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Um estudo de células LCAR-AIO Car-T para tratar doenças autoimunes neurológicas recidivadas/refratárias

21 de junho de 2026 atualizado por: Qiubai Li, Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Um estudo clínico aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica das células LCAR-AIO Car-T para tratar doenças autoimunes neurológicas recidivadas/refratárias

Este é um estudo clínico prospectivo, de braço único, aberto, exploração da dose e expansão do LCAR-AIO em indivíduos adultos com doenças autoimunes neurológicas recidivadas/refratárias.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo clínico prospectivo, de braço único e aberto para avaliar os perfis de segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia do LCAR-AIO, um receptor de antígeno quimérico (CAR) -T terapia celular em indivíduos com doenças autoimunes neurológicas recaídas/refratárias. Os pacientes que atendem aos critérios de elegibilidade receberão infusão de LCAR-AIO. O estudo incluirá os seguintes estágios seqüenciais: triagem, aférese, pré-tratamento (preparação do produto celular: quimioterapia linfodepleting), tratamento (infusão de AIO da LCAR) e acompanhamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Fuzhou, China
        • The Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Suzhou, China
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Wuhan, China
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Os sujeitos participam voluntariamente de pesquisas clínicas.
  2. Idade de 18 a 70 anos.
  3. Função de órgãos adequados na triagem.
  4. Os valores do laboratório clínico atendem aos critérios na visita de triagem.
  5. As indicações incluem:

EM;

  1. Foram diagnosticados de EM pelo menos 6 meses antes da triagem.
  2. Cumprir as condições MS recidivadas/refratárias.

NMOSD/MOGAD:

  1. Foram diagnosticados do NMOSD/MOGAD pelo menos 6 meses antes da triagem.
  2. AQP-4 IgG (NMOSD) ou MOG-IgG (MOGAD) deve ser positivo pelo CBA (ensaio de imunofluorescência de transfecção baseado em células).
  3. Cumprir as condições de NMOSD/MOGAD recidivadas/refratárias.

Mg:

  1. Foram diagnosticados de MG pelo menos 6 meses antes da triagem.
  2. ACHR-Igg ou Musk-Igg devem ser positivos.
  3. Cumprir as condições de NMOSD/MOGAD recidivadas/refratárias.

Critérios de exclusão:

  1. Infecções ativas como hepatite e tuberculose.
  2. Outras doenças autoimunes.
  3. Doenças graves subjacentes, como tumor, diabetes não controlados e doença cardiovascular clinicamente significativa.
  4. As mulheres que estavam grávidas, amamentando ou planejam engravidar enquanto participavam deste estudo ou dentro de 1 ano após o recebimento do tratamento da LCAR-AIO.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Células T LCAR-AIO
Células T do receptor de antígeno quimérico (LCAR-AIO) Cada sujeito receberá uma infusão de células LCAR-AIO de dose única em cada nível de dose
Biológico: Células T LCAR-AIO
Antes do tratamento com células T LCAR-AIO, os indivíduos receberão um regime de condicionamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de toxicidade limitante da dose (DLT)
Prazo: 30 dias após a infusão de LCAR-AIO (Dia 1)
DLTs são eventos adversos graves que se referem a qualquer evento médico desagradável ocorrido em um sujeito que participou de uma investigação clínica, que tem uma relação causal com o tratamento e limitará o aumento da dose.
30 dias após a infusão de LCAR-AIO (Dia 1)
Incidência, gravidade e tipo de Eventos adversos emergentes de tratamento (TEAES)
Prazo: Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
Um evento adverso refere-se a qualquer ocorrência médica desagradável em um sujeito de investigação clínica administrou um produto farmacêutico (investigação ou não ingrestigacional), que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento.
Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
Receptor de antígeno quimérico T (CAR-T) Concentração celular positiva
Prazo: Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
As amostras de sangue venoso serão coletadas para medir a concentração celular positiva do CAR-T.
Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
Recomendado da dose de fase 2 (RP2d) Localização do regime
Prazo: Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
RP2D estabelecido através da dose exploratória.
Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
Níveis de transgene de células LCAR-AIO Car-T
Prazo: Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
Os níveis de transgene de células LCAR-AIO Car-T usando métodos de ensaio sensível serão avaliados
Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de recaída de Annua (ARR)
Prazo: Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
ARR refere-se ao número de recaídas divididas pelo ano observado após a infusão de LCAR-AIO.
Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
Mudança na escala de status de incapacidade expandida (EDSS) pontuações da linha de base até 104 semanas
Prazo: Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
O EDSS é um método para quantificar a incapacidade e monitorar as alterações no nível de incapacidade ao longo do tempo. A pontuação do EDSS varia de 0 (exame neurológico normal) a 10 (morte por EM). Uma mudança negativa em relação à linha de base indica melhora.
Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
Mudanças na acuidade visual da linha de base até 104 semanas
Prazo: Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
A acuidade visual é determinada pelo gráfico de Snellen e pelo campo visual.
Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
Alterações na escala visual analógica (VAS) Pontuação da dor da linha de base até 104 semanas
Prazo: Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
O escore de dor no VAS é usado para avaliar a dor. Linha de 0 = sem dor para 10 = pior dor.
Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
Alterações na proporção do MSE da linha de base até 104 semanas
Prazo: Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
A proporção de pacientes que atingem a expressão mínima de sintomas (MSE, definidos como atingindo um mg-ADL = 0 ~ 1 ou qmgs = 0 ~ 2) após a infusão de LCAR-AIO.
Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
Alterações na pontuação quantitativa da miastenia gravis (QMGs) da linha de base até 104 semanas
Prazo: Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
O QMGS é uma escala de 13 itens usada para quantificar a gravidade da doença em Mg. A escala mede a função ocular, bulbar, respiratória e de membros, classificando cada achado e varia de 0 (sem achados miostênicos) a 39 (déficits miastênicos máximos).
Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
Mudanças na pontuação de Miastenia gravis da pontuação diária de vida (MG-ADL) desde a linha de base até 104 semanas
Prazo: Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto
O MG-ADL é uma pesquisa de oito perguntas sobre a gravidade dos sintomas. O nível médio da função de atividade diária nos últimos 7 dias foi avaliado e a pontuação total foi calculada. Cada resposta de pergunta graduou de 0 (normal) a 3 (mais grave). Os escores cumulativos de MG-ADL variam de 0 a 24.
Linha de base para 104 semanas após a infusão de último assunto

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Colaboradores

Nanjing Legend Biotech Co.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de junho de 2025

Conclusão Primária (Real)

17 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Real)

17 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de março de 2025

Primeira postagem (Real)

11 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LB2305-0003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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