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Estudio para evaluar el impacto de iptacopan además de SOC en los cambios en la biopsia en los riñones de pacientes adultos con IGAN

28 de julio de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio multicéntrico, de un solo brazo y de biopsia de etiqueta abierta para evaluar los cambios estructurales y funcionales en los riñones de pacientes adultos con nefropatía por IgA que recibe iptacopan además de la atención de apoyo

Un estudio para investigar el impacto del tratamiento con iptacopan en la inmunopatología subyacente en pacientes con IGAN evaluando los cambios en los marcadores clínicos y moleculares clave desde el inicio hasta los 9 meses. El estudio tiene como objetivo proporcionar información sobre los aspectos sistémicos y específicos del riñón del tratamiento cuantificando el cambio en la deposición de fragmentos mesangiales C3c, como indicador de activación del complemento y evaluando una variedad de biomarcadores relacionados con la función renal, el daño y la progresión de la enfermedad, la progresión de la enfermedad, incluyendo, entre otros, la puntuación Oxford Mest-C.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio se compone de un período de detección seguido de una visita de referencia, en la que se realizará una biopsia renal basal. Los participantes elegibles incluidos en el estudio recibirán iptacopan 200 mg B.I.D por un período de tratamiento de 9 meses. El ajuste de la dosis de iptacopan no está permitido durante el período de tratamiento. En el mes 9, al finalizar el período de tratamiento, se realiza una biopsia de seguimiento para todos los participantes en el momento del final del estudio (EOS).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de teléfono: +41613241111

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5016KET
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Investigador principal:
          • Dana Rizk
        • Contacto:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • UCLA Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mrinalini Sarkar
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Reclutamiento
        • Central Florida Kidney Specialists
        • Investigador principal:
          • Arvind Madan
        • Contacto:
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Estados Unidos, 30046
        • Reclutamiento
        • Georgia Nephrology Research Inst
        • Investigador principal:
          • James A Tumlin
        • Contacto:
          • Vivian Luu
          • Número de teléfono: +1 404 645 7850#3024
          • Correo electrónico: vluu@nephronet.com
    • Idaho
      • Chubbuck, Idaho, Estados Unidos, 83202
        • Reclutamiento
        • CaRe Research
        • Investigador principal:
          • Hira Siktel
        • Contacto:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89146
        • Reclutamiento
        • DaVita Clinical Research
        • Investigador principal:
          • Mark Vishnepolsky
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Investigador principal:
          • Andrew Lazar
        • Contacto:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Reclutamiento
        • OSU Wexner Medical Center
        • Investigador principal:
          • Isabelle Ayoub
        • Contacto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77054
        • Reclutamiento
        • Prolato Clinical Research Center
        • Investigador principal:
          • Sreedhar Mandayam
        • Contacto:
  • Israel
      • Ashdod, Israel, 7747629
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Hadera, Israel, 3820302
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Nahariya, Israel, 2210001
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Malasia
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Malasia, 50586
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Selangor
      • Kuala Lumpur, Selangor, Malasia, 43000
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El consentimiento informado firmado debe obtenerse antes de participar en el estudio; Los participantes deben poder comunicarse bien con el investigador, comprender y cumplir con los requisitos del estudio.
  2. Participantes masculinos y femeninos ≥18 años de edad con nefropatía por IgA confirmada por biopsia y un EGFR ≥ 30 ml/min/1.73m2. El EGFR se calculará utilizando la fórmula CKD-EPI 2009.
  3. Proteinuria según lo evaluada en el detección por UPCR ≥ 0.8g/g o 1g/d muestreados de FMV.
  4. La biopsia al inicio debe confirmar IGAN con <50% de fibrosis tubulointersticial.
  5. Los participantes deben estar en tratamiento ACEI o ARB en la dosis diaria máxima aprobada localmente o en la dosis máxima tolerada (por juicio por investigadores) durante aproximadamente 90 días antes de la visita de referencia y continuar con una dosis estable durante todo el estudio. Los participantes con alergias o intolerancia a ACEI y ARB son elegibles para el estudio, pero el investigador debe documentar claramente las razones para no estar en la dosis máxima de ACEI/ARB en los documentos fuente. Además, si los participantes están tomando diuréticos, otros medicación antihipertensiva o inhibidores de co-transportador de sodio-glucosa 2 (SGLT2I), las dosis deben estabilizarse durante al menos 90 días antes de la línea de base.
  6. La vacunación contra las infecciones de Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae se debe completar al menos 2 semanas antes del inicio del tratamiento del estudio. Si los participantes no han sido vacunados previamente, o si se requiere un refuerzo, la vacuna debe administrarse de acuerdo con las regulaciones locales al menos 2 semanas antes de la primera administración de medicamentos del estudio. Si el tratamiento del estudio debe comenzar antes de las 2 semanas después de la vacunación, se debe iniciar el tratamiento con antibióticos profilácticos.
  7. La vacunación contra la infección de Haemophilus influenzae debe administrarse, si está disponible y de acuerdo con las regulaciones locales, al menos 2 semanas antes de la administración de medicamentos del primer estudio.

Criterios de exclusión:

  1. Cualquier IGAN secundaria (en biopsias históricas o de línea de base) según lo definido por el investigador e IgA vasculitis henoch-scholeín (HSP). La IGAN secundaria se puede asociar con cirrosis, enfermedad celíaca, infección por virus de inmunodeficiencia humana (VIH), dermatitis herpetiforme, artritis seronegativa, carcinoma de células pequeñas, linfoma, tuberculosis diseminada, bronciolitis oblititerans y enfermedad inflamatoria intestinal, mediterránea fiebre familiar, etc.
  2. Cualquier diagnóstico secundario en la biopsia basal (que no sea la nefropatía por IgA).
  3. Evidencia de obstrucción urinaria significativa o dificultad para anular; Cualquier trastorno del tracto urinario que no sea IGAN en la detección y antes del primer estudio de la Administración de Medicamentos.
  4. Uso actual o planificado de cualquier medicamento homeopático y/o herbal para la progresión de la enfermedad de Igan, como, entre otros, Lei Gong Teng.
  5. La lesión renal aguda (AKI) actual definida por criterios de red de lesiones renales agudas (AKIN) dentro de las 4 semanas posteriores a la detección.
  6. Presencia de glomerulonefritis rápidamente progresiva (RPGN) según lo definido por el 50% de disminución en EGFR dentro de los 3 meses previos a la detección, o la presencia de síndrome nefrótico.
  7. Siting Office SBP> 140 mmHg o DBP> 90 mmHg en la visita de proyección.
  8. Participants treated with immunosuppressive or other immunomodulatory agents such as but not limited to cyclophosphamide, rituximab, infliximab, eculizumab, canakinumab, mycophenolate mofetil (MMF) or mycophenolate sodium (MPS), cyclosporine, tacrolimus, sirolimus, everolimus, systemic corticosteroids exposure (>7.5 Mg/D prednisona/prednisolona equivalente) o formulación de liberación dirigida (TRF) de budesonida dentro de los 90 días (o 180 días para rituximab) antes de la administración del primer estudio. Los participantes que usan otros medicamentos como la hidroxicloroquina de los EE. UU. O los antagonistas del receptor de endotelina (ERAS).
  9. Uso de otras drogas de investigación dentro de 5 vidas medias o dentro de los 30 días posteriores a la inscripción, lo que sea más largo.
  10. Uso previo de iptacopan o inscripción previa en cualquier otro ensayo clínico de iptacopan donde se tomó el fármaco del estudio, incluido el placebo de correspondencia.
  11. Todos los participantes trasplantados (cualquier trasplante de órganos sólidos, incluido el trasplante de médula ósea).
  12. Historia de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, como Meningococcus y Pneumococcus.
  13. Las principales comorbilidades concurrentes que incluyen, entre otros, la enfermedad cardíaca avanzada (por ejemplo, la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) Clase IV), enfermedad pulmonar severa (por ejemplo, hipertensión pulmonar severa (Organización Mundial de la Salud (OMS) Clase IV) o enfermedad hepática (( por ejemplo, hepatitis activa) que, en opinión del investigador, impide la participación del participante en el estudio.
  14. Cualquier condición médica considerada es probable que interfiera con la participación del participante en el estudio o eso requerirá el uso de medicamentos prohibidos.
  15. Bacteria sistémica activa, viral (incluida Covid-19) o infección por hongos dentro de los 14 días previos al estudio de la administración de medicamentos.
  16. Presencia de fiebre ≥ 38 ° C (100.4 ° F) dentro de los 7 días previos al estudio de la Administración de Medicamentos.
  17. Infección del virus de inmunodeficiencia humana (VIH) (historia conocida de VIH o prueba positiva para el anticuerpo del VIH en la detección).
  18. Historia de hipersensibilidad a cualquiera de los medicamentos del estudio o sus excipientes o a las drogas de clases químicas similares.

  19. Enfermedad hepática, como la infección activa del virus de la hepatitis B (VHB) o el virus de la hepatitis C (VHC) definida como HBSAG positiva en conjunto con el anticuerpo central (anti-HBC) o el ARN de VHC positivo en la detección, o lesión hepática como se indica por la indicada anormal Pruebas de función hepática en la detección como se define a continuación:

    • Cualquier parámetro único de alt, AST, GGT, fosfatasa alcalina no debe exceder 3 × límite superior de lo normal (ULN)
    • La bilirrubina sérica no debe exceder 2 × Uln
  20. Historia de malignidad de cualquier sistema de órganos (que no sea el carcinoma de células basales localizadas de la piel o el cáncer cervical in situ tratado con intención curativa), tratado o no tratado, en los últimos 5 años, independientemente de si existe evidencia de recurrencia local o metástasis.
  21. Mujeres embarazadas o de lactancia (lactantes), donde el embarazo se define como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmada por una prueba de laboratorio de gonadotropina coriónica humana (HCG) positiva.
  22. Las mujeres con potencial de hijos, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, a menos que acepten utilizar métodos de anticoncepción efectivos durante la dosificación de drogas de investigación y durante 1 semana después de la detención de la droga de investigación.

Los métodos de anticoncepción efectivos incluyen:

  • Abstinencia total (cuando esto está en línea con el estilo de vida preferido y habitual del participante). La abstinencia periódica (por ejemplo, calendario, ovulación, síntoma, métodos posteriores a la ovulación) y abstinencia no son métodos de anticoncepción aceptables.
  • La esterilización femenina (ha tenido ooforectomía bilateral quirúrgica con o sin histerectomía), histerectomía total o ligadura bilateral de tubales al menos seis semanas antes de tomar el medicamento de investigación. En caso de ooforectomía solo, solo cuando el estado reproductivo de la mujer ha sido confirmado por la evaluación de nivel de hormonas de seguimiento.
  • La esterilización masculina (al menos 6 meses antes de la detección) de la pareja masculina de la participante femenina.
  • Métodos de barrera de anticoncepción: condón o tapa oclusiva (diafragma o tapas cervicales/bóveda). Para el Reino Unido: con espuma espermicida/gel/película/crema/supositorio vaginal.
  • Uso de métodos de anticoncepción orales, (estrógeno y progesterona), inyectado o implantado de anticoncepción u otras formas de anticoncepción hormonal que tienen eficacia comparable (tasa de falla <1%), por ejemplo, anillo vaginal hormonal o anticonceptivos hormonales transdérmicos o colocación de un dispositivo intrauterino (DIU) o sistema intrauterino (IUS).
  • En caso de uso de la anticoncepción oral, las mujeres deberían haber sido estables en la misma píldora durante un mínimo de 3 meses antes de tomar una droga de investigación.
  • Si las regulaciones locales son más estrictas que los métodos de anticoncepción enumerados anteriormente, las regulaciones locales se aplican y se describirán en el ICF.
  • Las mujeres se consideran posmenopáusicas si han tenido 12 meses de amenorrea natural (espontánea) con un perfil clínico apropiado (por ejemplo, apropiado para la edad, antecedentes de síntomas vasomotores). Las mujeres no se consideran de potencial de maternidad si son posmenopáusicas o han tenido ooforectomía bilateral quirúrgica (con o sin histerectomía), histerectomía total o ligadura de tubales hace al menos seis semanas. En el caso de la ooforectomía sola, solo cuando el estado reproductivo de la mujer ha sido confirmado por la evaluación de nivel de hormonas de seguimiento, no se considera un potencial de maternidad.
  • Si las regulaciones locales se desvían de los métodos de anticoncepción enumerados anteriormente para prevenir el embarazo, las regulaciones locales se aplican y se describirán en el ICF.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Iptacopan
Todos los participantes del estudio recibirán iptacopan 200 mg de cápsula oral B.I.D, mientras que permanecen en las dosis diarias máximas diarias de ACEI/ACEI toleradas o aprobadas localmente durante todo el período de tratamiento.
Droga: Iptacopan
LNP023 Cápsula oral 200 mg B.I.D
Otros nombres:
  • LNP023

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de participantes que logran una reducción de un orden mínimo de magnitud en la deposición mesangial del complemento C3C.
Periodo de tiempo: BSL, mes 9
La deposición de C3c mesangial se evalúa mediante la intensidad de la tinción de inmunofluorescencia (IF) utilizando el siguiente sistema de clasificación: 0 (ausente) 1 (+) 2 (++) 3 (+++)
BSL, mes 9

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambiar desde el inicio a los 9 meses en las células CD68
Periodo de tiempo: BSL, mes 9
Para describir los cambios histopatológicos en biomarcadores adicionales después del tratamiento con iptacopan
BSL, mes 9
Cambio desde el inicio a los 9 meses en la tinción de inmunoglobulinas (IGA e IgG)
Periodo de tiempo: BSL, mes 9
Para describir los cambios histopatológicos en biomarcadores adicionales después del tratamiento con iptacopan
BSL, mes 9

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de febrero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

27 de noviembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

27 de noviembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de enero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de enero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

28 de enero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLNP023A2201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados, acceso a datos a nivel de paciente y respaldar documentos clínicos de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados están anonimizados para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo en línea con las leyes y regulaciones aplicables. Esta disponibilidad de datos de prueba está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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