Mezinárodní registr PNH zájmových skupin PNH

Registr PNH International PNH Interest Group (IPIG) je mezinárodní observační databáze shromažďující v průběhu času skutečné zdravotní informace o pacientech s PNH. Registr vlastní a spravuje IPIG, nezisková síť mezinárodních odborníků na PNH, kteří se věnují zlepšování péče a léčby pacientů s PNH. Několik farmaceutických partnerů spolupracuje s IPIG na financování registru, který bude poskytovat data na podporu jejich regulačních závazků po schválení.

Registr IPIG PNH si klade za cíl shromažďovat údaje o všech pacientech s PNH, včetně klinických výsledků, výsledků hlášených pacienty a využití zdravotních zdrojů, jakož i dlouhodobých bezpečnostních údajů pro pacienty léčené antikomplementovými terapiemi.

Registr IPIG PNH se skládá ze „základního“ registru onemocnění PNH, který shromažďuje definovaný soubor základních proměnných u všech pacientů s PNH. Kromě toho existuje několik „sil“ specifických pro daný produkt, které iniciovali držitelé rozhodnutí o registraci, včetně pacientů léčených specifickými terapiemi PNH. Sila shromažďují jak základní datovou sadu, tak další proměnné pro řešení konkrétních cílů nebo požadavků regulačních orgánů (např. poregistrační bezpečnostní údaje).

Data se shromažďují při zápisu a v 6měsíčních intervalech během sledování.

Tyto informace z klinického hodnocení byly předloženy dobrovolně podle platného zákona, a proto nemusí platit určité lhůty pro předložení. (To znamená, že informace z klinického hodnocení pro toto použitelné klinické hodnocení byly předloženy podle oddílu 402(j)(4)(A) zákona o veřejné zdravotní službě a 42 CFR 11.60 a nevztahují se na ně lhůty stanovené v oddílech 402(j) (2) a (3) zákona o veřejné zdravotní službě nebo 42 CFR 11.24 a 11.44).