Badanie ARO-CFB u dorosłych zdrowych ochotników i pacjentów z chorobą nerek zależną od dopełniacza

Kryteria włączenia (wszyscy uczestnicy):

• Chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody i spełnienia wymogów badania
• Uczestniczki nie mogą być w ciąży ani nie karmić piersią
• Zdrowi ochotnicy muszą wyrazić chęć zaszczepienia się szczepionką przeciw meningokokom i pneumokokom. Uczestnicy IgAN musieli być zaszczepieni lub chcieć poddać się szczepieniu
• Wszyscy uczestnicy muszą wyrazić chęć zaszczepienia się lub posiadać historię szczepień przeciwko Haemophilus influenzae typu B
• Wskaźnik masy ciała (BMI) pomiędzy 18,0 a 35,0 kg/m2
• Uczestnicy w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji oprócz prezerwatywy podczas badania i przez co najmniej 90 dni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później. Uczestnikom nie wolno oddawać nasienia ani komórek jajowych w trakcie badania i przez co najmniej 90 dni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później.
• Podczas oceny przesiewowej nie stwierdzono żadnych nieprawidłowych wyników o znaczeniu klinicznym, które w opinii Badacza mogłyby niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestników lub negatywnie wpłynąć na wyniki badania.

Kryteria włączenia (uczestnicy IgAN):

• Rozpoznanie nefropatii IgA na podstawie biopsji nerek w ciągu 5 lat
• Kliniczne dowody trwającej choroby na podstawie znacznego białkomoczu
• Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej ≥30 mL/min/1,73m2 w badaniu przesiewowym i obecnie nie jest dializowany
• Musi mieć stabilną lub pogarszającą się chorobę nerek, być na stabilnym i zoptymalizowanym leczeniu przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym i chcieć pozostać na stałym standardowym schemacie opieki przez cały czas trwania badania
• Musi przyjmować maksymalną zalecaną lub tolerowaną dawkę inhibitora enzymu konwertującego angiotensynę (ACEI) lub blokera receptora angiotensyny (ARB)

Kryteria wykluczenia (wszystkie kohorty):

• Historia nawracających lub przewlekłych infekcji, w tym infekcji wywołanych przez otoczkowane organizmy bakteryjne lub wirusy
• Historia aktywnego zakażenia bakteryjnego, wirusowego lub grzybiczego w ciągu 14 dni przed podaniem leku
• Seropozytywny w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV)
• Historia infekcji meningokokowych
• Historia asplenii
• Historia ciężkiej niedokrwistości aplastycznej lub współistniejącej ciężkiej niedokrwistości aplastycznej
• Znany lub podejrzewany dziedziczny niedobór dopełniacza lub inny pierwotny zespół niedoboru odporności
• Historia cukrzycy (typu 1 lub typu 2)
• Niekontrolowane nadciśnienie

Kryteria wykluczenia (uczestnicy IgAN):

• Zespół nerczycowy lub szybko postępujące kłębuszkowe zapalenie nerek
• Podejrzenie o wtórną etiologię IgAN
• Dowody na chorobę nerek inną niż IgAN w biopsji nerek
• Biopsja nerki wykazująca zwłóknienie śródmiąższowe/zanik kanalików ponad 50%
• Zastosowanie inhibitorów dopełniacza lub terapii przeciwciałami monoklonalnymi w leczeniu IgAN

Uwaga: w zależności od protokołu mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia