Valutazione dello studio di coorte PRospEctive sull'eritrocitosi (EVEREST)

L'EVAluation of Erythrocytosis pRospEctive cohort STudy (EVEREST) ​​è uno studio prospettico, longitudinale, osservazionale progettato per fornire approfondimenti sulla diagnosi, sulla gestione e sugli esiti dei pazienti con emoglobina elevata (eritrocitosi). Questo studio mira a colmare le principali lacune nella comprensione delle cause sottostanti, degli approcci diagnostici e degli esiti clinici dei pazienti che presentano eritrocitosi in contesti clinici reali.

L'eritrocitosi, definita come elevata concentrazione di emoglobina, è un motivo frequente di ricorso all'ematologia e presenta sostanziali sfide diagnostiche e terapeutiche. La condizione può derivare da cause primarie, come la policitemia vera (PV), o cause secondarie, tra cui ipossia cronica, tumori secernenti eritropoietina, farmaci e uso di testosterone esogeno. Nonostante i progressi negli strumenti diagnostici, permane una notevole incertezza sui modi più efficaci per valutare e gestire l’eritrocitosi, in particolare nel distinguere le cause secondarie da quelle primarie e nel mitigare i rischi associati come la trombosi arteriosa e venosa.

EVEREST è progettato per colmare queste lacune di conoscenza arruolando una coorte diversificata di pazienti indirizzati all'ematologia per la valutazione dell'eritrocitosi. I partecipanti saranno sottoposti a una valutazione clinica completa e alla valutazione delle potenziali cause sottostanti. I dati verranno raccolti longitudinalmente per valutare le pratiche di gestione del mondo reale, come l'uso di salassi, terapia citoriduttiva e agenti antitrombotici, e per documentare i risultati clinici, inclusi i tassi di trombosi, sanguinamento, progressione della malattia e mortalità.

Lo studio ha quattro obiettivi principali:

1. Misurare prospetticamente l'incidenza di varie cause di eritrocitosi in pazienti riferiti per livelli elevati di emoglobina.
2. Valutare in modo prospettico l'accuratezza diagnostica della regola di previsione JAKPOT, una semplice regola di previsione che utilizza parametri di emocromo completo, per identificare l'eritrocitosi/policitemia vera JAK2-positiva e differenziarla dalle cause secondarie.
3. Valutare le strategie di gestione nel mondo reale per i pazienti con eritrocitosi.
4. Documentare i risultati clinici longitudinali, tra cui trombosi, sanguinamento, progressione della malattia e sopravvivenza.

EVEREST mira a reclutare 1.500 pazienti adulti nelle cliniche partecipanti. I partecipanti verranno seguiti per i risultati clinici e i dati verranno raccolti per caratterizzare meglio gli approcci terapeutici utilizzati nelle cure cliniche di routine. Questo studio cerca di generare prove che informeranno la pratica clinica e miglioreranno la cura dei pazienti affetti da eritrocitosi.

Misure di esito EVEREST è uno studio osservazionale prospettico che indagherà molteplici aspetti correlati dell'eritrocitosi, comprendendone le cause, la valutazione diagnostica, le strategie di gestione e gli esiti clinici. Sono state selezionate due misure di esito coprimarie per riflettere gli obiettivi principali dello studio: misurare l'incidenza e le cause dell'eritrocitosi e l'accuratezza diagnostica della regola di previsione JAKPOT. Inoltre, le misure dei risultati secondari si concentreranno sulle strategie di gestione del mondo reale e sui risultati clinici longitudinali, fornendo ulteriori approfondimenti per informare la cura del paziente.