Le Groupe d’Intérêt International PNH Registre PNH

Le registre PNH de l’International PNH Interest Group (IPIG) est une base de données observationnelle internationale collectant des informations de santé réelles sur les patients atteints d’HPN au fil du temps. Le registre est détenu et géré par IPIG, un réseau à but non lucratif d'experts internationaux en HPN dédié à l'amélioration des soins et du traitement des patients atteints d'HPN. Plusieurs partenaires pharmaceutiques collaborent avec l'IPIG pour financer le registre, qui fournira des données pour soutenir leurs engagements réglementaires post-approbation.

Le registre IPIG PNH vise à collecter des données sur tous les patients atteints d'HPN, y compris les résultats cliniques, les résultats rapportés par les patients et l'utilisation des ressources de santé, ainsi que des données de sécurité à long terme pour les patients traités avec des thérapies anti-complémentaires.

Le registre IPIG PNH comprend un registre « de base » des maladies HPN collectant un ensemble défini de variables de base sur tous les patients atteints d'HPN. En outre, il existe plusieurs « silos » spécifiques à un produit initiés par les titulaires d'autorisations de mise sur le marché, notamment des patients traités avec des thérapies spécifiques à l'HPN. Les silos collectent à la fois l'ensemble de données de base et des variables supplémentaires pour répondre à des objectifs spécifiques ou à des demandes des autorités réglementaires (par ex. données de sécurité post-autorisation).

Les données sont collectées lors de l'inscription et à intervalles de 6 mois pendant le suivi.

Ces informations sur les essais cliniques ont été soumises volontairement en vertu de la loi applicable et, par conséquent, certaines dates limites de soumission peuvent ne pas s'appliquer. (C'est-à-dire que les informations sur l'essai clinique pour cet essai clinique applicable ont été soumises en vertu de l'article 402(j)(4)(A) de la loi sur les services de santé publique et du 42 CFR 11.60 et ne sont pas soumises aux délais établis par les articles 402(j). (2) et (3) de la Loi sur les services de santé publique ou 42 CFR 11.24 et 11.44).