Étude d'ARO-CFB chez des volontaires adultes en bonne santé et des patients atteints d'une maladie rénale médiée par le complément

Critères d'inclusion (tous les participants) :

• Disposé à fournir un consentement éclairé écrit et à se conformer aux exigences de l'étude
• Les participantes doivent être non enceintes/non allaitantes
• Les volontaires en bonne santé doivent être disposés à se faire vacciner avec un vaccin contre le méningocoque et le pneumocoque. Les participants à l'IgAN doivent avoir été vaccinés ou vouloir se faire vacciner
• Tous les participants doivent être disposés à se faire vacciner ou avoir des antécédents de vaccination contre Haemophilus influenzae de type B.
• Indice de masse corporelle (IMC) entre 18,0 et 35,0 kg/m2
• Les participantes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception hautement efficace en plus d'un préservatif pendant l'étude et pendant au moins 90 jours après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la date la plus tardive. Les participants ne doivent pas donner de sperme ou d'ovules pendant l'étude et pendant au moins 90 jours après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la date la plus tardive.
• Aucun résultat anormal de pertinence clinique lors de l'évaluation préalable qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait avoir un impact négatif sur la sécurité des participants ou avoir un impact négatif sur les résultats de l'étude.

Critères d'inclusion (participants à l'IgAN) :

• Diagnostic de néphropathie à IgA basé sur une biopsie rénale dans les 5 ans
• Preuve clinique d'une maladie en cours basée sur une protéinurie significative
• Débit de filtration glomérulaire estimé ≥30 mL/min/1,73 m2 au dépistage et actuellement pas sous dialyse
• Doit avoir une maladie rénale stable ou qui s'aggrave, suivre un traitement stable et optimisé pendant au moins 30 jours avant le dépistage et être disposé à suivre un régime de soins standard stable pendant toute la durée de l'étude.
• Doit recevoir une dose maximale recommandée ou tolérée d'un inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (IECA) ou d'un bloqueur des récepteurs de l'angiotensine (ARA)

Critères d'exclusion (toutes les cohortes) :

• Antécédents d'infections récurrentes ou chroniques, y compris les infections causées par des organismes bactériens ou des virus encapsulés
• Antécédents d'infection bactérienne, virale ou fongique active dans les 14 jours précédant l'administration du traitement
• Séropositif au virus de l'immunodéficience humaine (VIH), au virus de l'hépatite B (VHB) ou au virus de l'hépatite C (VHC)
• Antécédents d'infection à méningocoque
• Histoire de l'asplénie
• Antécédents d'anémie aplasique sévère ou d'anémie aplasique sévère concomitante
• Déficit héréditaire connu ou suspecté en complément ou autre syndrome d'immunodéficience primaire
• Antécédents de diabète sucré (type 1 ou type 2)
• Hypertension incontrôlée

Critères d'exclusion (participants à l'IgAN) :

• Syndrome néphrotique ou glomérulonéphrite à progression rapide
• Suspicion d’étiologies secondaires des IgAN
• Preuve d'une maladie rénale non-IgAN sur la biopsie rénale
• Biopsie rénale montrant une fibrose interstitielle/atrophie tubulaire de plus de 50 %
• Utilisation d'inhibiteurs du complément ou de thérapies par anticorps monoclonaux pour le traitement des IgAN

Remarque : Des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer selon le protocole.