Studio di ARO-CFB in volontari adulti sani e pazienti con malattia renale mediata dal complemento

Criteri di inclusione (tutti i partecipanti):

• Disponibilità a fornire il consenso informato scritto e a rispettare i requisiti dello studio
• Le partecipanti di sesso femminile devono essere non incinte/non in allattamento
• I volontari sani devono essere disposti a farsi vaccinare con un vaccino meningococcico e pneumococcico. I partecipanti IgAN devono essere stati vaccinati o disposti a sottoporsi alla vaccinazione
• Tutti i partecipanti devono essere disposti a essere vaccinati o avere una storia di vaccinazione per Haemophilus influenzae di tipo B
• Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18,0 e 35,0 kg/m2
• I partecipanti in età fertile devono accettare di utilizzare un contraccettivo altamente efficace oltre al preservativo durante lo studio e per almeno 90 giorni successivi alla fine dello studio o all'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale evento sia successivo. I partecipanti non devono donare sperma o ovuli durante lo studio e per almeno 90 giorni successivi alla fine dello studio o all'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale evento sia successivo.
• Nessun risultato anomalo di rilevanza clinica durante la valutazione di screening che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe avere un impatto negativo sulla sicurezza dei partecipanti o avere un impatto negativo sui risultati dello studio.

Criteri di inclusione (partecipanti IgAN):

• Diagnosi di nefropatia da IgA basata sulla biopsia renale entro 5 anni
• Evidenza clinica di malattia in corso basata su proteinuria significativa
• Velocità di filtrazione glomerulare stimata ≥ 30 ml/min/1,73 m2 allo Screening e attualmente non in dialisi
• Deve avere una malattia renale stabile o in peggioramento, essere in trattamento stabile e ottimizzato per almeno 30 giorni prima dello screening e disposto a rimanere in un regime di cura standard stabile per tutta la durata dello studio
• Deve assumere la dose massima raccomandata o tollerata di un inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEI) o di un bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB)

Criteri di esclusione (tutti i gruppi):

• Storia di infezioni ricorrenti o croniche, comprese infezioni causate da organismi batterici o virus incapsulati
• Storia di infezione batterica, virale o fungina attiva nei 14 giorni precedenti la somministrazione del trattamento
• Sieropositivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV), il virus dell'epatite B (HBV) o il virus dell'epatite C (HCV)
• Storia di infezione da meningococco
• Storia dell'asplenia
• Storia di anemia aplastica grave o concomitante anemia aplastica grave
• Deficit ereditario noto o sospetto del complemento o altra sindrome da immunodeficienza primaria
• Storia di diabete mellito (tipo 1 o tipo 2)
• Ipertensione incontrollata

Criteri di esclusione (partecipanti IgAN):

• Sindrome nefrosica o glomerulonefrite rapidamente progressiva
• Sospetto di eziologie secondarie di IgAN
• Evidenza di malattia renale non IgAN alla biopsia renale
• Biopsia renale che mostra fibrosi interstiziale/atrofia tubulare superiore al 50%
• Uso di inibitori del complemento o terapie con anticorpi monoclonali per il trattamento dell'IgAN

Nota: in base al protocollo possono essere applicati ulteriori criteri di inclusione/esclusione