Registro EPN del gruppo di interesse internazionale EPN
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Il registro PNH dell'International PNH Interest Group (IPIG) è un database osservazionale internazionale che raccoglie informazioni sanitarie reali sui pazienti affetti da EPN nel corso del tempo. Il registro è di proprietà e gestito da IPIG, una rete no-profit di esperti internazionali sulla EPN impegnata a migliorare l'assistenza e il trattamento dei pazienti affetti da EPN. Diversi partner farmaceutici stanno collaborando con IPIG per finanziare il registro, che fornirà dati a supporto dei loro impegni normativi post-approvazione.
Il registro IPIG EPN ha lo scopo di raccogliere dati su tutti i pazienti affetti da EPN, compresi gli esiti clinici, gli esiti riportati dai pazienti e l'utilizzo delle risorse sanitarie, nonché dati sulla sicurezza a lungo termine per i pazienti trattati con terapie anti-complemento.
Il registro IPIG PNH è costituito da un registro "principale" della malattia EPN che raccoglie un insieme definito di variabili principali su tutti i pazienti affetti da EPN. Inoltre, esistono diversi "silos" specifici per prodotto avviati dai titolari dell'autorizzazione all'immissione in commercio, compresi i pazienti trattati con terapie specifiche per la EPN. I silos raccolgono sia il set di dati principale che variabili aggiuntive per soddisfare obiettivi specifici o richieste da parte delle autorità di regolamentazione (ad es. dati di sicurezza post-autorizzazione).
I dati vengono raccolti al momento dell'arruolamento e ad intervalli di 6 mesi durante il follow-up.
Queste informazioni sulla sperimentazione clinica sono state presentate volontariamente ai sensi della legge applicabile e, pertanto, alcune scadenze per la presentazione potrebbero non essere applicabili. (Cioè, le informazioni sulla sperimentazione clinica per questa sperimentazione clinica applicabile sono state presentate ai sensi della sezione 402(j)(4)(A) del Public Health Service Act e 42 CFR 11.60 e non sono soggette alle scadenze stabilite dalle sezioni 402(j) (2) e (3) della legge sul servizio sanitario pubblico o 42 CFR 11.24 e 11.44).
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: IPIG Registry Coordinator
- Numero di telefono: Please email
- Email: registry@pnhinterestgroup.org
Luoghi di studio
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Stati Uniti, 32714
- Reclutamento
- International PNH Interest Group
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Contatto:
- IPIG Registry Coordinator
- Email: registry@pnhinterestgroup.org
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con EPN confermata mediante citometria a flusso.
- Il paziente e/o il genitore/rappresentante legalmente autorizzato forniscono il consenso/assenso informato scritto per partecipare al registro secondo modalità approvate dal Comitato di revisione istituzionale/Comitato etico indipendente e dalle normative locali.
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a uno studio clinico interventistico sulla EPN. Nota: un paziente incluso nel registro, che si arruola in uno studio clinico interventistico sull'EPN nel corso del registro, verrà mantenuto nel registro ma la raccolta dei dati verrà sospesa nel registro durante il suo coinvolgimento nello studio clinico/studio di estensione. La raccolta dei dati nel registro continuerà una volta terminato il coinvolgimento dei pazienti nello studio clinico/studio di estensione o dopo la cessazione della raccolta dei dati prevista dal protocollo dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti affetti da EPN che non ricevono trattamenti anti-complemento
Pazienti affetti da EPN di qualsiasi età che non ricevono alcun trattamento anti-complemento
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Pazienti affetti da EPN in trattamento anti-complemento
Pazienti affetti da EPN di qualsiasi età che ricevono un trattamento anti-complemento approvato
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Aumentare la conoscenza della EPN e descrivere la popolazione dei pazienti affetti da EPN
Lasso di tempo: 5-10 anni
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Descrivere la storia naturale della malattia EPN e il decorso del trattamento EPN, i modelli di utilizzo del trattamento, la sicurezza a lungo termine dei trattamenti EPN, valutare la qualità della vita riferita dai pazienti e descrivere l'utilizzo delle risorse sanitarie
|
5-10 anni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Richard Kelly, MBChB PhD, International PNH Interest Group
- Cattedra di studio: Jeff Szer, MB BS FRACP, International PNH Interest Group
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urologiche
- Manifestazioni urologiche
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Disturbi della minzione
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, emolitico
- Sindromi mielodisplastiche
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Malattie urogenitali
- Malattie urogenitali maschili
- Emoglobinuria
- Emoglobinuria, parossistica
Altri numeri di identificazione dello studio
- 5674-0001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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