una delle seguenti sequenze:

Sequenza di trattamento Periodo 1 Periodo 2 Sequenza 1 Trattamento A Trattamento B Sequenza 2 Trattamento B Trattamento A

Valutazioni: i partecipanti saranno valutati in base ai criteri di ammissibilità e saranno monitorati attentamente durante lo studio. Le valutazioni verranno eseguite durante lo studio e al termine della visita di follow-up dello studio.

Durata: La durata dello studio sarà di circa 7 settimane, dallo screening al follow-up:

  • Lo screening avrà luogo tra i giorni -28 e -2
  • Periodo interno da D-1 a D3 con dosaggio nel D1 di ciascun periodo di trattamento
  • Il follow-up avrà luogo il giorno 7 del Periodo di trattamento 2

Almeno 5 giorni e un massimo di 10 giorni tra la somministrazione del farmaco in studio e il periodo di trattamento

Obiettivo: valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità della nuova formulazione TETA 4HCL una volta al giorno rispetto all'attuale formulazione Cuprior® commercializzata.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology Ltd

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età: dai 18 ai 40 anni
  • Peso corporeo: ≥ 50 kg
  • BMI: da 18,0 a 25,0 kg/m2
  • Salute: generalmente sano, senza malattie o interventi chirurgici clinicamente significativi nelle ultime 12 settimane
  • Disponibilità a rispettare le procedure e le restrizioni del processo

Criteri di esclusione:

  • Malattia significativa attuale o ricorrente
  • Malattia acuta significativa o malattia entro 7 giorni prima dell'inizio della sperimentazione
  • Deviazioni clinicamente significative negli esami del sangue
  • Una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 60 ml/min/1,73 m2
  • Test positivo per alcol, droghe d'abuso, antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), anticorpi dell'epatite C (HCV Ab) o anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV Ab)
  • Donne incinte o che allattano
  • Storia o uso regolare di tabacco o altri prodotti contenenti nicotina entro 6 mesi prima dell'inizio della sperimentazione
  • Trattamento con un farmaco sperimentale entro 90 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) o esposizione a più di 3 farmaci sperimentali entro 12 mesi dalla prima somministrazione del farmaco in studio
  • Uso di farmaci su prescrizione (esclusi contraccettivi ormonali femminili o terapia ormonale sostitutiva) entro 30 giorni o 5 mesi
  • vite (a seconda di quale sia più lunga) prima della prima somministrazione del farmaco in studio o dell'uso di farmaci da banco (OTC) (inclusi preparati multivitaminici, erboristici o omeopatici; è consentito l'uso di paracetamolo ≤2 g al giorno) durante i 14 giorni o 5 emivita del farmaco (a seconda di quale sia più lunga) prima della prima somministrazione del farmaco in studio
  • Storia di sensibilità/allergia ai farmaci in studio o ai loro componenti (mannitolo, silice colloidale anidra, glicerolo dibeenato o magnesio stearato)
  • Donazione o perdita di 450 ml o più di sangue o plasma entro 16 settimane prima della prima somministrazione del farmaco di prova o intenzione di donare sangue nelle 16 settimane successive al completamento della sperimentazione
  • Incapacità di seguire una dieta e un programma alimentare standardizzati o incapacità di digiunare, come richiesto durante lo studio
  • Partecipanti ritenuti avere vene difficili per l'incannulazione/prelievi di sangue

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Formulazione con dose singola giornaliera (trattamento A)
1 x TETA 4HCl da 900 mg, nuova formulazione una volta al giorno (3 compresse di base di trientina da 300 mg in dose singola al mattino)
Droga: Formulazione da 900 mg di TETA 4HCl una volta al giorno
3 compresse base di trientina da 300 mg come dose singola al mattino
Comparatore attivo: Comparatore Cuprior® (trattamento B)
2 x 450 mg di TETA 4HCl, formulazione commercializzata Cuprior® (6 compresse di base di trientina x 150 mg in due dosi equamente divise (dosi da 450 mg a distanza di 8 ore)
Droga: 900 mg di TETA 4HCl Cuprior®
6 compresse base di trientina da 150 mg in due dosi equamente suddivise

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche (AUC) di TETA 4HCL dopo la somministrazione di due formulazioni di compresse TETA 4HCL.
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: AUC 24 e AuCINF. Il campionamento PK è stato eseguito pre-primo dose e quindi dopo la prima dose per il trattamento A (ore): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Dose post-prima per il trattamento B (ore): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (prima della 2a dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Concentrazioni plasmatiche (AUC) di N1-acetiltrietilenetetramina (MAT) dopo la somministrazione di due formulazioni di compresse TETA 4HCL.
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: AUC 24 e AuCINF. Il campionamento PK è stato eseguito pre-primo dose e quindi dopo la prima dose per il trattamento A (ore): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Dose post-prima per il trattamento B (ore): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (prima della 2a dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Concentrazioni plasmatiche (AUC) di N1, N10-diacetiltrietilenetetramina (DAT) dopo la somministrazione di due formulazioni di compresse 4HCL TETA.
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: AUC 24 e AuCINF. Il campionamento PK è stato eseguito pre-primo dose e quindi dopo la prima dose per il trattamento A (ore): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Dose post-prima per il trattamento B (ore): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (prima della 2a dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri farmacocinetici (AUC) di teta nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: AuCINF e AUC 24. Il campionamento PK è stato eseguito pre-primo dose e quindi dopo la prima dose per il trattamento A (ore): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Dose post-prima per il trattamento B (ore): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (prima della 2a dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Concentrazioni plasmatiche (CMAX) di TETA 4HCL dopo la somministrazione di due formulazioni di compresse TETA 4HCL.
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: CMAX.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri farmacocinetici (tempo) di teta nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: THALF e TMAX.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri farmacocinetici (concentrazione) di teta nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: CLAST e CMAX.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri farmacocinetici (AUC) del tappetino nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: AuCINF e AUC 24. Il campionamento PK è stato eseguito pre-primo dose e quindi dopo la prima dose per il trattamento A (ore): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Dose post-prima per il trattamento B (ore): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (prima della 2a dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose
Concentrazioni plasmatiche (CMAX) di N1-acetiltrietilenetetramina (MAT) dopo la somministrazione di due formulazioni di compresse TETA 4HCL.
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: CMAX.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri farmacocinetici (tempo) del tappetino nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: Thalf e Tmax ..
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose
Parametri farmacocinetici (concentrazione) del tappetino nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: CLAST e CMAX ..
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose
Parametri farmacocinetici (AUC) di DAT in plasma
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: AuCINF e AUC 24. Il campionamento PK è stato eseguito pre-primo dose e quindi dopo la prima dose per il trattamento A (ore): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48. Dose post-prima per il trattamento B (ore): 0,5, 1, 1,25, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 (prima della 2a dose), 8,5, 9, 9,25, 9,5, 10, 11, 12, 13, 14, 16, 20, 24, 36, 48.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Concentrazioni plasmatiche (CMAX) di N1, N10-diacetiltrietilenetramina (DAT) dopo la somministrazione di due formulazioni di compresse TETA 4HCL.
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: CMAX.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri farmacocinetici (tempo) di DAT in plasma
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: THALF e TMAX.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri farmacocinetici (concentrazione) di DAT nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.
Parametri PK derivati da metodi non compartimentali tra cui: CLAST e CMAX.
Fino a 48 ore dopo l'iniziazione della prima dose.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per confrontare la sicurezza e la tollerabilità delle due formulazioni di compresse TETA 4HCL.
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono stati raccolti dal paziente che firma l'ICF fino alla fine dello studio/follow-up (EOS/FU). Il numero medio (min, max) tra la firma di ICF e la visita EOS/FU nello studio è stato di 20,2 (16, 25). Tutti i pazienti hanno completato lo studio.
L'incidenza, la gravità e la relazione tra eventi avversi emergenti (Teaes).
Gli eventi avversi sono stati raccolti dal paziente che firma l'ICF fino alla fine dello studio/follow-up (EOS/FU). Il numero medio (min, max) tra la firma di ICF e la visita EOS/FU nello studio è stato di 20,2 (16, 25). Tutti i pazienti hanno completato lo studio.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Orphalan

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas Ashdown, MBBCh Ssc, Richmond Pharmacology Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

8 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

16 febbraio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

13 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ORPH-131-012

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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