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Une étude des cellules CAR-T LCAR-AIO pour le traitement des maladies auto-immunes neurologiques rechutées / réfractaires

21 juin 2026 mis à jour par: Qiubai Li, Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Une étude clinique ouverte pour évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique des cellules LCAR-AIO CAR-T pour traiter les maladies auto-immunes neurologiques rechutées / réfractaires

Il s'agit d'une étude clinique prospective, à bras unique, ouvert, à dose-exploration et à expansion de LCAR-AIO chez des sujets adultes atteints de maladies auto-immunes neurologiques rechutées / réfractaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude clinique exploratoire à bras unique, un seul bras ouverte pour évaluer les profils de sécurité, de tolérabilité, de pharmacocinétique et d'efficacité de LCAR-AIO, une thérapie cellulaire de récepteur antigène chérique (CAR) chez des sujets atteints de maladies auto-immunes neurologiques rechutées / réfractaires. Les patients qui répondent aux critères d'éligibilité recevront une perfusion LCAR-AIO. L'étude comprendra les étapes séquentielles suivantes: dépistage, aphérèse, prétraitement (préparation du produit cellulaire: chimiothérapie lymphodepleting), traitement (perfusion LCAR AIO) et suivi.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Fuzhou, Chine
        • The Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Suzhou, Chine
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Wuhan, Chine
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Les sujets participent volontairement à la recherche clinique.
  2. 18 à 70 ans.
  3. Fonction d'organe adéquate au dépistage.
  4. Les valeurs de laboratoire clinique répondent aux critères lors de la visite de dépistage.
  5. Les indications incluent:

MS;

  1. Ont été diagnostiqués par la SEP au moins 6 mois avant le dépistage.
  2. Remplir les conditions MS en rechute / réfractaires.

NMOSD / MOGAD:

  1. Ont été diagnostiqués de NMOSD / MOGAD au moins 6 mois avant le dépistage.
  2. L'IgG AQP-4 (NMOSD), ou MOG-IgG (MOGAD) devrait être positive par l'ABC (test d'immunofluorescence de transfection à base de cellule).
  3. Remplir les conditions de NMOSD / Mogad en rechute / réfractaire.

MG:

  1. Ont été diagnostiqués de MG au moins 6 mois avant le dépistage.
  2. ACHR-IgG ou Musk-IgG devrait être positif.
  3. Remplir les conditions de NMOSD / Mogad en rechute / réfractaire.

Critères d'exclusion:

  1. Infections actives telles que l'hépatite et la tuberculose.
  2. Autres maladies auto-immunes.
  3. Des maladies sous-jacentes graves telles que la tumeur, le diabète incontrôlé et les maladies cardiovasculaires cliniquement significatives.
  4. Les sujets féminins qui étaient enceintes, allaités ou prévoyaient de devenir enceintes lors de la participation à cette étude ou dans un délai d'un an suivant le traitement LCAR-AIO.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: LCAR-AIO T cellules T
Cellules T récepteurs de l'antigène chimérique (LCAR-AIO) Chaque sujet recevra une perfusion de cellules LCAR-AIO à dose unique à chaque niveau de dose
Biologique: Cellules T LCAR-AIO
Avant le traitement par les cellules T LCAR-AIO, les sujets recevront un régime de conditionnement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de la toxicité dose-limitante (DLT)
Délai: 30 jours après la perfusion de LCAR-AIO (jour 1)
Les DLT sont des événements indésirables graves qui font référence à tout événement médical indésirable survenu chez un sujet ayant participé à une investigation clinique, qui a une relation causale avec le traitement et limitera l'augmentation de la dose.
30 jours après la perfusion de LCAR-AIO (jour 1)
Incidence, gravité et type d'événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Un événement indésirable fait référence à toute occurrence médicale fâcheuse dans un sujet d'investigation clinique administré un produit pharmaceutique (enquête ou non-investissement), qui n'a pas nécessairement une relation causale avec le traitement.
La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Récepteur de l'antigène chimérique T (CAR-T) Concentration de cellules positives
Délai: La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Des échantillons de sang veineux seront prélevés pour la mesure de la concentration cellulaire positive CAR-T.
La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Résultat de la dose de phase 2 recommandée (RP2D)
Délai: La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
RP2D établi par une dose exploratoire.
La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Niveaux transgènes des cellules LCAR-AIO CAR-T
Délai: La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Les niveaux de transgène des cellules CAR-T LCAR-AIO à l'aide de méthodes de test sensible seront évaluées
La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de rechute Annua (ARR)
Délai: La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
ARR fait référence au nombre de rechutes divisé par l'année observée après la perfusion LCAR-AIO.
La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Modification des scores élargis de l'échelle d'état des personnes handicapées (EDSS) de la ligne de base jusqu'à 104 semaines
Délai: La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
L'EDSS est une méthode de quantification des changements d'invalidité et de surveillance du niveau d'invalidité au fil du temps. Le score EDSS varie de 0 (examen neurologique normal) à 10 (décès par MS). Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Changements dans l'acuité visuelle de la ligne de base jusqu'à 104 semaines
Délai: La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
L'acuité visuelle est déterminée par le graphique Snell et le champ visuel.
La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Changements dans le score de douleur de l'échelle visuelle de l'échelle analogique (VAS de la ligne de base jusqu'à 104 semaines
Délai: La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Le score de la douleur EVA est utilisé pour évaluer la douleur. Ligne de 0 = pas de douleur à 10 = pire douleur.
La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Changements dans la proportion MSE de la ligne de base jusqu'à 104 semaines
Délai: La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
La proportion de patients qui atteignent une expression minimale des symptômes (MSE, définie comme atteignant un MG-ADL = 0 ~ 1 ou QMGS = 0 ~ 2) après perfusion LCAR-AIO.
La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Changements dans le score quantitatif de Myasthenia Gravis (QMGS) de la ligne de base jusqu'à 104 semaines
Délai: La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Le QMGS est une échelle de 13 éléments utilisé pour quantifier la gravité de la maladie dans Mg. L'échelle mesure la fonction oculaire, bulbaire, respiratoire et des membres, classement chaque constatation et varie de 0 (pas de résultats myasthéniques) à 39 (déficits myasthéniques maximaux).
La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Changements dans les activités de Myasthenia Gravis de la vie quotidienne (MG-ADL) de la ligne de base jusqu'à 104 semaines
Délai: La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet
Le MG-ADL est une étude de huit questions sur la gravité des symptômes. Le niveau moyen de fonction d'activité quotidienne au cours des 7 derniers jours a été évalué et le score total a été calculé. Chaque réponse de question est née de 0 (normale) à 3 (la plus grave). Les scores cumulatifs MG-ADL varient de 0 à 24.
La ligne de base à 104 semaines après la dernière perfusion de sujet

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Collaborateurs

Nanjing Legend Biotech Co.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 juin 2025

Achèvement primaire (Réel)

17 juin 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

17 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 mars 2025

Première publication (Réel)

11 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LB2305-0003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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