Utvärdering av erytrocytos PROSPEKTIV kohortstudie (EVEREST)

EVALuation of Erytrocytosis ProspEctive Cohort Study (EVEREST) ​​är en prospektiv, longitudinell, observationsstudie utformad för att ge insikter i diagnos, hantering och resultat av patienter med förhöjt hemoglobin (erytrocytos). Denna studie syftar till att ta itu med viktiga luckor i förståelsen av de bakomliggande orsakerna, diagnostiska tillvägagångssätt och kliniska resultat för patienter som uppvisar erytrocytos i verkliga kliniska miljöer.

Erytrocytos, definierad som en förhöjd hemoglobinkoncentration, är en frekvent anledning till remiss till hematologi och medför betydande diagnostiska och terapeutiska utmaningar. Tillståndet kan uppstå av primära orsaker, såsom polycythemia vera (PV), eller sekundära orsaker, inklusive kronisk hypoxi, erytropoietin-utsöndrande tumörer, mediciner och exogen testosteronanvändning. Trots framsteg inom diagnostiska verktyg finns det fortfarande stor osäkerhet om de mest effektiva sätten att utvärdera och hantera erytrocytos, särskilt för att skilja sekundära från primära orsaker och för att mildra associerade risker såsom arteriell och venös trombos.

EVEREST är designat för att ta itu med dessa kunskapsluckor genom att registrera en mångsidig grupp patienter som hänvisas till hematologi för utvärdering av erytrocytos. Deltagarna kommer att genomgå en omfattande klinisk utvärdering och bedömning av potentiella bakomliggande orsaker. Data kommer att samlas in longitudinellt för att utvärdera verkliga hanteringsmetoder, såsom användningen av flebotomi, cytoreduktiv terapi och antitrombotiska medel, och för att dokumentera kliniska resultat, inklusive frekvenser av tromboser, blödningar, sjukdomsprogression och dödlighet.

Studien har fyra huvudmål:

1. Att prospektivt mäta förekomsten av olika orsaker till erytrocytos hos patienter som remitterats för förhöjda hemoglobinnivåer.
2. För att prospektivt utvärdera den diagnostiska noggrannheten för JAKPOT-förutsägelseregeln, en enkel förutsägelseregel som använder fullständiga blodräkningsparametrar, för att identifiera JAK2-positiv erytrocytos/polycytemi vera och skilja den från sekundära orsaker.
3. Att utvärdera verkliga hanteringsstrategier för patienter med erytrocytos.
4. Att dokumentera longitudinella kliniska resultat, inklusive trombos, blödning, sjukdomsprogression och överlevnad.

EVEREST har som mål att rekrytera 1 500 vuxna patienter på deltagande kliniker. Deltagarna kommer att följas för kliniska resultat, och data kommer att samlas in för att bättre karakterisera terapeutiska metoder som används i rutinmässig klinisk vård. Denna studie syftar till att generera bevis som kommer att informera klinisk praxis och förbättra patientvården för patienter med erytrocytos.

Resultatmått EVEREST är en prospektiv observationsstudie som kommer att undersöka flera inbördes relaterade aspekter av erytrocytos, som omfattar dess orsaker, diagnostisk utvärdering, hanteringsstrategier och kliniska resultat. Två co-primära utfallsmått har valts ut för att återspegla studiens huvudmål att mäta förekomsten och orsakerna till erytrocytos och den diagnostiska noggrannheten hos JAKPOT-förutsägelseregeln. Dessutom kommer sekundära resultatmått att fokusera på verkliga hanteringsstrategier och longitudinella kliniska resultat, vilket ger ytterligare insikter för att informera patientvården.