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Étude pour évaluer l'impact de l'iPtacopan au-dessus du SOC sur les changements de biopsie dans les reins des patients adultes atteints d'IgAN

28 juillet 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude de biopsie multicentrique, un seul bras et à label ouvert pour évaluer les changements structurels et fonctionnels dans les reins de patients adultes atteints de néphropathie IgA recevant de l'iPtacopan en plus des soins de soutien

Une étude visant à étudier l'impact du traitement à l'iPtacopan sur l'immunopathologie sous-jacente chez les patients atteints d'IgAN en évaluant les changements dans les principaux marqueurs cliniques et moléculaires de la ligne de base à 9 mois. L'étude vise à fournir des informations sur les aspects systémiques et spécifiques au rein du traitement en quantifiant le changement dans le dépôt de fragments contenant des fragments mésangiaux, comme indicateur de l'activation du complément, et évaluant une variété de biomarqueurs liés à la fonction rénale, aux dommages et à la progression de la maladie, y compris mais sans s'y limiter au score d'Oxford MEST-C.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprend une période de dépistage suivie d'une visite de base, au cours de laquelle une biopsie rénale de base sera effectuée. Les participants éligibles inclus dans l'étude recevront Iptacopan 200 mg B.I.D pour une période de traitement de 9 mois. L'ajustement de la dose de l'iPtacopan n'est pas autorisé pendant la période de traitement. Au mois 9, à la fin de la période de traitement, une biopsie de suivi est effectuée pour tous les participants au moment de la fin de l'étude (EOS).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Novartis Pharmaceuticals
  • Numéro de téléphone: +41613241111

Lieux d'étude

  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 11211
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Argentine
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, 1425
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, C1280AEB
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentine, X5016KET
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Ashdod, Israël, 7747629
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Hadera, Israël, 3820302
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Nahariya, Israël, 2210001
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Malaisie
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Malaisie, 50586
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Selangor
      • Kuala Lumpur, Selangor, Malaisie, 43000
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Chercheur principal:
          • Dana Rizk
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • UCLA Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mrinalini Sarkar
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Recrutement
        • Central Florida Kidney Specialists
        • Chercheur principal:
          • Arvind Madan
        • Contact:
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, États-Unis, 30046
        • Recrutement
        • Georgia Nephrology Research Inst
        • Chercheur principal:
          • James A Tumlin
        • Contact:
    • Idaho
      • Chubbuck, Idaho, États-Unis, 83202
        • Recrutement
        • CaRe Research
        • Chercheur principal:
          • Hira Siktel
        • Contact:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89146
        • Recrutement
        • DaVita Clinical Research
        • Chercheur principal:
          • Mark Vishnepolsky
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Recrutement
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Andrew Lazar
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Recrutement
        • OSU Wexner Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Isabelle Ayoub
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77054
        • Recrutement
        • Prolato Clinical Research Center
        • Chercheur principal:
          • Sreedhar Mandayam
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Le consentement éclairé signé doit être obtenu avant la participation à l'étude; Les participants devraient être en mesure de bien communiquer avec l'investigateur, de comprendre et de se conformer aux exigences de l'étude.
  2. Les participants masculins et féminins ont ≥ 18 ans avec une néphropathie IgA confirmée par la biopsie et un EGFR ≥ 30 ml / min / 1,73 m2. L'EGFR sera calculé à l'aide de la formule CKD-EPI 2009.
  3. La protéinurie évaluée lors du dépistage par UPCR ≥ 0,8 g / g ou 1 g / j échantillonné à partir de FMV.
  4. La biopsie au départ devrait confirmer l'IGAN avec <50% de fibrose tubulo-interstitielle.
  5. Les participants doivent être sur un traitement ACEI ou ARB à la dose quotidienne maximale approuvée localement ou à la dose tolérée au maximum (jugement des enquêteurs) pendant environ 90 jours avant la visite de base et poursuivre une dose stable tout au long de l'étude. Les participants souffrant d'allergies ou d'intolérance à l'ACEI et à l'ARB sont éligibles à l'étude, mais l'enquêteur devrait clairement documenter les raisons de ne pas être sur la dose ACEI / ARB maximale dans les documents source. De plus, si les participants prennent des diurétiques, d'autres inhibiteurs antihypertenseurs ou des inhibiteurs de co-transporteur de sodium-glucose 2 (SGLT2I), les doses doivent être stabilisées pendant au moins 90 jours avant la base de référence.
  6. La vaccination contre les infections à Neisseria meningitidis et Streptococcus pneumoniae doit être achevée au moins 2 semaines avant le début du traitement de l'étude. Si les participants n'ont pas été vaccinés auparavant ou si un booster est nécessaire, le vaccin doit être donné conformément aux réglementations locales au moins 2 semaines avant la première étude de l'administration du médicament. Si le traitement de l'étude doit commencer plus tôt que 2 semaines après la vaccination, un traitement antibiotique prophylactique doit être initié.
  7. La vaccination contre l'infection à Haemophilus influenzae doit être donnée, si disponible et selon les réglementations locales, au moins 2 semaines avant la première étude de l'administration du médicament.

Critères d'exclusion:

  1. Tout Igan secondaire (aux biopsies historiques ou de base) tels que définis par l'investigateur et la vascularite IgA Henoch-Scholeine Purpura (HSP). L'IGAN secondaire peut être associée à la cirrhose, à la maladie cœliaque, à l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), la dermatite herpétiformis, l'arthrite séronégative, le carcinome à petite cellule, le lymphome, la tuberculose disséminée, la bronchiolite obliterans, et la maladie inflammatoire, la fiche média-médiane familiale, etc., etc., etc., etc.
  2. Tout diagnostic secondaire à la biopsie de base (autre que la néphropathie IgA).
  3. Preuve d'obstruction urinaire importante ou de difficulté à enrouler; Tout trouble des voies urinaires autres que l'IGAN au dépistage et avant la première étude de l'administration du médicament.
  4. Utilisation actuelle ou planifiée de tout médicament homéopathique et / ou à base de plantes pour la progression de la maladie d'Igan, comme mais sans s'y limiter, Lei Gong Teng.
  5. Les critères actuels de lésions rénales aiguës (AKI) définis par les critères du réseau rénal (AKIN) du référence aiguë dans les 4 semaines suivant le dépistage.
  6. Présence d'une glomérulonéphrite rapidement progressive (RPGN) telle que définie par une baisse de 50% de l'EGFR dans les 3 mois précédant le dépistage, ou la présence d'un syndrome néphrotique.
  7. Office assis SBP> 140 mmHg ou DBP> 90 mmHg lors de la visite de projection.
  8. Participants traités avec des agents immunosuppressifs ou d'autres agents immunomodulatoires tels que mais sans s'y limiter le cyclophosphamide, le rituximab, les infliximabs, l'éculizumab, le canakinumab, le mycophénolate mofetil (MMF) ou le mycophhénolate de sodium (MPS), la cyclosporine, le tacrolimus, MG / D Prednisone / Prednisolone équivalent) ou formulation de libération ciblée (TRF) du budésonide dans les 90 jours (ou 180 jours pour le rituximab) avant la première étude de l'administration du médicament. Les participants utilisant d'autres médicaments tels que l'hydroxychloroquine américaine ou les antagonistes des récepteurs de l'endothéline (époques).
  9. Utilisation d'autres médicaments recherchés dans les 5 demi-vies ou dans les 30 jours suivant l'inscription, selon les plus longues.
  10. Utilisation préalable de l'IPTACOPAN ou des inscriptions antérieures dans tout autre essai clinique d'Iptacopan où le médicament d'étude a été pris, y compris le placebo correspondant.
  11. Tous les participants transplantés (toute transplantation d'organes solides, y compris la transplantation de la moelle osseuse).
  12. Histoire des infections envahissantes récurrentes causées par des organismes encapsulés, tels que Meningococcus et Pneumococcus.
  13. Les principales comorbidités simultanées, y compris, mais sans s'y limiter, les maladies cardiaques avancées (par exemple, New York Heart Association (NYHA) classe IV), maladie pulmonaire sévère (par exemple, hypertension pulmonaire sévère (Organisation mondiale de la santé (OMS) Classe IV)), ou maladie hépatique (maladie hépatique ( par exemple, l'hépatite active) qui, de l'avis de l'investigateur, empêche la participation des participants à l'étude.
  14. Toute condition médicale jugée susceptible d'interférer avec la participation du participant à l'étude ou qui nécessitera l'utilisation de médicaments interdits.
  15. Infection bactérienne systémique active, virale (y compris Covid-19) ou fongique dans les 14 jours précédant l'étude de l'administration du médicament.
  16. Présence de fièvre ≥ 38 ° C (100,4 ° F) Dans les 7 jours précédents pour étudier l'administration du médicament.
  17. Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) (histoire connue du VIH ou tester positif pour l'anticorps VIH au dépistage).
  18. Antécédents d'hypersensibilité à l'un des médicaments d'étude ou à ses excipients ou à des médicaments de classes chimiques similaires.

  19. Une maladie du foie, telle que l'infection active sur le virus de l'hépatite B (HBV) ou le virus de l'hépatite C (VHC) définie comme du HBSAg positif en conjonction avec l'anticorps central (anti-HBC), ou le HCV-ARN positif au dépistage, ou les lésions hépatiques comme indiqué par anormal Tests de la fonction hépatique au dépistage tel que défini ci-dessous:

    • Tout paramètre unique de la phosphatase alcaline ALT, AST, GGT, ne doit pas dépasser 3 × limite supérieure de la normale (ULN)
    • La bilirubine sérique ne doit pas dépasser 2 × ULN
  20. Antécédents de malignité de tout système d'organes (autre que le carcinome basal localisé de la peau ou le cancer du col utérin in situ traité avec une intention curative), traité ou non traité, au cours des 5 dernières années, qu'il existe des preuves de récidive locale ou de métastases.
  21. Femmes enceintes ou allaitées (allaitantes), où la grossesse est définie comme l'état d'une femme après conception et jusqu'à la fin de la gestation, confirmée par un test de laboratoire de gonadotrophine chorionique humain positif (HCG).
  22. Les femmes de potentiel de procréation, définies comme toutes les femmes capables physiologiquement de devenir enceintes, à moins qu'elles n'acceptent d'utiliser des méthodes efficaces de contraception pendant le dosage d'un médicament recherché et pendant 1 semaine après l'arrêt du médicament recherché.

Les méthodes de contraception efficaces comprennent:

  • Abstinence totale (lorsque cela est conforme au mode de vie préféré et habituel du participant). L'abstinence périodique (par exemple, le calendrier, l'ovulation, les méthodes sympothermales, post-ovulation) et le retrait ne sont pas des méthodes de contraception acceptables.
  • La stérilisation des femmes (a eu une ovariectomie bilatérale chirurgicale avec ou sans hystérectomie), une hystérectomie totale ou une ligature tubaire bilatérale au moins six semaines avant de prendre un médicament recherché. En cas d'oophorectomie seul, uniquement lorsque le statut de reproduction de la femme a été confirmé par évaluation du niveau de suivi des hormones.
  • La stérilisation masculine (au moins 6 mois avant le dépistage) du partenaire masculin de la participante féminine.
  • Méthodes de contraception de la barrière: préservatif ou capuchon occlusif (diaphragme ou capuchons cervicaux / saut). Pour le Royaume-Uni: avec mousse spermicide / gel / film / crème / suppositoire vaginal.
  • Utilisation de méthodes hormonales (œstrogènes et de progestérone) (œstrogènes), injectées ou implantées, ou autres formes de contraception hormonale qui ont une efficacité comparable (taux de défaillance <1%), par exemple un anneau vaginal ou une contraception hormonale transdermique ou un placement d'un appareil intra-utérin (DIU) ou système intra-utérine (IUS).
  • En cas d'utilisation de la contraception orale, les femmes auraient dû être stables sur la même pilule pendant au moins 3 mois avant de prendre un médicament enquête.
  • Si les réglementations locales sont plus strictes que les méthodes de contraception énumérées ci-dessus, les réglementations locales s'appliquent et seront décrites dans l'ICF.
  • Les femmes sont considérées comme post-ménopausées si elles ont eu 12 mois d'aménorrhée naturelle (spontanée) avec un profil clinique approprié (par exemple, adapté à l'âge, antécédents de symptômes vasomoteurs). Les femmes ne sont pas considérées comme un potentiel de procréation si elles sont post-ménopausées ou ont eu une ovariectomie bilatérale chirurgicale (avec ou sans hystérectomie), une hystérectomie totale ou une ligature tubaire il y a au moins six semaines. Dans le cas de l'oophorectomie seule, ce n'est que lorsque le statut de reproduction de la femme a été confirmé par évaluation au niveau des hormones de suivi qu'elle ne soit pas considérée comme du potentiel de procréation.
  • Si les réglementations locales s'écartent des méthodes de contraception énumérées ci-dessus pour prévenir la grossesse, les réglementations locales s'appliquent et seront décrites dans l'ICF.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Iptacopan
Tous les participants à l'étude recevront Iptacopan 200 mg de capsule orale B.I.D, tout en restant sur les doses quotidiennes maximales tolérées ou approuvées au maximum localement approuvées d'ACEI / ARB tout au long de la période de traitement.
Médicament: Iptacopan
LNP023 Capsule orale 200 mg B.I.D
Autres noms:
  • LNP023

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants atteignant une réduction de l'ordre de grandeur minimum dans un dépôt mésangial C3C complémentaire.
Délai: BSL, mois 9
Le dépôt mésangial C3C est évalué par l'intensité de la coloration par immunofluorescence (IF) en utilisant le système de classement suivant: 0 (absent) 1 (+) 2 (++) 3 (+++)
BSL, mois 9

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base à 9 mois dans les cellules CD68
Délai: BSL, mois 9
Pour décrire les changements histopathologiques dans les biomarqueurs supplémentaires après le traitement avec iptacopan
BSL, mois 9
Changement par rapport à la ligne de base à 9 mois dans la coloration des immunoglobulines (IgA et IgG)
Délai: BSL, mois 9
Pour décrire les changements histopathologiques dans les biomarqueurs supplémentaires après le traitement avec iptacopan
BSL, mois 9

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 février 2025

Achèvement primaire (Estimé)

27 novembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

27 novembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 janvier 2025

Première publication (Réel)

28 janvier 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLNP023A2201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés, à l'accès aux données au niveau du patient et à soutenir les documents cliniques à partir d'études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées pour respecter la confidentialité des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables. Cette disponibilité des données d'essai est selon les critères et le processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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