Estudo de ARO-CFB em voluntários adultos saudáveis ​​e pacientes com doença renal mediada por complemento

Critérios de inclusão (todos os participantes):

• Disposto a fornecer consentimento informado por escrito e a cumprir os requisitos do estudo
• As participantes do sexo feminino não devem estar grávidas/não amamentando
• Voluntários saudáveis ​​devem estar dispostos a serem vacinados com uma vacina meningocócica e pneumocócica. Os participantes do IgAN devem ter sido vacinados ou estar dispostos a ser vacinados
• Todos os participantes devem estar dispostos a ser vacinados ou ter histórico de vacinação contra Haemophilus influenzae tipo B
• Índice de Massa Corporal (IMC) entre 18,0 e 35,0 kg/m2
• Os participantes com potencial para engravidar devem concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes além do preservativo durante o estudo e por pelo menos 90 dias após o final do estudo ou a última dose do medicamento do estudo, o que ocorrer depois. Os participantes não devem doar esperma ou óvulos durante o estudo e por pelo menos 90 dias após o final do estudo ou a última dose do medicamento do estudo, o que ocorrer depois.
• Nenhum achado anormal de relevância clínica na avaliação de triagem que, na opinião do investigador, possa impactar negativamente a segurança do participante ou impactar negativamente os resultados do estudo.

Critérios de inclusão (participantes da IgAN):

• Diagnóstico de Nefropatia por IgA com base em biópsia renal dentro de 5 anos
• Evidência clínica de doença em curso com base em proteinúria significativa
• Taxa de filtração glomerular estimada ≥30 mL/min/1,73m2 em triagem e atualmente não está em diálise
• Deve ter doença renal estável ou piora, em tratamento estável e otimizado por pelo menos 30 dias antes da triagem e disposto a permanecer em um regime de tratamento padrão estável durante o estudo
• Deve estar em dose máxima recomendada ou tolerada de um inibidor da enzima conversora de angiotensina (IECA) ou bloqueador do receptor de angiotensina (BRA)

Critérios de exclusão (todas as coortes):

• História de infecções recorrentes ou crônicas, incluindo infecções causadas por organismos bacterianos ou vírus encapsulados
• História de infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa nos 14 dias anteriores às administrações do tratamento
• Soropositivo para vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV)
• História de infecção meningocócica
• História da asplenia
• História de anemia aplástica grave ou anemia aplástica grave concomitante
• Deficiência hereditária de complemento conhecida ou suspeita ou outra síndrome de imunodeficiência primária
• História de diabetes mellitus (tipo 1 ou tipo 2)
• Hipertensão não controlada

Critérios de exclusão (participantes da IgAN):

• Síndrome nefrótica ou glomerulonefrite rapidamente progressiva
• Suspeita de etiologias secundárias de IgAN
• Evidência de doença renal não-IgAN na biópsia renal
• Biópsia renal mostrando fibrose intersticial/atrofia tubular superior a 50%
• Uso de inibidores do complemento ou terapias com anticorpos monoclonais para tratamento de IgAN

Nota: Critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados por protocolo