Internationella PNH Interest Group PNH Registry

International PNH Interest Group (IPIG) PNH Registry är en internationell, observationsdatabas som samlar in verklig hälsoinformation om PNH-patienter över tid. Registret ägs och förvaltas av IPIG, ett icke-vinstdrivande nätverk av internationella PNH-experter dedikerade till att förbättra vård och behandling för PNH-patienter. Flera läkemedelspartners samarbetar med IPIG för att finansiera registret, som kommer att tillhandahålla data för att stödja deras åtaganden efter godkännande.

IPIG PNH-registret syftar till att samla in data om alla PNH-patienter inklusive kliniska resultat, patientrapporterade resultat och hälsoresursanvändning, såväl som långsiktig säkerhetsdata för patienter som behandlas med antikomplementterapier.

IPIG PNH-registret består av ett "kärn" PNH-sjukdomsregister som samlar in en definierad uppsättning kärnvariabler på alla patienter med PNH. Dessutom finns det flera produktspecifika "silos" som initierats av innehavare av försäljningstillstånd, inklusive patienter som behandlats med PNH-specifika terapier. Silorna samlar in både kärndataset och ytterligare variabler för att tillgodose specifika mål eller förfrågningar från tillsynsmyndigheter (t.ex. säkerhetsdata efter godkännandet).

Data samlas in vid inskrivningen och med 6 månaders intervall under uppföljningen.

Denna information om kliniska prövningar har lämnats in frivilligt enligt tillämplig lag och därför kanske vissa tidsfrister för inlämning inte gäller. (Det vill säga, information om kliniska prövningar för denna tillämpliga kliniska prövning lämnades enligt avsnitt 402(j)(4)(A) i Public Health Service Act och 42 CFR 11.60 och är inte föremål för de tidsfrister som fastställs i avsnitt 402(j) (2) och (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 och 11.44).