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L'efficacité et l'innocuité de la dapagliflozine dans le traitement de la maladie rénale héréditaire atteinte de protéinurie chez les enfants

2 juillet 2026 mis à jour par: Children's Hospital of Fudan University

L'efficacité et l'innocuité de la dapagliflozine dans le traitement de la maladie rénale héréditaire avec une protéinurie chez les enfants: un essai croisé potentiel randomisé

Cette étude est un essai croisé multicentrique et contrôlé randomisé visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la dapagliflozine dans le traitement de la maladie rénale héréditaire avec protéinurie chez les enfants

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie rénale chronique (CKD) constitue une menace importante pour la santé publique pour les enfants, avec des maladies rénales héréditaires présentant une efficacité thérapeutique limitée dans la réduction de la protéinurie. Des études mondiales ont démontré que la dapagliflozine réduit considérablement la protéinurie chez les adultes atteints de CKD; Cependant, son rôle dans les maladies rénales héréditaires pédiatriques manque de preuves solides. Cette étude vise à étudier l'efficacité et la sécurité de la dapagliflozine chez les enfants atteints de maladies rénales héréditaires protéinuriques.

Il s'agit d'un essai clinique multicentrique, ouvert et randomisé en bloc avec allocation 1: 1. Au total, 44 participants seront inscrits pour comparer l'efficacité et l'innocuité de la dapagliflozine combinée à la thérapie standard du système de rénine-angiotensine-aldostérone (RAASI) par rapport à la thérapie Raasi seule.

Le critère d'évaluation principal est le changement des niveaux de protéines urinaires 24 heures sur 24 de la ligne de base à 12 semaines de traitement. Les critères d'évaluation secondaires comprennent: le rapport protéine / créatine urinaire (RCR), le rapport albumine / créatinine urinaire (UACR), les taux d'albumine sérique, le taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR), les changements de pression artérielle et les changements de poids corporel.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

44

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 201102
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • YIHUI ZHAI
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Diagnostic confirmé d'une maladie rénale héréditaire (identification des gènes pathogènes par le biais de tests génétiques moléculaires; pour le syndrome d'Alport, le diagnostic moléculaire n'est pas nécessairement nécessaire s'il est diagnostiqué sur la base des résultats cliniques et pathologiques; pour ceux qui ont des antécédents familiaux clairs et un soupçon clinique élevé d'une maladie rein héritaire).
  • 24 - Hour Urinary Protein Level> 0,2 g ou protéine urinaire / rapport de créatinine (UPCR)> 0,2 mg / mg.
  • Calculez le taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) à l'aide de la formule Schwartz (36,5 * Hauteur dans la créatinine CM / sérum dans μmol / L), avec EGFR ≥ 60 ml / min / 1,73 m².
  • Utilisation stable du médicament de traitement de base Raasi (y compris ACEI / ARB) pendant plus de 4 semaines, et aucun ajustement posologique pendant la période de traitement.
  • Volonté de signer le formulaire de consentement éclairé.

Critères d'exclusion: L'exclusion s'applique si l'un des critères suivants est rempli:

  • Traitement avec des hormones / agents immunosuppresseurs au cours des 4 semaines précédentes.
  • Traitement avec des inhibiteurs de SGLT2 au cours des 4 semaines précédentes.
  • Diabète comorbide.
  • Infection des voies urinaires non contrôlées.
  • Preuve d'obstruction des voies urinaires comme la dysurie.
  • Pression artérielle en dessous du 5e centile pour le même sexe, âge et taille.
  • Transplantation d'organes.
  • Tumeur.
  • Présence de l'une des preuves définies suivantes de la maladie du foie: Alt / AST atteignant 2 fois la valeur normale, l'encéphalopathie hépatique, les varices œsophagiennes ou la chirurgie de shunt portale.
  • Des conditions médicales comorbibides qui peuvent affecter l'absorption, la distribution, le métabolisme et l'excrétion des médicaments, y compris, mais sans s'y limiter, les éléments suivants: une maladie inflammatoire active au cours des 6 derniers mois, des antécédents de chirurgie gastro-intestinale majeure (telle que la gastrectomie, la gastro-entérostomie, la résection intestinale), les 6 mois gastro-intestinaux, les perceptions gastraitées ou rectes pancréatite au cours des 6 derniers mois.
  • Les sujets à risque de déshydratation ou d'épuisement en volume, ce qui peut affecter l'efficacité ou l'innocuité du médicament.
  • Participation à d'autres essais de médicaments au cours des 4 semaines précédentes.
  • Perte de sang dépassant 400 ml au cours des 8 semaines précédentes.
  • Mauvaise conformité des médicaments passés ou réticence à terminer l'essai.
  • Toutes les autres conditions médicales qui peuvent placer le patient à un risque plus élevé en raison de la participation à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Premier groupe de dapagliflozine

①Dapagliflozine + traitement standard pendant 12 semaines. La thérapie par la dapagliflozine (Farxiga®, 10 mg comprimés) est administrée par voie orale une fois par jour, avec un ajustement de dose basé sur le poids corporel. La thérapie combinée sera administrée pendant 12 semaines.

② Période de lavage pendant 4 semaines Les participants devraient maintenir le traitement Raasi tout en arrêtant la dapagliflozine.

③Raasi Monothérapie seule pendant 12 semaines supplémentaires.
Médicament: Dapagliflozine + traitement standard pendant 12 semaines, période de lavage pendant 4 semaines ， puis traitement standard seul pendant 12 semaines

①Dapagliflozine + traitement standard pendant 12 semaines. Le traitement par la dapagliflozine (Farxiga®, 10 mg de comprimés) est administré par voie orale une fois par jour, avec un ajustement de dose basé sur le poids corporel: 5 mg / jour pour les participants ≤ 30 kg; 5 mg / jour initialement (première semaine), puis augmenté à 10 mg / jour pour les participants> 30 kg Traitement standard: thérapie standard de la rénine-angiotensine-aldostérone (RAASI) (la posologie sera maintenue au niveau pré-inscripteur tout au long de la période de traitement, sans ajustements effectués pendant le traitement.), Ceci La thérapie combinée sera administrée pendant 12 semaines.

② Période de lavage pendant 4 semaines Les participants devraient entretenir le traitement Raasi tout en arrêtant la dapagliflozine.

Traitement standard seul pendant 12 semaines supplémentaires. Pour garantir la conformité, tous les participants sont tenus de terminer un journal des médicaments quotidiens. Si tous les événements indésirables (AE) se produisent, les interventions cliniques appropriées seront rapidement mises en œuvre
Expérimental: Groupe de dapagliflozine retardé

① Traitement standard pour 12 semaines Traitement standard: Thérapie standard de la rénine-angiotensine-aldostérone (RAASI) Thérapie seule pendant 12 semaines. (Le La posologie sera maintenue au niveau préalable tout au long de la période de traitement, sans ajustements effectués pendant le traitement.)

② Période de lavage pendant 4 semaines Les participants devraient maintenir le traitement Raasi sans interventions supplémentaires.

③ Dapagliflozine + traitement standard pendant 12 semaines La thérapie par la dapagliflozine est administrée par voie orale une fois par jour, avec un ajustement de dose basé sur le poids corporel. Cette thérapie combinée sera administrée pendant 12 semaines.
Médicament: Traitement standard seul pendant 12 semaines, période de lavage pendant 4 semaines, puis dapagliflozine + traitement standard pendant 12 semaines

Traitement standard pour 12 semaines Traitement standard: thérapie standard de la rénine-angiotensine-aldostérone (RAASI) Thérapie seule pendant 12 semaines. (Le La posologie sera maintenue au niveau préalable tout au long de la période de traitement, sans ajustements effectués pendant le traitement.)

② Période de location pendant 4 semaines Les participants devraient maintenir la thérapie Raasi tout en interrompant la dapagliflozine.

③Dapagliflozin + traitement standard pour 12 semaines La thérapie par dapagliflozine (Farxiga®, 10 mg de comprimés) est administrée par voie orale une fois par jour, avec un ajustement de dose basé sur le poids corporel: 5 mg / jour pour les participants ≤ 30 kg; 5 mg / jour initialement (première semaine), puis augmenté à 10 mg / jour pour les participants> 30 kg. Cette thérapie combinée sera administrée pendant 12 semaines pour garantir la conformité, tous les participants sont tenus de terminer un journal de médicaments quotidien

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans l'excrétion des protéines urinaires 24 heures sur 24 de la ligne de base à la semaine 12
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Le changement de l'excrétion des protéines urinaires 24 heures sur 24 de la ligne de base à la semaine 12 du traitement par la dapagliflozine combinée avec Raasi. Selon le protocole de recherche, l'urine 24 heures sur 24 des patients pédiatriques est collectée pendant la période de suivi prévue, et la méthode rouge pyrogallol est utilisée pour le test quantitatif de la protéine dans l'urine.
De la ligne de base à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans les niveaux de rapport protéine urinaire / créatinine (UPCR) de la ligne de base à la semaine 12
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Le changement de la protéine urinaire en rapport de créatinine (UPCR) de la ligne de base à la semaine 12 du traitement avec la dapagliflozine combinée avec Raasi. La méthode rouge pyrogallol est utilisée pour détecter la protéine urinaire, et la méthode enzymatique est utilisée pour détecter la créatinine urinaire. UPCR = protéine urinaire / créatinine urinaire (mg / mg).
De la ligne de base à la semaine 12
Changements dans les niveaux d'albumine urinaire à la créatinine (UACR) de la ligne de base à la semaine 12
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Le changement dans les niveaux d'albumine urinaire en rapport de créatinine (UACR) de la ligne de base à la semaine 12 du traitement avec la dapagliflozine combinée avec Raasi. La méthode immunoturbidimétrique est utilisée pour détecter l'albumine urinaire, et la méthode enzymatique est utilisée pour détecter la créatinine urinaire. UACR = albumine urinaire / créatinine urinaire (mg / g).
De la ligne de base à la semaine 12
Changements dans les taux d'albumine sérique de la ligne de base à la semaine 12
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Le changement dans le taux d'albumine sérique de la ligne de base à la semaine 12 du traitement avec la dapagliflozine combiné avec Raasi. Le sang veineux est prélevé et le test est effectué par l'examen biochimique de routine à l'hôpital.
De la ligne de base à la semaine 12
Changements du taux de filtration glomérulaire estimé de la ligne de base à la semaine 12
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
La variation du taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) de la ligne de base à la semaine 12 du traitement par la dapagliflozine combinée avec Raasi. Le sang veineux est recueilli et le taux de créatinine sérique est détecté par le biais de l'examen biochimique de routine à l'hôpital. L'EGFR est calculé en fonction de la formule Schwartz (hauteur 36,5 * dans la créatinine CM / sérique en μmol / L).
De la ligne de base à la semaine 12
Changements de poids de la ligne de base à la semaine 12
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Le changement de poids corporel de la ligne de base à la semaine 12 du traitement avec la dapagliflozine combiné avec Raasi. La mesure est prise à l'aide d'une échelle de pesée calibrée.
De la ligne de base à la semaine 12
Changements de pression artérielle de la ligne de base à la semaine 12
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Le changement de pression artérielle systolique et diastolique de la ligne de base à la semaine 12 du traitement avec la dapagliflozine combinée avec Raasi. La mesure est prise après que le patient pédiatrique se trouve tranquillement pendant 5 minutes.
De la ligne de base à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Fudan University

Collaborateurs

The Second Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Shandong Provincial Hospital
Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
The First Affiliated Hospital of Henan University of Traditional Chinese Medicine
Kunming Children's Hospital
Guangzhou Women and Children's Medical Center
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Zhengzhou Children's Hospital, China
Xian Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Wuhan Children's Hospital
Maternal and Child Health Hospital of Guangxi Zhuang Autonomous Region
Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
Xuzhou Children Hospital
Wuxi Women's & Children's Hospital
Guiyang Maternity and Child Health Care Hospital
Xiamen Women's and Children's Hospital
Maternal and Child Health Care Hospital of Hainan Province
First People's Hospital of Urumqi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: YIHUI ZHAI, Children's Hospital of Fudan University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 mars 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mars 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2025

Première publication (Réel)

21 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DAPA-PedHKD

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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