Évaluation de l'étude de cohorte PROspEctive sur l'érythrocytose (EVEREST)

L'étude de cohorte EVAluation of Erythrocytosis pRospEctive (EVEREST) ​​est une étude observationnelle prospective, longitudinale conçue pour fournir des informations sur le diagnostic, la prise en charge et les résultats des patients présentant un taux d'hémoglobine élevé (érythrocytose). Cette étude vise à combler les principales lacunes dans la compréhension des causes sous-jacentes, des approches diagnostiques et des résultats cliniques des patients présentant une érythrocytose dans des contextes cliniques réels.

L'érythrocytose, définie comme une concentration élevée d'hémoglobine, est un motif fréquent de référence en hématologie et présente des défis diagnostiques et thérapeutiques importants. La maladie peut provenir de causes primaires, telles que la polycythémie vraie (PV), ou de causes secondaires, notamment l'hypoxie chronique, les tumeurs sécrétant de l'érythropoïétine, les médicaments et l'utilisation de testostérone exogène. Malgré les progrès des outils de diagnostic, une incertitude considérable demeure quant aux moyens les plus efficaces d'évaluer et de gérer l'érythrocytose, en particulier pour distinguer les causes secondaires des causes primaires et pour atténuer les risques associés tels que la thrombose artérielle et veineuse.

EVEREST est conçu pour combler ces lacunes dans les connaissances en recrutant une cohorte diversifiée de patients référés en hématologie pour l'évaluation de l'érythrocytose. Les participants subiront une évaluation clinique complète et une évaluation des causes sous-jacentes potentielles. Les données seront collectées longitudinalement pour évaluer les pratiques de gestion réelles, telles que l'utilisation de la phlébotomie, de la thérapie cytoréductrice et des agents antithrombotiques, et pour documenter les résultats cliniques, y compris les taux de thrombose, d'hémorragie, de progression de la maladie et de mortalité.

L’étude a quatre objectifs principaux :

1. Mesurer prospectivement l'incidence de diverses causes d'érythrocytose chez les patients référés pour des taux d'hémoglobine élevés.
2. Évaluer de manière prospective l'exactitude diagnostique de la règle de prédiction JAKPOT, une règle de prédiction simple utilisant des paramètres de formule sanguine complète, pour identifier l'érythrocytose/polycythémie vraie JAK2-positive et la différencier des causes secondaires.
3. Évaluer les stratégies de prise en charge concrètes des patients atteints d'érythrocytose.
4. Documenter les résultats cliniques longitudinaux, notamment la thrombose, les saignements, la progression de la maladie et la survie.

EVEREST vise à recruter 1 500 patients adultes dans les cliniques participantes. Les participants seront suivis pour les résultats cliniques et les données seront collectées pour mieux caractériser les approches thérapeutiques utilisées dans les soins cliniques de routine. Cette étude vise à générer des preuves qui éclaireront la pratique clinique et amélioreront les soins aux patients atteints d'érythrocytose.

Mesures des résultats EVEREST est une étude observationnelle prospective qui examinera plusieurs aspects interdépendants de l'érythrocytose, englobant ses causes, son évaluation diagnostique, ses stratégies de prise en charge et ses résultats cliniques. Deux mesures de résultats co-primaires ont été sélectionnées pour refléter les principaux objectifs de l'étude visant à mesurer l'incidence et les causes de l'érythrocytose et l'exactitude diagnostique de la règle de prédiction JAKPOT. De plus, les mesures des résultats secondaires se concentreront sur les stratégies de gestion du monde réel et les résultats cliniques longitudinaux, fournissant ainsi des informations supplémentaires pour éclairer les soins aux patients.