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Uno studio sulle cellule CAR-T LCAR-AIO per il trattamento delle malattie autoimmuni neurologiche recidivate/refrattarie

21 giugno 2026 aggiornato da: Qiubai Li, Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Uno studio clinico aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica delle cellule CAR-T LCAR-AIO per il trattamento delle malattie autoimmuni neuromuni recidive

Si tratta di uno studio clinico prospettico, a braccio singolo, aperto, dose-esplosione ed espansione di LCAR-AIO in soggetti adulti con malattie autoimmuni neurologiche recidivate/refrattarie.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico esplorativo a braccio singolo, a braccio singolo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e i profili di efficacia di LCAR-AIO, una terapia cellulare recettore antigene chimerico (CAR) -T in soggetti con malattie autoimmune neurologiche recidivate. I pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità riceveranno infusione di LCAR-AIO. Lo studio includerà le seguenti fasi sequenziali: screening, aferesi, pre-trattamento (preparazione del prodotto cellulare: chemioterapia di linfodettazione), trattamento (infusione LCAR AIO) e follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Fuzhou, Cina
        • The Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Suzhou, Cina
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Wuhan, Cina
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. I soggetti partecipano volontariamente alla ricerca clinica.
  2. Età 18-70 anni.
  3. Funzione di organi adeguate allo screening.
  4. I valori di laboratorio clinico soddisfano i criteri durante la visita di screening.
  5. Le indicazioni includono:

SM;

  1. Sono stati diagnosticati la SM almeno 6 mesi prima dello screening.
  2. Soddisfare le condizioni della SM recidivate/refrattarie.

NMOSD/MOGAD:

  1. Sono stati diagnosticati NMOSD/MOGAD almeno 6 mesi prima dello screening.
  2. AQP-4 IgG (NMOSD) o MOG-IGG (MOGAD) dovrebbe essere positivo dal saggio di immunofluorescenza di trasfezione a base di cellule).
  3. Soddisfare le condizioni NMOSD/MOGAD recidive/refrattarie.

Mg:

  1. Sono stati diagnosticati Mg almeno 6 mesi prima dello screening.
  2. ACHR-IGG o Musk-IgG dovrebbe essere positivo.
  3. Soddisfare le condizioni NMOSD/MOGAD recidive/refrattarie.

Criteri di esclusione:

  1. Infezioni attive come epatite e tubercolosi.
  2. Altre malattie autoimmuni.
  3. Malattie sottostanti gravi come il tumore, il diabete non controllato e la malattia cardiovascolare clinicamente significativa.
  4. Soggetti femminili che erano incinte, allattando o pianificando di rimanere incinta durante la partecipazione a questo studio o entro 1 anno dalla ricezione di cure LCAR-AIO.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule T LCAR-AIO
Le cellule T del recettore dell'antigene chimerico (LCAR-AIO) a ciascun soggetto verrà somministrata un'infusione di cellule LCAR-AIO a dose a ciascun livello di dose
Biologico: Cellule T LCAR-AIO
Prima del trattamento con cellule T LCAR-AIO, i soggetti riceveranno un regime di condizionamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza della tossicità dose-limitante (DLT)
Lasso di tempo: 30 giorni dopo l'infusione di LCAR-AIO (giorno 1)
I DLT sono eventi avversi gravi che si riferiscono a qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un soggetto che ha partecipato a un'indagine clinica, che ha una relazione causale con il trattamento e limiterà l'aumento della dose.
30 giorni dopo l'infusione di LCAR-AIO (giorno 1)
Incidenza, gravità e tipo di eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Un evento avverso si riferisce a qualsiasi occorrenza medica spiacevole in una materia di indagine clinica ha somministrato un prodotto farmaceutico (investigativo o non-investigativo), che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento.
Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Concentrazione cellulare positiva del recettore dell'antigene chimerico T (CAR-T)
Lasso di tempo: Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
I campioni di sangue venoso saranno raccolti per la misurazione della concentrazione cellulare positiva CAR-T.
Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Dose di fase 2 raccomandata (RP2D).
Lasso di tempo: Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
RP2D stabilito attraverso esploratorio dose.
Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Livelli transgene di cellule CAR-T LCAR-AIO
Lasso di tempo: Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Saranno valutati i livelli transgene di cellule CAR-T LCAR-AIO che utilizzano metodi di dosaggio sensibili
Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di ricaduta annua (arr)
Lasso di tempo: Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
ARR si riferisce al numero di recidive divise per l'anno osservato dopo l'infusione LCAR-AIO.
Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Modifica nella scala di stato della disabilità espansa (EDSS) dal basale fino a 104 settimane
Lasso di tempo: Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
L'EDSS è un metodo per quantificare la disabilità e il monitoraggio delle variazioni del livello di disabilità nel tempo. Il punteggio EDSS varia da 0 (normale esame neurologico) a 10 (morte da SM). Una variazione negativa dal basale indica un miglioramento.
Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Cambiamenti dell'acuità visiva dal basale fino a 104 settimane
Lasso di tempo: Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
L'acuità visiva è determinata dal grafico Snellen e dal campo visivo.
Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Cambiamenti nel punteggio del dolore della scala analogica visiva (VAS) dal basale fino a 104 settimane
Lasso di tempo: Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Il punteggio del dolore VAS viene utilizzato per valutare il dolore. Linea da 0 = nessun dolore a10 = peggior dolore.
Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Cambiamenti nella proporzione MSE dal basale fino a 104 settimane
Lasso di tempo: Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
La proporzione di pazienti che raggiungono l'espressione dei sintomi minimi (MSE, definita come raggiungendo un MG-ADL = 0 ~ 1 o QMGS = 0 ~ 2) dopo infusione LCAR-AIO.
Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Cambiamenti nel punteggio quantitativo di Myastenia Gravis (QMG) dal basale fino a 104 settimane
Lasso di tempo: Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Il QMGS è una scala di 13 elementi utilizzata per quantificare la gravità della malattia in Mg. La scala misura la funzione oculare, bulbare, respiratoria e arto, classificando ogni scoperta, e varia da 0 (nessun risultato miastenico) a 39 (deficit meastenici massimi).
Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
Cambiamenti nelle attività di Myastenia gravis della vita quotidiana (MG-ADL) dal basale fino a 104 settimane
Lasso di tempo: Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto
L'MG-ADL è un'indagine di otto domande sulla gravità dei sintomi. È stato valutato il livello medio della funzione di attività giornaliera negli ultimi 7 giorni ed è stato calcolato il punteggio totale. Ogni risposta alla domanda classificata da 0 (normale) a 3 (più grave). I punteggi cumulativi MG-ADL vanno da 0 a 24.
Basale a 104 settimane dopo l'ultima infusione del soggetto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Collaboratori

Nanjing Legend Biotech Co.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 giugno 2025

Completamento primario (Effettivo)

17 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

17 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

11 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LB2305-0003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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