Registro de HPN del grupo de interés internacional sobre HPN
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
El Registro de PNH del Grupo Internacional de Interés sobre la PNH (IPIG) es una base de datos de observación internacional que recopila información de salud del mundo real sobre los pacientes con PNH a lo largo del tiempo. El registro es propiedad y está administrado por IPIG, una red sin fines de lucro de expertos internacionales en HPN dedicados a mejorar la atención y el tratamiento de los pacientes con HPN. Varios socios farmacéuticos están colaborando con IPIG para financiar el registro, que proporcionará datos para respaldar sus compromisos regulatorios posteriores a la aprobación.
El Registro IPIG PNH tiene como objetivo recopilar datos sobre todos los pacientes con HPN, incluidos los resultados clínicos, los resultados informados por los pacientes y el uso de recursos de salud, así como datos de seguridad a largo plazo para los pacientes tratados con terapias anticomplementos.
El Registro IPIG PNH se compone de un registro "básico" de enfermedades de HPN que recopila un conjunto definido de variables principales de todos los pacientes con HPN. Además, existen varios "silos" de productos específicos iniciados por los titulares de autorizaciones de comercialización, incluidos pacientes tratados con terapias específicas para la HPN. Los silos recopilan tanto el conjunto de datos central como variables adicionales para abordar objetivos específicos o solicitudes de las autoridades reguladoras (p. ej. datos de seguridad posteriores a la autorización).
Los datos se recopilan en el momento de la inscripción y a intervalos de 6 meses durante el seguimiento.
Esta información de ensayo clínico se presentó voluntariamente según la ley aplicable y, por lo tanto, es posible que no se apliquen ciertos plazos de presentación. (Es decir, la información del ensayo clínico para este ensayo clínico aplicable se presentó según la sección 402(j)(4)(A) de la Ley del Servicio de Salud Pública y 42 CFR 11.60 y no está sujeta a los plazos establecidos por las secciones 402(j) (2) y (3) de la Ley del Servicio de Salud Pública o 42 CFR 11.24 y 11.44).
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: IPIG Registry Coordinator
- Número de teléfono: Please email
- Correo electrónico: registry@pnhinterestgroup.org
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32714
- Reclutamiento
- International PNH Interest Group
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Contacto:
- IPIG Registry Coordinator
- Correo electrónico: registry@pnhinterestgroup.org
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con HPN confirmada por citometría de flujo.
- El paciente y/o los padres/representante legalmente autorizado brindan consentimiento/asentimiento informado por escrito para participar en el registro de una manera aprobada por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente y las regulaciones locales.
Criterio de exclusión:
- Participar en un ensayo clínico intervencionista de HPN. Nota: Un paciente incluido en el registro, que se inscribe en un ensayo clínico intervencionista de HPN durante el transcurso del registro, se mantendrá en el registro, pero la recopilación de datos se pausará en el registro durante su participación en el ensayo clínico/estudio de extensión. La recopilación de datos en el registro continuará después de que haya finalizado la participación del paciente en el ensayo clínico/estudio de extensión o que cese la recopilación de datos obligatoria del protocolo del ensayo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con HPN que no reciben tratamiento anticomplemento
Pacientes con HPN de cualquier edad que no estén recibiendo ningún tratamiento anticomplemento
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Pacientes con HPN que reciben tratamiento anticomplemento
Pacientes con HPN de cualquier edad que estén recibiendo un tratamiento anticomplemento aprobado
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Aumentar el conocimiento sobre la HPN y describir la población de pacientes con HPN.
Periodo de tiempo: 5-10 años
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Describir la historia natural de la enfermedad de HPN y el curso del tratamiento de la HPN, los patrones de uso del tratamiento, la seguridad a largo plazo de los tratamientos de HPN, evaluar la calidad de vida informada por el paciente y describir el uso de recursos de salud.
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5-10 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Richard Kelly, MBChB PhD, International PNH Interest Group
- Silla de estudio: Jeff Szer, MB BS FRACP, International PNH Interest Group
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urológicas
- Manifestaciones Urológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la micción
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia Hemolítica
- Síndromes mielodisplásicos
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria Paroxística
Otros números de identificación del estudio
- 5674-0001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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