Evaluación del estudio de cohorte prospectivo de eritrocitosis (EVEREST)

El estudio de cohorte EVAluation of Erythrocytosis pRospEctive (EVEREST) ​​es un estudio observacional, longitudinal y prospectivo diseñado para proporcionar información sobre el diagnóstico, el tratamiento y los resultados de los pacientes con hemoglobina elevada (eritrocitosis). Este estudio tiene como objetivo abordar lagunas clave en la comprensión de las causas subyacentes, los enfoques de diagnóstico y los resultados clínicos de los pacientes que presentan eritrocitosis en entornos clínicos del mundo real.

La eritrocitosis, definida como una concentración elevada de hemoglobina, es un motivo frecuente de derivación a hematología y presenta importantes desafíos diagnósticos y terapéuticos. La afección puede surgir de causas primarias, como policitemia vera (PV), o de causas secundarias, que incluyen hipoxia crónica, tumores secretores de eritropoyetina, medicamentos y uso de testosterona exógena. A pesar de los avances en las herramientas de diagnóstico, sigue existiendo una incertidumbre considerable sobre las formas más efectivas de evaluar y controlar la eritrocitosis, particularmente para distinguir las causas secundarias de las primarias y mitigar los riesgos asociados, como la trombosis arterial y venosa.

EVEREST está diseñado para abordar estas lagunas de conocimiento mediante la inscripción de una cohorte diversa de pacientes remitidos a hematología para la evaluación de la eritrocitosis. Los participantes se someterán a una evaluación clínica integral y a una evaluación de posibles causas subyacentes. Los datos se recopilarán longitudinalmente para evaluar las prácticas de manejo del mundo real, como el uso de flebotomía, terapia citorreductora y agentes antitrombóticos, y para documentar los resultados clínicos, incluidas las tasas de trombosis, hemorragia, progresión de la enfermedad y mortalidad.

El estudio tiene cuatro objetivos principales:

1. Medir prospectivamente la incidencia de diversas causas de eritrocitosis en pacientes remitidos por niveles elevados de hemoglobina.
2. Evaluar prospectivamente la precisión diagnóstica de la regla de predicción JAKPOT, una regla de predicción simple que utiliza parámetros de hemograma completo, para identificar eritrocitosis/policitemia vera positiva para JAK2 y diferenciarla de causas secundarias.
3. Evaluar estrategias de manejo del mundo real para pacientes con eritrocitosis.
4. Documentar los resultados clínicos longitudinales, incluida la trombosis, el sangrado, la progresión de la enfermedad y la supervivencia.

EVEREST tiene como objetivo reclutar 1.500 pacientes adultos en las clínicas participantes. Se realizará un seguimiento de los resultados clínicos de los participantes y se recopilarán datos para caracterizar mejor los enfoques terapéuticos utilizados en la atención clínica de rutina. Este estudio busca generar evidencia que informará la práctica clínica y mejorará la atención a los pacientes con eritrocitosis.

Medidas de resultado EVEREST es un estudio observacional prospectivo que investigará múltiples aspectos interrelacionados de la eritrocitosis, abarcando sus causas, evaluación diagnóstica, estrategias de manejo y resultados clínicos. Se seleccionaron dos medidas de resultado coprimarias para reflejar los principales objetivos del estudio para medir la incidencia y las causas de la eritrocitosis y la precisión diagnóstica de la regla de predicción JAKPOT. Además, las medidas de resultados secundarias se centrarán en estrategias de gestión del mundo real y resultados clínicos longitudinales, proporcionando más información para informar la atención al paciente.