Den internationale PNH Interessegruppe PNH Registry

The International PNH Interest Group (IPIG) PNH Registry er en international, observationsdatabase, der indsamler helbredsoplysninger fra den virkelige verden om PNH-patienter over tid. Registret ejes og administreres af IPIG, et ikke-for-profit netværk af internationale PNH-eksperter dedikeret til at forbedre pleje og behandling af PNH-patienter. Adskillige farmaceutiske partnere samarbejder med IPIG for at finansiere registret, som vil levere data til støtte for deres lovmæssige forpligtelser efter godkendelse.

IPIG PNH Registry har til formål at indsamle data om alle PNH-patienter, herunder kliniske resultater, patientrapporterede resultater og sundhedsressourceforbrug, samt langsigtede sikkerhedsdata for patienter behandlet med anti-komplementbehandlinger.

IPIG PNH Registry består af et 'kerne' PNH sygdomsregister, der indsamler et defineret sæt kernevariabler på alle patienter med PNH. Derudover er der flere produktspecifikke 'siloer' initieret af indehavere af markedsføringstilladelser, herunder patienter behandlet med PNH-specifikke behandlinger. Siloerne indsamler både kernedatasættet og yderligere variabler for at imødekomme specifikke mål eller anmodninger fra regulerende myndigheder (f. sikkerhedsdata efter godkendelse).

Data indsamles ved tilmelding og med 6 månedlige intervaller under opfølgning.

Disse oplysninger om kliniske forsøg blev indsendt frivilligt i henhold til gældende lov, og derfor gælder visse indsendelsesfrister muligvis ikke. (Det vil sige, oplysninger om kliniske forsøg for dette relevante kliniske forsøg blev indsendt i henhold til sektion 402(j)(4)(A) i Public Health Service Act og 42 CFR 11.60 og er ikke underlagt de frister, der er fastsat i sektion 402(j) (2) og (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 og 11.44).