EVALUERING av erytrocytose PROSPEKtiv kohortstudie (EVEREST)

EVALuering av erytrocytose prospektiv kohortstudie (EVEREST) ​​er en prospektiv, longitudinell, observasjonsstudie designet for å gi innsikt i diagnose, behandling og utfall for pasienter med forhøyet hemoglobin (erytrocytose). Denne studien tar sikte på å adressere nøkkelhull i forståelsen av de underliggende årsakene, diagnostiske tilnærminger og kliniske utfall hos pasienter som har erytrocytose i kliniske omgivelser i den virkelige verden.

Erytrocytose, definert som en forhøyet hemoglobinkonsentrasjon, er en hyppig årsak til henvisning til hematologi og byr på betydelige diagnostiske og terapeutiske utfordringer. Tilstanden kan oppstå av primære årsaker, som polycytemia vera (PV), eller sekundære årsaker, inkludert kronisk hypoksi, erytropoietin-utskillende svulster, medisiner og eksogen testosteronbruk. Til tross for fremskritt innen diagnostiske verktøy, er det fortsatt betydelig usikkerhet om de mest effektive måtene å evaluere og håndtere erytrocytose på, spesielt for å skille sekundære fra primære årsaker og for å redusere tilknyttede risikoer som arteriell og venøs trombose.

EVEREST er designet for å adressere disse kunnskapshullene ved å registrere en mangfoldig gruppe pasienter som henvises til hematologi for evaluering av erytrocytose. Deltakerne vil gjennomgå omfattende klinisk evaluering og vurdering av potensielle underliggende årsaker. Data vil bli samlet inn i lengderetningen for å evaluere virkelige ledelsespraksis, som bruk av flebotomi, cytoreduktiv terapi og antitrombotiske midler, og for å dokumentere kliniske utfall, inkludert forekomst av trombose, blødning, sykdomsprogresjon og dødelighet.

Studien har fire hovedmål:

1. Å prospektivt måle forekomsten av ulike årsaker til erytrocytose hos pasienter henvist for forhøyede hemoglobinnivåer.
2. For prospektivt å evaluere den diagnostiske nøyaktigheten til JAKPOT-prediksjonsregelen, en enkel prediksjonsregel som bruker komplette blodtellingsparametere, for å identifisere JAK2-positiv erytrocytose/polycytemi vera og skille den fra sekundære årsaker.
3. For å evaluere virkelige ledelsesstrategier for pasienter med erytrocytose.
4. For å dokumentere longitudinelle kliniske utfall, inkludert trombose, blødning, sykdomsprogresjon og overlevelse.

EVEREST har som mål å rekruttere 1500 voksne pasienter på tvers av deltakende klinikker. Deltakerne vil bli fulgt for kliniske resultater, og data vil bli samlet inn for å bedre karakterisere terapeutiske tilnærminger brukt i rutinemessig klinisk behandling. Denne studien søker å generere bevis som vil informere klinisk praksis og forbedre pasientbehandlingen for pasienter med erytrocytose.

Resultatmål EVEREST er en prospektiv observasjonsstudie som vil undersøke flere sammenhengende aspekter ved erytrocytose, som omfatter årsaker, diagnostisk evaluering, behandlingsstrategier og kliniske resultater. To co-primære utfallsmål er valgt for å gjenspeile studiens hovedmål for å måle forekomsten og årsakene til erytrocytose og den diagnostiske nøyaktigheten til JAKPOT-prediksjonsregelen. I tillegg vil sekundære utfallsmål fokusere på virkelige ledelsesstrategier og longitudinelle kliniske resultater, og gi ytterligere innsikt for å informere pasientbehandling.