Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av LCAR-AIO CAR-T-celler for behandling av tilbakefall/ildfaste nevrologiske autoimmune sykdommer

21. juni 2026 oppdatert av: Qiubai Li, Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

En åpen klinisk studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av LCAR-AIO CAR-T-celler for behandling av tilbakefall/ildfaste nevrologiske autoimmune sykdommer

Dette er en prospektiv, en-arm, åpen, doseutforskning og utvidelse av klinisk studie av LCAR-AIO hos voksne personer med tilbakefall/ildfaste nevrologiske autoimmune sykdommer.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, en-arm, åpen merkende utforskende klinisk studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og effektprofiler av LCAR-AIO, en kimær antigenreseptor (CAR) -T celleterapi hos personer med tilbakeholdte/ildfaste nevrologiske autoimmune sykdommer. Pasienter som oppfyller valgbarhetskriteriene, vil motta LCAR-AIO-infusjon. Studien vil omfatte følgende sekvensielle trinn: screening, aferese, forbehandling (celleproduktpreparat: lymfodeplettering cellegift), behandling (LCAR AIO-infusjon) og oppfølging.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Fuzhou, Kina
        • The Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Suzhou, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Wuhan, Kina
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Emner deltar frivillig i klinisk forskning.
  2. Alder 18-70 år.
  3. Tilstrekkelig organfunksjon ved screening.
  4. Kliniske laboratorieverdier oppfyller kriterier ved screeningbesøk.
  5. Indikasjoner inkluderer:

MS;

  1. Har fått diagnosen MS minst 6 måneder før screening.
  2. Oppfylle tilbakefall/ildfaste MS -forhold.

NMOSD/Mogad:

  1. Har fått diagnosen NMOSD/Mogad minst 6 måneder før screening.
  2. AQP-4 IgG (NMOSD), eller MOG-IgG (MOGAD) bør være positiv ved CBA (cellebasert transfeksjonsimmunofluorescensanalyse).
  3. Oppfylle tilbakefall/ildfaste NMOSD/MOGAD -forhold.

Mg:

  1. Har fått diagnosen MG minst 6 måneder før screening.
  2. Achr-Igg eller Musk-Igg skal være positiv.
  3. Oppfylle tilbakefall/ildfaste NMOSD/MOGAD -forhold.

Eksklusjonskriterier:

  1. Aktive infeksjoner som hepatitt og tuberkulose.
  2. Andre autoimmune sykdommer.
  3. Alvorlige underliggende sykdommer som tumor, ukontrollert diabetes og klinisk signifikant hjerte- og karsykdommer.
  4. Kvinnelige forsøkspersoner som var gravide, amming eller planla å bli gravide mens de deltok i denne studien eller innen 1 år etter mottak av LCAR-AIO-behandling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LCAR-AIO T-celler
Kimær antigenreseptor T-celler (LCAR-AIO) Hvert individ vil få en enkeltdose LCAR-AIO-celler infusjon på hvert dosenivå
Biologisk: LCAR-AIO T-celler
Før behandling med LCAR-AIO T-celler vil forsøkspersonene få et kondisjoneringsregime.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av dosebegrensende toksisitet (DLT)
Tidsramme: 30 dager etter LCAR-AIO infusjon (dag 1)
DLT-er er alvorlige uønskede hendelser refererer til enhver uheldig medisinsk oppstått hos en person som deltok i en klinisk undersøkelse, som har en årsakssammenheng med behandlingen og vil begrense doseeskaleringen.
30 dager etter LCAR-AIO infusjon (dag 1)
Forekomst, alvorlighetsgrad og type behandlingsoppførende bivirkninger (TEAES)
Tidsramme: Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
En bivirkning refererer til enhver uønsket medisinsk forekomst i en klinisk undersøkelse som administreres et farmasøytisk produkt (undersøkelses- eller ikke-undersøkende), som ikke nødvendigvis har et årsakssammenheng med behandlingen.
Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Kimær antigenreseptor T (CAR-T) positiv cellekonsentrasjon
Tidsramme: Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Venøse blodprøver vil bli samlet for måling av CAR-T-positiv cellulær konsentrasjon.
Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Anbefalt fase 2 dose (RP2D) regime Finding
Tidsramme: Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
RP2D etablert gjennom doseutforskning.
Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Transgennivåer av LCAR-AIO CAR-T-celler
Tidsramme: Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Transgennivåer av LCAR-AIO CAR-T-celler ved bruk av sensitive analysemetoder vil bli vurdert
Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annua tilbakefall (ARR)
Tidsramme: Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
ARR refererer til antall tilbakefall delt på observert år etter LCAR-AIO-infusjon.
Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Endring i utvidet funksjonshemming Status Scale (EDSS) score fra baseline opp til 104 uker
Tidsramme: Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
EDSS er en metode for å kvantifisere funksjonshemming og overvåke endringer i funksjonshemmingsnivået over tid. EDSS -poengsum varierer fra 0 (normal nevrologisk undersøkelse) til 10 (død fra MS). En negativ endring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Endringer i synsskarphet fra baseline opp til 104 uker
Tidsramme: Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Visuell skarphet bestemmes av Snellen -diagram og synsfelt.
Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Endringer i visuell analog skala (VAS) smertestilling fra baseline opp til 104 uker
Tidsramme: Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
VAS Pain Score brukes til å evaluere smerter. Linje fra 0 = ingen smerter til 10 = verste smerter.
Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Endringer i MSE -andel fra baseline opp til 104 uker
Tidsramme: Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Andelen pasienter som oppnår minimalt symptomuttrykk (MSE, definert som å nå en Mg-ADL = 0 ~ 1 eller QMGS = 0 ~ 2) etter LCAR-AIO-infusjon.
Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Endringer i kvantitativ Myasthenia Gravis Score (QMGs) fra baseline opp til 104 uker
Tidsramme: Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
QMGS er en skala på 13 elementer som brukes til å kvantifisere alvorlighetsgraden av sykdommer i MG. Skalaen måler okulær, bulbar, luftveis og lemfunksjon, gradering av hvert funn, og varierer fra 0 (ingen myastheniske funn) til 39 (maksimale myastheniske underskudd).
Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
Endringer i Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score fra baseline til 104 uker
Tidsramme: Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon
MG-ADL er en åtte-spørsmåls undersøkelse av symptomens alvorlighetsgrad. Gjennomsnittlig nivå av daglig aktivitetsfunksjon de siste 7 dagene ble vurdert og den totale poengsummen ble beregnet. Hvert spørsmålsrespons gradert fra 0 (normalt) til 3 (mest alvorlig). Kumulative Mg-ADL-score varierer fra 0 til 24.
Baseline til 104 uker etter siste subjektinfusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Samarbeidspartnere

Nanjing Legend Biotech Co.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. juni 2025

Primær fullføring (Faktiske)

17. juni 2025

Studiet fullført (Faktiske)

17. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2025

Først lagt ut (Faktiske)

11. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LB2305-0003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere