Une étude sur l'innocuité, la tolérance et la bioéquivalence du Venglustat administré par voie orale chez des participants adultes en bonne santé

Critère d'intégration : -Indice de masse corporelle compris entre 18,0 et 30,0 kg/m2 inclus.

• Certifié sain par une évaluation clinique complète (antécédents médicaux détaillés et examen physique complet).
• Signes vitaux après 10 minutes de repos en décubitus dorsal dans les plages suivantes :
• 95 mmHg < pression artérielle systolique (PAS) <140 mmHg,
• 50 mmHg < tension artérielle diastolique (PAD) <90 mmHg,
• 45 bpm < fréquence cardiaque (FC) < 100 bpm.
• Paramètres standard de l'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations après 10 minutes de repos en décubitus dorsal dans les plages suivantes ; 120 ms <PR <220 ms, QRS <120 ms, QTc ≤450 ms (algorithme de Fridericia recommandé), 45 bpm < HR <100 bpm et tracé ECG normal, sauf si l'investigateur considère qu'une anomalie du tracé ECG n'est pas cliniquement pertinente.
• Paramètres de laboratoire dans la plage normale (ou seuil de dépistage défini pour le site de l'investigateur), à moins que l'investigateur ne considère qu'une anomalie est cliniquement non pertinente pour un participant en bonne santé. La créatinine sérique, les transaminases hépatiques (aspartate aminotransférase, alanine aminotransférase) et la phosphatase alcaline ne doivent pas dépasser 1,25 fois la norme supérieure de laboratoire. Une bilirubine totale hors des limites normales peut être acceptable si la bilirubine totale ne dépasse pas 1,5 la limite supérieure avec les valeurs normales de bilirubine conjuguée (sauf si le participant a documenté le syndrome de Gilbert).
• Avoir donné son consentement éclairé écrit avant d'entreprendre toute procédure liée à l'étude.
• Couvert par un système d'assurance maladie le cas échéant, et/ou conforme aux recommandations des lois nationales en vigueur relatives à la recherche biomédicale.
• Ne sont soumis à aucune tutelle administrative ou judiciaire ni à une institutionnalisation en raison d'un ordre réglementaire ou juridique.
• L'utilisation de contraceptifs par les hommes ou les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques.
• Doit soit pratiquer une véritable abstinence conforme à son mode de vie préféré et habituel, soit utiliser des méthodes de contraception double pendant toute la durée du traitement jusqu'à 6 semaines après le dernier traitement par venglustat pour les femmes et jusqu'à 90 jours pour les hommes Critère d'exclusion : Les participants sont exclus de l’étude si l’un des critères suivants s’applique :
• Tout antécédent ou présence de maladies cardiovasculaires, pulmonaires, gastro-intestinales, hépatiques, rénales, métaboliques, hématologiques, neurologiques, ostéomusculaires, articulaires, psychiatriques, systémiques, oculaires, gynécologiques (si la femme) ou maladie infectieuse, ou signes de maladie aiguë.
• Maux de tête et/ou migraines fréquents, nausées et/ou vomissements récurrents (pour les vomissements uniquement : plus de deux fois par mois).
• Don de sang, quel que soit le volume, dans les 2 mois précédant l'inclusion.
• Présence ou antécédents d'hypersensibilité médicamenteuse cliniquement significative ou de maladie allergique diagnostiquée et traitée par un médecin.
• Antécédents ou présence d'abus de drogues ou d'alcool (consommation d'alcool supérieure à 40 g par jour de manière régulière). Notez que 12 onces liquides de bière ordinaire, 5 onces liquides de vin et 1,5 once liquide de spiritueux distillé contiennent chacune environ 14 g d'alcool.
• Fumer régulièrement plus d'environ 5 cigarettes ou équivalent par semaine, incapable d'arrêter de fumer pendant l'étude (un fumeur occasionnel peut être inscrit). Consommation excessive de boissons à base de xanthine (plus de 4 tasses ou verres par jour).
• S'il s'agit d'une femme, grossesse (définie comme un test β-HCG positif) ou allaitement.
• Tout médicament (y compris le millepertuis) dans les 14 jours précédant l'inclusion ou dans les 5 fois la demi-vie d'élimination ou la demi-vie pharmacodynamique du médicament, à l'exception de la contraception hormonale ou de l'hormonothérapie substitutive de la ménopause ; toute vaccination au cours des 28 derniers jours et tout produit biologique (anticorps ou ses dérivés) administré dans les 4 mois précédant l'inclusion. Tout médicament susceptible d'avoir un impact, par quelque mécanisme d'action que ce soit, sur la pharmacocinétique du médicament expérimental, y compris les inhibiteurs ou inducteurs modérés et puissants du CYP3A4.
• Tout participant qui, de l'avis de l'enquêteur, est susceptible de ne pas se conformer au cours de l'étude ou d'être incapable de coopérer en raison d'un problème de langage ou d'un mauvais développement mental.
• Tout participant inscrit ou ayant participé à toute autre étude clinique impliquant un médicament expérimental ou à tout autre type de recherche médicale, et se trouve toujours en période d'exclusion selon la réglementation applicable.
• Tout participant qui ne peut être contacté en cas d'urgence.
• Tout participant qui est l'investigateur ou tout sous-investigateur, assistant de recherche, pharmacien, coordinateur d'étude ou autre membre du personnel de celui-ci, directement impliqué dans la conduite de l'étude, ou toute personne à charge (employés ou membres de la famille immédiate) du site d'étude, de l'investigateur ou du parrainer.
• Prisonniers ou participants légalement institutionnalisés.
• Résultat positif à l'un des tests suivants : antigène de surface de l'hépatite B (Ag HBs), anticorps anti-virus de l'hépatite C (anti-VHC), anticorps anti-virus de l'immunodéficience humaine 1 et 2 (anti-VIH-1 et anti-VIH-2 Ab). ).
• Résultat positif au dépistage urinaire des drogues (amphétamines/méthamphétamines, barbituriques, benzodiazépines, cannabinoïdes, cocaïne, opiacés).
• Alcoolémie positive.
• Toute consommation d'agrumes (pamplemousse, orange, etc.) ou de leurs jus dans les 5 jours précédant l'inclusion).
• Tout participant qui ne peut pas se conformer aux restrictions d'étude suivantes : s'abstenir de boire de l'alcool, du thé, du café, du chocolat, de la quinine ou des boissons contenant de la caféine à partir d'un jour avant l'institutionnalisation et pendant toute la durée de l'étude ; ne pas fumer ou consommer du tabac 1 jour avant l'institutionnalisation pendant toute la durée de l'étude jusqu'à la visite de fin d'étude ; suivre un mode de vie stable sans activité physique intensive à partir d'un jour avant l'institutionnalisation pendant toute la durée de l'étude jusqu'à la visite de fin d'étude.