Det internasjonale PNH Interessegruppe PNH-registeret

The International PNH Interest Group (IPIG) PNH Registry er en internasjonal, observasjonsdatabase som samler inn helseinformasjon fra den virkelige verden om PNH-pasienter over tid. Registeret eies og administreres av IPIG, et ikke-for-profitt nettverk av internasjonale PNH-eksperter dedikert til å forbedre omsorg og behandling for PNH-pasienter. Flere farmasøytiske partnere samarbeider med IPIG for å finansiere registeret, som vil gi data for å støtte deres regulatoriske forpliktelser etter godkjenning.

IPIG PNH-registeret tar sikte på å samle inn data om alle PNH-pasienter, inkludert kliniske utfall, pasientrapporterte utfall og helseressursbruk, samt langsiktige sikkerhetsdata for pasienter behandlet med anti-komplementbehandlinger.

IPIG PNH-registeret består av et "kjerne" PNH-sykdomsregister som samler et definert sett med kjernevariabler for alle pasienter med PNH. I tillegg er det flere produktspesifikke "siloer" initiert av innehavere av markedsføringstillatelser, inkludert pasienter behandlet med PNH-spesifikke terapier. Siloene samler inn både kjernedatasettet og tilleggsvariabler for å imøtekomme spesifikke mål eller forespørsler fra regulatoriske myndigheter (f. sikkerhetsdata etter godkjenning).

Data samles inn ved påmelding og med 6 månedlige intervaller under oppfølging.

Denne informasjonen om kliniske utprøvinger ble sendt inn frivillig i henhold til gjeldende lov, og det kan derfor hende at visse innleveringsfrister ikke gjelder. (Det vil si at informasjon om kliniske utprøvinger for denne aktuelle kliniske utprøvingen ble sendt inn under seksjon 402(j)(4)(A) i Public Health Service Act og 42 CFR 11.60 og er ikke underlagt fristene fastsatt i seksjoner 402(j) (2) og (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 og 11.44).