OCENA erytrocytozy, perspektywiczne badanie kohortowe (EVEREST)

Badanie kohortowe EVAluation of Erythrocytosis prospEctive (EVEREST) ​​to prospektywne, podłużne badanie obserwacyjne, którego celem jest uzyskanie wglądu w diagnostykę, leczenie i wyniki leczenia pacjentów z podwyższonym stężeniem hemoglobiny (erytrocytoza). Celem tego badania jest wypełnienie kluczowych luk w zrozumieniu przyczyn leżących u podstaw tej choroby, podejść diagnostycznych i wyników klinicznych u pacjentów z erytrocytozą w rzeczywistych warunkach klinicznych.

Erytrocytoza, definiowana jako podwyższone stężenie hemoglobiny, jest częstym powodem skierowania pacjenta do poradni hematologicznej i stwarza istotne wyzwania diagnostyczne i terapeutyczne. Stan ten może wynikać z przyczyn pierwotnych, takich jak czerwienica prawdziwa (PV), lub przyczyn wtórnych, w tym przewlekłego niedotlenienia, nowotworów wydzielających erytropoetynę, leków i stosowania egzogennego testosteronu. Pomimo postępu w narzędziach diagnostycznych, nadal istnieje znaczna niepewność co do najskuteczniejszych sposobów oceny i leczenia erytrocytozy, szczególnie w zakresie odróżniania przyczyn wtórnych od pierwotnych oraz łagodzenia powiązanych zagrożeń, takich jak zakrzepica tętnicza i żylna.

Celem programu EVEREST jest wypełnienie tych luk w wiedzy poprzez włączenie do badania zróżnicowanej grupy pacjentów kierowanych na badania hematologiczne w celu oceny erytrocytozy. Uczestnicy zostaną poddani kompleksowej ocenie klinicznej i ocenie potencjalnych przyczyn. Dane będą gromadzone podłużnie w celu oceny rzeczywistych praktyk postępowania, takich jak stosowanie upuszczania krwi, terapii cytoredukcyjnej i leków przeciwzakrzepowych, a także w celu udokumentowania wyników klinicznych, w tym częstości zakrzepicy, krwawień, postępu choroby i śmiertelności.

Badanie ma cztery główne cele:

1. Prospektywny pomiar częstości występowania różnych przyczyn erytrocytozy u pacjentów skierowanych z powodu podwyższonego poziomu hemoglobiny.
2. Prospektywna ocena dokładności diagnostycznej reguły przewidywania JAKPOT, prostej reguły przewidywania wykorzystującej parametry pełnej morfologii krwi, w celu identyfikacji erytrocytozy/czerwienicy prawdziwej JAK2-dodatniej i różnicowania jej z przyczynami wtórnymi.
3. Ocena rzeczywistych strategii postępowania u pacjentów z erytrocytozą.
4. Dokumentowanie podłużnych wyników klinicznych, w tym zakrzepicy, krwawień, postępu choroby i przeżycia.

Celem EVEREST jest rekrutacja 1500 dorosłych pacjentów w uczestniczących klinikach. Uczestnicy będą obserwowani pod kątem wyników klinicznych, a dane zostaną zebrane w celu lepszego scharakteryzowania podejść terapeutycznych stosowanych w rutynowej opiece klinicznej. Celem tego badania jest zebranie dowodów, które wpłyną na praktykę kliniczną i poprawią opiekę nad pacjentami z erytrocytozą.

Pomiary wyników EVEREST to prospektywne badanie obserwacyjne, które zbada wiele powiązanych ze sobą aspektów erytrocytozy, obejmujących jej przyczyny, ocenę diagnostyczną, strategie leczenia i wyniki kliniczne. Wybrano dwie równorzędne główne miary wyniku, aby odzwierciedlić główne cele badania, czyli pomiar częstości występowania i przyczyn erytrocytozy oraz dokładność diagnostyczną reguły przewidywania JAKPOT. Ponadto wtórne pomiary wyników będą skupiać się na rzeczywistych strategiach postępowania i podłużnych wynikach klinicznych, zapewniając dalsze informacje przydatne w opiece nad pacjentem.