Studie av ARO-CFB hos voksne friske frivillige og pasienter med komplementmediert nyresykdom

Inkluderingskriterier (alle deltakere):

• Villig til å gi skriftlig informert samtykke og til å overholde studiekrav
• Kvinnelige deltakere må være ikke-gravide/ikke-ammende
• Friske frivillige må være villige til å bli vaksinert med meningokokk- og pneumokokkvaksine. IgAN-deltakere må ha blitt vaksinert eller villige til å gjennomgå vaksinasjon
• Alle deltakere må være villige til å bli vaksinert eller ha en historie med vaksinasjon for Haemophilus influenzae type B
• Kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18,0 og 35,0 kg/m2
• Deltakere i fertil alder må godta å bruke svært effektiv prevensjon i tillegg til kondom under studien og i minst 90 dager etter slutten av studien eller siste dose av studiemedikamentet, avhengig av hva som er senere. Deltakere må ikke donere sæd eller egg under studien og i minst 90 dager etter slutten av studien eller siste dose av studiemedikamentet, avhengig av hva som er senere.
• Ingen unormale funn av klinisk relevans ved screeningsevalueringen som, etter etterforskerens oppfatning, kan ha en negativ innvirkning på deltakernes sikkerhet eller negativ innvirkning på studieresultatene.

Inkluderingskriterier (IgAN-deltakere):

• Diagnose av IgA nefropati basert på nyrebiopsi innen 5 år
• Klinisk bevis på pågående sykdom basert på betydelig proteinuri
• Estimert glomerulær filtrasjonshastighet ≥30 mL/min/1,73m2 på Screening og for tiden ikke i dialyse
• Må ha stabil eller forverret nyresykdom, på stabil og optimalisert behandling i minst 30 dager før screening og villig til å holde seg på et stabilt standardbehandlingsregime i løpet av studien
• Må ha en maksimalt anbefalt eller tolerert dose av en angiotensin-konverterende enzymhemmer (ACEI) eller angiotensinreseptorblokker (ARB)

Ekskluderingskriterier (alle kohorter):

• Historie med tilbakevendende eller kroniske infeksjoner inkludert infeksjoner forårsaket av innkapslede bakterieorganismer eller virus
• Anamnese med aktiv bakteriell, viral eller soppinfeksjon innen 14 dager før behandlingsadministrasjon
• Seropositiv for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B-virus (HBV) eller hepatitt C-virus (HCV)
• Historie med meningokokkinfeksjon
• Historie om aspleni
• Anamnese med alvorlig aplastisk anemi eller samtidig alvorlig aplastisk anemi
• Kjent eller mistenkt arvelig komplementmangel eller annet primært immunsviktsyndrom
• Historie med diabetes mellitus (type 1 eller type 2)
• Ukontrollert hypertensjon

Ekskluderingskriterier (IgAN-deltakere):

• Nefrotisk syndrom eller raskt progressiv glomerulonefritt
• Mistanke for sekundære etiologier av IgAN
• Bevis for ikke-IgAN nyresykdom på nyrebiopsi
• Nyrebiopsi som viser interstitiell fibrose/tubulær atrofi på mer enn 50 %
• Bruk av komplementhemmere eller monoklonale antistoffterapier for behandling av IgAN

Merk: Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde per protokoll