HODNOCENÍ PRoSPEKtivní kohortní studie erytrocytózy (EVEREST)

EVAluation of Erythrocytosis pRospEctive cohort STudy (EVEREST) ​​je prospektivní, longitudinální, observační studie navržená tak, aby poskytla náhled na diagnostiku, léčbu a výsledky pacientů se zvýšeným hemoglobinem (erytrocytózou). Tato studie si klade za cíl řešit klíčové mezery v pochopení základních příčin, diagnostických přístupů a klinických výsledků u pacientů s erytrocytózou v reálných klinických podmínkách.

Erytrocytóza, definovaná jako zvýšená koncentrace hemoglobinu, je častým důvodem pro odeslání na hematologii a představuje značné diagnostické a terapeutické problémy. Tento stav může vzniknout z primárních příčin, jako je polycythemia vera (PV), nebo sekundárních příčin, včetně chronické hypoxie, nádorů vylučujících erytropoetin, léků a užívání exogenního testosteronu. Navzdory pokrokům v diagnostických nástrojích zůstává značná nejistota ohledně nejúčinnějších způsobů hodnocení a léčby erytrocytózy, zejména při rozlišování sekundárních od primárních příčin a při zmírňování souvisejících rizik, jako je arteriální a žilní trombóza.

EVEREST je navržen tak, aby vyřešil tyto mezery ve znalostech zapsáním různorodé kohorty pacientů odeslaných na hematologii k hodnocení erytrocytózy. Účastníci podstoupí komplexní klinické hodnocení a posouzení potenciálních základních příčin. Data budou shromažďována longitudinálně, aby bylo možné vyhodnotit postupy řízení v reálném světě, jako je použití flebotomie, cytoredukční terapie a antitrombotických látek, a dokumentovat klinické výsledky, včetně míry trombózy, krvácení, progrese onemocnění a úmrtnosti.

Studie má čtyři hlavní cíle:

1. Prospektivně měřit výskyt různých příčin erytrocytózy u pacientů odeslaných pro zvýšené hladiny hemoglobinu.
2. Prospektivně vyhodnotit diagnostickou přesnost predikčního pravidla JAKPOT, jednoduchého predikčního pravidla využívajícího kompletní parametry krevního obrazu, pro identifikaci JAK2-pozitivní erytrocytózy/polycytémie vera a její odlišení od sekundárních příčin.
3. Vyhodnotit strategie léčby pacientů s erytrocytózou v reálném světě.
4. Dokumentovat dlouhodobé klinické výsledky, včetně trombózy, krvácení, progrese onemocnění a přežití.

EVEREST si klade za cíl získat 1 500 dospělých pacientů ze zúčastněných klinik. Účastníci budou sledováni z hlediska klinických výsledků a budou shromažďována data pro lepší charakterizaci terapeutických přístupů používaných v běžné klinické péči. Tato studie se snaží získat důkazy, které budou informovat klinickou praxi a zlepší péči o pacienty s erytrocytózou.

Výsledky EVEREST je prospektivní observační studie, která bude zkoumat různé vzájemně související aspekty erytrocytózy, zahrnující její příčiny, diagnostické hodnocení, strategie léčby a klinické výsledky. Byla vybrána dvě souběžná měřítka výsledků, aby odrážela hlavní cíle studie, tj. měření incidence a příčin erytrocytózy a diagnostickou přesnost pravidla predikce JAKPOT. Sekundární měření výsledků se navíc zaměří na strategie řízení v reálném světě a dlouhodobé klinické výsledky, které poskytnou další poznatky pro informování péče o pacienty.