Evaluatie van erythrocytose PRospEctief cohortonderzoek (EVEREST)

De EVAluation of Erythrocytosis pRospEctive cohort STudy (EVEREST) ​​is een prospectief, longitudinaal, observationeel onderzoek dat is ontworpen om inzicht te verschaffen in de diagnose, behandeling en uitkomsten van patiënten met verhoogd hemoglobine (erytrocytose). Deze studie heeft tot doel de belangrijkste lacunes aan te pakken in het begrijpen van de onderliggende oorzaken, diagnostische benaderingen en klinische uitkomsten van patiënten die zich presenteren met erytrocytose in klinische situaties in de praktijk.

Erytrocytose, gedefinieerd als een verhoogde hemoglobineconcentratie, is een frequente reden voor verwijzing naar de hematologie en brengt aanzienlijke diagnostische en therapeutische uitdagingen met zich mee. De aandoening kan het gevolg zijn van primaire oorzaken, zoals polycythaemia vera (PV), of secundaire oorzaken, waaronder chronische hypoxie, erytropoëtine-afscheidende tumoren, medicijnen en exogeen testosterongebruik. Ondanks de vooruitgang op het gebied van diagnostische hulpmiddelen blijft er aanzienlijke onzekerheid bestaan ​​over de meest effectieve manieren om erytrocytose te evalueren en te behandelen, met name bij het onderscheiden van secundaire van primaire oorzaken en bij het beperken van de daarmee samenhangende risico's zoals arteriële en veneuze trombose.

EVEREST is ontworpen om deze kennislacunes aan te pakken door een divers cohort van patiënten in te schrijven die naar hematologie worden verwezen voor evaluatie van erytrocytose. Deelnemers zullen een uitgebreide klinische evaluatie en beoordeling van mogelijke onderliggende oorzaken ondergaan. Gegevens zullen longitudinaal worden verzameld om managementpraktijken in de praktijk te evalueren, zoals het gebruik van aderlatingen, cytoreductieve therapie en antitrombotische middelen, en om klinische resultaten te documenteren, waaronder het aantal trombose, bloedingen, ziekteprogressie en mortaliteit.

Het onderzoek heeft vier hoofddoelstellingen:

1. Om prospectief de incidentie van verschillende oorzaken van erytrocytose te meten bij patiënten die zijn verwezen vanwege verhoogde hemoglobinewaarden.
2. Om de diagnostische nauwkeurigheid van de JAKPOT-voorspellingsregel prospectief te evalueren, een eenvoudige voorspellingsregel die gebruikmaakt van volledige bloedbeeldparameters, voor het identificeren van JAK2-positieve erytrocytose/polycythaemia vera en het onderscheiden ervan van secundaire oorzaken.
3. Evaluatie van real-world managementstrategieën voor patiënten met erytrocytose.
4. Documenteren van longitudinale klinische uitkomsten, waaronder trombose, bloedingen, ziekteprogressie en overleving.

EVEREST streeft ernaar om 1.500 volwassen patiënten te rekruteren in de deelnemende klinieken. Deelnemers zullen worden gevolgd voor klinische resultaten, en gegevens zullen worden verzameld om de therapeutische benaderingen die in de routinematige klinische zorg worden gebruikt, beter te karakteriseren. Deze studie probeert bewijsmateriaal te genereren dat de klinische praktijk zal informeren en de patiëntenzorg voor patiënten met erytrocytose zal verbeteren.

Uitkomstmaten EVEREST is een prospectief observationeel onderzoek dat meerdere onderling samenhangende aspecten van erytrocytose zal onderzoeken, waarbij de oorzaken, diagnostische evaluatie, managementstrategieën en klinische uitkomsten worden betrokken. Er zijn twee co-primaire uitkomstmaten geselecteerd om de belangrijkste doelstellingen van het onderzoek weer te geven: het meten van de incidentie en oorzaken van erytrocytose en de diagnostische nauwkeurigheid van de JAKPOT-voorspellingsregel. Bovendien zullen secundaire uitkomstmaten zich richten op praktijkgerichte managementstrategieën en longitudinale klinische resultaten, waardoor verdere inzichten worden verkregen ter informatie van de patiëntenzorg.