Het PNH-register van de internationale PNH Interest Group

De PNH Registry van de International PNH Interest Group (IPIG) is een internationale, observationele database die in de loop van de tijd praktijkgerichte gezondheidsinformatie over PNH-patiënten verzamelt. Het register is eigendom van en wordt beheerd door IPIG, een non-profitnetwerk van internationale PNH-experts die zich inzetten voor het verbeteren van de zorg en behandeling voor PNH-patiënten. Verschillende farmaceutische partners werken samen met IPIG om het register te financieren, dat gegevens zal leveren ter ondersteuning van hun regelgevende verplichtingen na goedkeuring.

Het IPIG PNH-register heeft tot doel gegevens te verzamelen over alle PNH-patiënten, waaronder klinische resultaten, door de patiënt gerapporteerde resultaten en het gebruik van gezondheidszorgmiddelen, evenals veiligheidsgegevens op lange termijn voor patiënten die worden behandeld met anti-complementtherapieën.

Het IPIG PNH-register bestaat uit een 'kern'-PNH-ziekteregister dat een gedefinieerde reeks kernvariabelen verzamelt voor alle patiënten met PNH. Daarnaast zijn er verschillende productspecifieke 'silo's' die zijn geïnitieerd door houders van een vergunning voor het in de handel brengen, waaronder patiënten die worden behandeld met PNH-specifieke therapieën. De silo's verzamelen zowel de kerndataset als aanvullende variabelen om specifieke doelstellingen of verzoeken van regelgevende instanties (bijv. veiligheidsgegevens na autorisatie).

Gegevens worden verzameld bij inschrijving en met tussenpozen van zes maanden tijdens de follow-up.

Deze informatie over de klinische proef is vrijwillig ingediend onder de toepasselijke wetgeving en daarom zijn bepaalde deadlines voor indiening mogelijk niet van toepassing. (Dat wil zeggen dat informatie over de klinische proef voor deze toepasselijke klinische proef werd ingediend onder sectie 402(j)(4)(A) van de Public Health Service Act en 42 CFR 11.60 en dat deze niet onderworpen is aan de deadlines vastgelegd in sectie 402(j) (2) en (3) van de Public Health Service Act of 42 CFR 11.24 en 11.44).