Rejestr PNH Międzynarodowej Grupy Interesów PNH

Rejestr PNH Międzynarodowej Grupy Interesów PNH (IPIG) to międzynarodowa, obserwacyjna baza danych gromadząca na przestrzeni czasu rzeczywiste informacje zdrowotne na temat pacjentów z PNH. Rejestr jest własnością i jest zarządzany przez IPIG, sieć międzynarodowych ekspertów PNH o charakterze non-profit, której celem jest poprawa opieki i leczenia pacjentów z PNH. Kilku partnerów farmaceutycznych współpracuje z IPIG w celu finansowania rejestru, który będzie dostarczał danych potwierdzających ich zobowiązania regulacyjne po zatwierdzeniu.

Rejestr IPIG PNH ma na celu gromadzenie danych o wszystkich pacjentach z PNH, w tym wyników klinicznych, wyników zgłaszanych przez pacjentów i wykorzystania zasobów zdrowotnych, a także danych dotyczących długoterminowego bezpieczeństwa pacjentów leczonych terapiami antydopełniaczowymi.

Rejestr IPIG PNH składa się z „podstawowego” rejestru chorób PNH, gromadzącego określony zestaw podstawowych zmiennych dotyczących wszystkich pacjentów z PNH. Ponadto istnieje kilka „silosów” dotyczących konkretnych produktów zainicjowanych przez podmioty odpowiedzialne, w tym pacjentów leczonych terapiami specyficznymi dla PNH. Silosy gromadzą zarówno podstawowy zbiór danych, jak i dodatkowe zmienne, aby sprostać konkretnym celom lub żądaniom organów regulacyjnych (np. dane dotyczące bezpieczeństwa po wydaniu zezwolenia).

Dane zbierane są w momencie włączenia do badania oraz w odstępach 6-miesięcznych podczas obserwacji.

Niniejsze informacje dotyczące badania klinicznego zostały przekazane dobrowolnie zgodnie z obowiązującym prawem, w związku z czym niektóre terminy składania wniosków mogą nie mieć zastosowania. (Oznacza to, że informacje o badaniu klinicznym dla tego odpowiedniego badania klinicznego zostały przedłożone zgodnie z sekcją 402(j)(4)(A) ustawy o publicznej służbie zdrowia oraz 42 CFR 11.60 i nie podlegają terminom określonym w sekcjach 402(j) (2) i (3) ustawy o publicznej służbie zdrowia lub 42 CFR 11.24 i 11.44).