Avaliação do estudo de coorte prospectivo de eritrocitose (EVEREST)

O EVAluation of Erythrocytosis pRospEctive cohort STudy (EVEREST) ​​é um estudo prospectivo, longitudinal e observacional projetado para fornecer insights sobre o diagnóstico, manejo e resultados de pacientes com hemoglobina elevada (eritrocitose). Este estudo tem como objetivo abordar as principais lacunas na compreensão das causas subjacentes, abordagens diagnósticas e resultados clínicos de pacientes que apresentam eritrocitose em ambientes clínicos do mundo real.

A eritrocitose, definida como uma concentração elevada de hemoglobina, é um motivo frequente de encaminhamento para hematologia e apresenta desafios diagnósticos e terapêuticos substanciais. A condição pode surgir de causas primárias, como policitemia vera (PV), ou causas secundárias, incluindo hipóxia crônica, tumores secretores de eritropoetina, medicamentos e uso de testosterona exógena. Apesar dos avanços nas ferramentas de diagnóstico, permanece uma incerteza considerável sobre as formas mais eficazes de avaliar e gerir a eritrocitose, particularmente na distinção entre causas secundárias e primárias e na mitigação de riscos associados, como a trombose arterial e venosa.

O EVEREST foi projetado para abordar essas lacunas de conhecimento, recrutando uma coorte diversificada de pacientes encaminhados à hematologia para avaliação de eritrocitose. Os participantes serão submetidos a avaliação clínica abrangente e avaliação de possíveis causas subjacentes. Os dados serão coletados longitudinalmente para avaliar práticas de manejo do mundo real, como o uso de flebotomia, terapia citorredutora e agentes antitrombóticos, e para documentar resultados clínicos, incluindo taxas de trombose, sangramento, progressão da doença e mortalidade.

O estudo tem quatro objetivos principais:

1. Medir prospectivamente a incidência de várias causas de eritrocitose em pacientes encaminhados por níveis elevados de hemoglobina.
2. Avaliar prospectivamente a precisão diagnóstica da regra de predição JAKPOT, uma regra de predição simples usando parâmetros de hemograma completo, para identificar eritrocitose/policitemia vera positiva para JAK2 e diferenciá-la de causas secundárias.
3. Avaliar estratégias de manejo do mundo real para pacientes com eritrocitose.
4. Documentar resultados clínicos longitudinais, incluindo trombose, sangramento, progressão da doença e sobrevida.

O EVEREST pretende recrutar 1.500 pacientes adultos nas clínicas participantes. Os participantes serão acompanhados quanto aos resultados clínicos e os dados serão coletados para melhor caracterizar as abordagens terapêuticas utilizadas nos cuidados clínicos de rotina. Este estudo busca gerar evidências que informarão a prática clínica e melhorarão o atendimento aos pacientes com eritrocitose.

Medidas de resultados EVEREST é um estudo observacional prospectivo que investigará múltiplos aspectos inter-relacionados da eritrocitose, abrangendo suas causas, avaliação diagnóstica, estratégias de manejo e resultados clínicos. Duas medidas de resultados co-primários foram selecionadas para refletir os objetivos principais do estudo para medir a incidência e as causas da eritrocitose e a precisão diagnóstica da regra de predição JAKPOT. Além disso, as medidas de resultados secundários se concentrarão em estratégias de gestão do mundo real e em resultados clínicos longitudinais, fornecendo informações adicionais para informar o atendimento ao paciente.