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Un estudio de células CAR-T LCAR-AIO para tratar enfermedades autoinmunes neurológicas recurrentes/refractarias

21 de junio de 2026 actualizado por: Qiubai Li, Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Un estudio clínico abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de las células LCAR-AIO CAR-T para el tratamiento de enfermedades autoinmunes neurológicas recurrentes/refractarias

Este es un estudio clínico prospectivo, de un solo brazo, abierto, de exploración de dosis y expansión de LCAR-AIO en sujetos adultos con enfermedades autoinmunes neurológicas recurrentes/refractarias.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio clínico exploratorio prospectivo, de un solo brazo, abierto para evaluar los perfiles de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia de LCAR-AIO, una terapia de células de receptor de antígeno quimérico (CAR) -T en sujetos con enfermedades neurológicas neurológicas relevantes/refractarias. Los pacientes que cumplan con los criterios de elegibilidad recibirán infusión LCAR-AIO. El estudio incluirá las siguientes etapas secuenciales: detección, aféresis, pretratamiento (preparación del producto celular: quimioterapia con lyphodepleting), tratamiento (infusión LCAR AIO) y seguimiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Fuzhou, Porcelana
        • The Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Suzhou, Porcelana
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Wuhan, Porcelana
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los sujetos participan voluntariamente en la investigación clínica.
  2. Edad de 18 a 70 años.
  3. Función de órganos adecuados en la detección.
  4. Los valores de laboratorio clínico cumplen con los criterios en la visita de detección.
  5. Las indicaciones incluyen:

EM;

  1. Han sido diagnosticados de EM al menos 6 meses antes de la detección.
  2. Cumplir condiciones de MS recurrentes/refractarias.

NMOSD/MOGAD:

  1. Han sido diagnosticados de NMOSD/Mogad al menos 6 meses antes de la detección.
  2. AQP-4 IgG (NMOSD) o MOG-IgG (MOGAD) debe ser positivo por CBA (ensayo de inmunofluorescencia de transfección basado en células).
  3. Cumplir condiciones de NMOSD/Mogad recurrentes/refractarias.

MG:

  1. Han sido diagnosticados de Mg al menos 6 meses antes de la detección.
  2. AChR-IgG o Musk-IgG debe ser positivo.
  3. Cumplir condiciones de NMOSD/Mogad recurrentes/refractarias.

Criterios de exclusión:

  1. Infecciones activas como la hepatitis y la tuberculosis.
  2. Otras enfermedades autoinmunes.
  3. Enfermedades subyacentes graves como tumor, diabetes no controlada y enfermedad cardiovascular clínicamente significativa.
  4. Las femeninas que estaban embarazadas, amamantando o planean quedar embarazadas mientras participaban en este estudio o dentro del 1 año posterior a recibir el tratamiento con LCAR-AIO.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Células T lcar-aio
Células T receptor de antígeno quimérico (LCAR-AIO) Cada sujeto recibirá una infusión de células LCAR-AIO de dosis única a cada dosis
Biológico: Células T LCAR-AIO
Antes del tratamiento con células T LCAR-AIO, los sujetos recibirán un régimen de acondicionamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de toxicidad limitante de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: 30 días después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
Los DLT son eventos adversos graves que se refieren a cualquier evento médico adverso ocurrido en un sujeto que participó en una investigación clínica, que tiene una relación causal con el tratamiento y limitará el aumento de la dosis.
30 días después de la infusión de LCAR-AIO (día 1)
Incidencia, gravedad y tipo de eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
Un evento adverso se refiere a cualquier ocurrencia médica desagradable en un sujeto de investigación clínica que administró un producto farmacéutico (en investigación o no investigador), que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento.
Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
Receptor de antígeno quimérico T (CAR-T) Concentración de células positivas
Periodo de tiempo: Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
Se recolectarán muestras de sangre venosa para la medición de la concentración celular positiva de CAR-T.
Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
Hallazgo del régimen de dosis de fase 2 recomendado (RP2D)
Periodo de tiempo: Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
RP2D establecido a través de la dosis exploratoria.
Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
Niveles transgénicos de células CAR-T LCAR-AIO
Periodo de tiempo: Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
Se evaluarán los niveles transgénicos de las células CAR-T LCAR-AIO utilizando métodos de ensayo sensible
Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de recaída de Annua (arr)
Periodo de tiempo: Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
ARR se refiere al número de recaídas divididas por el año observado después de la infusión LCAR-AIO.
Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
Cambio en los puntajes de la Escala de estado de discapacidad expandida (EDSS) desde el inicio hasta las 104 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
El EDSS es un método para cuantificar la discapacidad y monitorear los cambios en el nivel de discapacidad a lo largo del tiempo. El puntaje EDSS varía de 0 (examen neurológico normal) a 10 (muerte por EM). Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.
Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
Cambios en la agudeza visual desde la línea de base hasta 104 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
La agudeza visual está determinada por el gráfico Snellen y el campo visual.
Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
Cambios en la puntuación de dolor de la escala analógica visual (VAS) desde la línea de base hasta 104 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
La puntuación del dolor VAS se usa para evaluar el dolor. Línea de 0 = sin dolor a 10 = peor dolor.
Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
Cambios en la proporción MSE desde el inicio hasta las 104 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
La proporción de pacientes que logran una expresión mínima de síntomas (MSE, definido como alcanzar un MG-ADL = 0 ~ 1 o QMGS = 0 ~ 2) después de la infusión LCAR-AIO.
Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
Cambios en la puntuación cuantitativa de la miastenia gravis (QMG) desde el inicio hasta las 104 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
El QMGS es una escala de 13 ítems utilizada para cuantificar la gravedad de la enfermedad en Mg. La escala mide la función ocular, bulbar, respiratoria y de las extremidades, calificar cada hallazgo y varía de 0 (sin hallazgos miasténicos) a 39 (déficit de miasténicos máximos).
Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
Cambios en las actividades de la miastenia gravis de la puntuación diaria de la vida (MG-ADL) desde el inicio hasta las 104 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto
El MG-ADL es una encuesta de ocho preguntas sobre la gravedad de los síntomas. Se evaluó el nivel promedio de la función de actividad diaria en los últimos 7 días y se calculó la puntuación total. Cada respuesta de la pregunta se graduó de 0 (normal) a 3 (más severa). Las puntuaciones acumulativas de MG-ADL varían de 0 a 24.
Línea de base a 104 semanas después de la última infusión de sujeto

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Colaboradores

Nanjing Legend Biotech Co.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de junio de 2025

Finalización primaria (Actual)

17 de junio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

17 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

11 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LB2305-0003

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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