EVALUERING af erytrocytose PROSPEKTIV kohorteundersøgelse (EVEREST)

EVALuation of Erythrocytosis proSpEctive Cohort Study (EVEREST) ​​er et prospektivt, longitudinelt, observationsstudie designet til at give indsigt i diagnosen, håndteringen og resultaterne af patienter med forhøjet hæmoglobin (erythrocytose). Denne undersøgelse har til formål at adressere vigtige huller i forståelsen af ​​de underliggende årsager, diagnostiske tilgange og kliniske resultater for patienter, der præsenterer sig med erytrocytose i kliniske omgivelser i den virkelige verden.

Erytrocytose, defineret som en forhøjet hæmoglobinkoncentration, er en hyppig årsag til henvisning til hæmatologi og giver betydelige diagnostiske og terapeutiske udfordringer. Tilstanden kan opstå af primære årsager, såsom polycytæmi vera (PV), eller sekundære årsager, herunder kronisk hypoxi, erythropoietin-udskillende tumorer, medicin og eksogen testosteronbrug. På trods af fremskridt inden for diagnostiske værktøjer er der fortsat betydelig usikkerhed om de mest effektive måder at evaluere og håndtere erytrocytose på, især med hensyn til at skelne sekundære fra primære årsager og til at mindske associerede risici såsom arteriel og venøs trombose.

EVEREST er designet til at adressere disse videnshuller ved at indskrive en mangfoldig gruppe af patienter, der henvises til hæmatologi til evaluering af erytrocytose. Deltagerne vil gennemgå en omfattende klinisk evaluering og vurdering af potentielle underliggende årsager. Data vil blive indsamlet i længderetningen for at evaluere forvaltningspraksis i den virkelige verden, såsom brugen af ​​flebotomi, cytoreduktiv terapi og antitrombotiske midler, og for at dokumentere kliniske resultater, herunder hastigheder af trombose, blødning, sygdomsprogression og dødelighed.

Undersøgelsen har fire hovedformål:

1. At prospektivt måle forekomsten af ​​forskellige årsager til erytrocytose hos patienter henvist til forhøjede hæmoglobinniveauer.
2. For prospektivt at evaluere den diagnostiske nøjagtighed af JAKPOT-forudsigelsesreglen, en simpel forudsigelsesregel, der bruger komplette blodtællingsparametre, til at identificere JAK2-positiv erytrocytose/polycytæmi vera og differentiere den fra sekundære årsager.
3. At evaluere virkelige forvaltningsstrategier for patienter med erytrocytose.
4. At dokumentere longitudinelle kliniske resultater, herunder trombose, blødning, sygdomsprogression og overlevelse.

EVEREST sigter mod at rekruttere 1.500 voksne patienter på tværs af deltagende klinikker. Deltagerne vil blive fulgt for kliniske resultater, og data vil blive indsamlet for bedre at karakterisere terapeutiske tilgange, der anvendes i rutinemæssig klinisk pleje. Denne undersøgelse søger at generere evidens, der vil informere klinisk praksis og forbedre patientbehandlingen for patienter med erytrocytose.

Resultatmål EVEREST er et prospektivt observationsstudie, som vil undersøge flere indbyrdes forbundne aspekter af erytrocytose, som omfatter dens årsager, diagnostisk evaluering, håndteringsstrategier og kliniske resultater. To co-primære udfaldsmål er blevet udvalgt for at afspejle undersøgelsens hovedformål med at måle forekomsten og årsagerne til erytrocytose og den diagnostiske nøjagtighed af JAKPOT-forudsigelsesreglen. Derudover vil sekundære resultatmål fokusere på ledelsesstrategier i den virkelige verden og longitudinelle kliniske resultater, hvilket giver yderligere indsigt til at informere patientpleje.