Studie van ARO-CFB bij volwassen gezonde vrijwilligers en patiënten met complement-gemedieerde nierziekte

Inclusiecriteria (alle deelnemers):

• Bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de studievereisten
• Vrouwelijke deelnemers mogen niet zwanger zijn/geen borstvoeding geven
• Gezonde vrijwilligers moeten bereid zijn zich te laten vaccineren met een meningokokken- en pneumokokkenvaccin. IgAN-deelnemers moeten gevaccineerd zijn of bereid zijn vaccinatie te ondergaan
• Alle deelnemers moeten bereid zijn zich te laten vaccineren of een voorgeschiedenis hebben van vaccinatie tegen Haemophilus influenzae type B
• Body Mass Index (BMI) tussen 18,0 en 35,0 kg/m2
• Deelnemers die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptie naast een condoom tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 90 dagen na het einde van het onderzoek of na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van welke datum later valt. Deelnemers mogen geen sperma of eicellen doneren tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 90 dagen na het einde van het onderzoek of de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van welke datum later valt.
• Geen abnormale bevinding van klinische relevantie bij de screeningevaluatie die, naar de mening van de onderzoeker, een negatieve invloed zou kunnen hebben op de veiligheid van de deelnemers of een negatieve invloed zou kunnen hebben op de onderzoeksresultaten.

Inclusiecriteria (IgAN-deelnemers):

• Diagnose van IgA-nefropathie op basis van nierbiopsie binnen 5 jaar
• Klinisch bewijs van aanhoudende ziekte gebaseerd op significante proteïnurie
• Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid ≥30 ml/min/1,73m2 bij Screening en momenteel niet aan de dialyse
• Moet een stabiele of verergerende nierziekte hebben, een stabiele en geoptimaliseerde behandeling ondergaan gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening en bereid zijn om gedurende de duur van het onderzoek een stabiel zorgregime te blijven volgen
• Moet een maximaal aanbevolen of getolereerde dosis van een angiotensine-converting enzyme-remmer (ACEI) of angiotensine-receptorblokker (ARB) gebruiken

Uitsluitingscriteria (alle cohorten):

• Voorgeschiedenis van terugkerende of chronische infecties, waaronder infecties veroorzaakt door ingekapselde bacteriële organismen of virussen
• Voorgeschiedenis van actieve bacteriële, virale of schimmelinfectie binnen 14 dagen vóór toediening van de behandeling
• Seropositief voor het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), het hepatitis B-virus (HBV) of het hepatitis C-virus (HCV)
• Geschiedenis van meningokokkeninfectie
• Geschiedenis van asplenie
• Voorgeschiedenis van ernstige aplastische anemie of gelijktijdige ernstige aplastische anemie
• Bekende of vermoede erfelijke complementdeficiëntie of ander primair immuundeficiëntiesyndroom
• Geschiedenis van diabetes mellitus (type 1 of type 2)
• Ongecontroleerde hypertensie

Uitsluitingscriteria (IgAN-deelnemers):

• Nefrotisch syndroom of snel progressieve glomerulonefritis
• Vermoeden voor secundaire etiologieën van IgAN
• Bewijs van niet-IgAN-nierziekte bij nierbiopsie
• Nierbiopsie waaruit blijkt dat interstitiële fibrose/tubulaire atrofie meer dan 50% bedraagt
• Gebruik van complementremmers of monoklonale antilichaamtherapieën voor de behandeling van IgAN

Opmerking: Per protocol kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn