Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo dapagliflozyny w leczeniu dziedzicznej choroby nerek z białkomoczem u dzieci

2 lipca 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Fudan University

Skuteczność i bezpieczeństwo dapagliflozyny w leczeniu dziedzicznej choroby nerek z białkomoczem u dzieci: prospektywne, randomizowane badanie krzyżowe

To badanie jest wieloośrodkowym, randomizowanym kontrolowanym badaniem crossovera mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa dapagliflozyny w leczeniu dziedzicznej choroby nerek z białkomoczem u dzieci

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przewlekła choroba nerek (CKD) stanowi znaczące zagrożenie dla zdrowia publicznego dla dzieci, a dziedziczne choroby nerek wykazują ograniczoną skuteczność terapeutyczną w zmniejszaniu białkomoczu. Globalne badania wykazały, że dapagliflozyna znacznie zmniejsza białkomocz u dorosłych z CKD; Jednak w jego roli w dziedzicznych chorobach nedytujących nie ma silnych dowodów. To badanie ma na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa dapagliflozyny u dzieci z białczarnymi dziedzicznymi chorobami nerek.

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, blokowe, krzyżowe badanie kliniczne z alokacją 1: 1. W sumie 44 uczestników zostanie zapisanych w celu porównania skuteczności i bezpieczeństwa dapagliflozyny w połączeniu ze standardową inhibitorem systemu renin-angiotensyny-indosteron (RAASI) w porównaniu z samą terapią Raasi.

Pierwotnym punktem końcowym jest zmiana 24-godzinnego poziomu białka moczowego od wartości wyjściowej na 12 tygodni leczenia. Drugorzędowe punkty końcowe obejmują: stosunek białka moczowego do kreatyniny (UPCR), stosunek albuminy z moczem do kreatyniny (UACR), poziomy albuminy w surowicy, szacowany szybkość filtracji kłębuszkowej (EGFR), zmiany ciśnienia krwi i zmiany masy ciała.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

44

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 201102
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • YIHUI ZHAI
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Potwierdzona diagnoza dziedzicznej choroby nerek (identyfikacja genów patogennych poprzez molekularne testy genetyczne; w przypadku zespołu alportu, diagnoza molekularna niekoniecznie jest wymagana, jeśli zdiagnozowano na podstawie wyników klinicznych i patologicznych; dla osób z wyraźną historią rodziny i wysokim podejrzeniem klinicznym choroby nerki).
  • 24 -godzinny poziom białka moczowego> 0,2 g lub stosunek białka moczowego do kreatyniny (UPCR)> 0,2 mg/mg.
  • Oblicz szacunkową szybkość filtracji kłębuszkowej (EGFR) przy użyciu wzoru Schwartza (36,5 * wysokości w CM/Serum Streum w μmol/L), z EGFR ≥ 60 ml/min/1,73 m².
  • Stabilne stosowanie podstawowego leku leku RAASI (w tym ACEI/ARB) przez ponad 4 tygodnie i brak regulacji dawkowania w okresie leczenia.
  • Gotowość do podpisania formularza świadomej zgody.

Kryteria wykluczenia: Wykluczenie ma zastosowanie, jeżeli którekolwiek z następujących kryteriów zostanie spełnione:

  • Leczenie hormonami/środkami immunosupresyjnymi w ciągu ostatnich 4 tygodni.
  • Leczenie inhibitorami SGLT2 w ciągu ostatnich 4 tygodni.
  • Współistniejąca cukrzyca.
  • Niekontrolowana infekcja dróg moczowych.
  • Dowody niedrożności dróg moczowych, takich jak dysuria.
  • Ciśnienie krwi poniżej 5. percentyla dla tej samej płci, wieku i wysokości.
  • Przeszczep narządów.
  • Guz.
  • Obecność dowolnego z poniższych określonych dowodów choroby wątroby: Alt/AST osiąganie 2 -krotności wartości normalnej, encefalopatii wątroby, żylaków przełyku lub operacji bocznej wrotnej.
  • Współistniejące schorzenia, które mogą wpływać na wchłanianie leków, dystrybucję, metabolizm i wydalanie, w tym między innymi żadna z następujących: aktywna choroba zapalna jelit w ciągu ostatnich 6 miesięcy, historia poważnej chirurgii żołądkowo -jelitowej (taka jak gastrektomia, gasttomię, gasterostomię, resekcję jelitową), żołądek żołądkowo -jelit Zapalenie trzustki w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Osoby narażone na odwodnienie lub wyczerpanie objętości, które mogą wpływać na skuteczność leków lub bezpieczeństwo.
  • Udział w innych badaniach narkotykowych w ciągu ostatnich 4 tygodni.
  • Utrata krwi przekracza 400 ml w ciągu ostatnich 8 tygodni.
  • Zła zgodność leków lub niechęć do ukończenia procesu.
  • Wszelkie inne schorzenia, które mogą narażać pacjenta na wyższe ryzyko z powodu udziału w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wczesna grupa dapagliflozyna

① Dapagliflozin+standardowe leczenie przez 12 tygodni. Terapia dapagliflozyna (Farxiga®, 10 mg tabletek) podaje się doustnie raz dziennie, z dostosowaniem dawki w oparciu o masę ciała. Leczenie standardowe: standardowy okres leczenia systemu renin-angiotensyny-aldosteron (RAASI). Połączona terapia będzie podawana przez 12 tygodni.

② Okres wymywania przez 4 tygodnie Uczestnicy powinni utrzymać terapię RAASI, jednocześnie przerywając dapagliflozynę.

③raasi Monoterapia sama przez dodatkowe 12 tygodni.
Lek: Standardowe leczenie dapagliflozyny+przez 12 tygodni, okres wymywania przez 4 tygodnie, a następnie sama standardowa leczenie przez 12 tygodni

① Dapagliflozin+standardowe leczenie przez 12 tygodni. Terapia dapagliflozyna (Farxiga®, 10 mg tabletek) podaje się doustnie raz dziennie, z regulacją dawki w oparciu o masę ciała: 5 mg/dzień dla uczestników ≤30 kg; Początkowo 5 mg/dzień (pierwszy tydzień), a następnie wzrósł do 10 mg/dzień dla uczestników> 30 kg Standardowe leczenie: standardowe terapie systemu renin-angiotensyny-indosteron (RAASI) (dawka będzie utrzymywana na poziomie przed wprowadzeniem przez cały okres leczenia, bez dostosowań podczas terapii.), To Połączona terapia będzie podawana przez 12 tygodni.

② Okres wymywania przez 4 tygodnie Uczestnicy powinni utrzymać terapię RAASI, jednocześnie przerywając dapagliflozynę.

③ Samo standardowe leczenie przez dodatkowe 12 tygodni. Aby zapewnić zgodność, wszyscy uczestnicy są zobowiązani do wypełnienia dziennego dziennika leków. W przypadku wystąpienia wszelkich zdarzeń niepożądanych (AES), odpowiednie interwencje kliniczne zostaną niezwłocznie wdrożone
Eksperymentalny: Opóźniona grupa dapagliflozyna

① Standardowe leczenie przez 12 tygodni standardowe leczenie: standardowa sama inhibitor systemu renin-angiotensyny-aldosteron (RAASI) przez 12 tygodni. ( Dawkowanie będzie utrzymywane na poziomie przed wprowadzeniem przez cały okres leczenia, bez korekt dokonywanych podczas terapii.)

② Okres wymywania przez 4 tygodnie uczestnicy powinni utrzymać terapię RAASI bez dodatkowych interwencji.

③ Standardowe leczenie dapagliflozyny+przez 12 tygodni terapia dapagliflozyna podaje się doustnie raz dziennie, z regulacją dawki w oparciu o masę ciała. Ta łączna terapia będzie podawana przez 12 tygodni.
Lek: Samo standardowe leczenie przez 12 tygodni, okres wymywania przez 4 tygodnie, a następnie standardowe leczenie dapagliflozyna+

① Standardowe leczenie przez 12 tygodni standardowe leczenie: standardowa sama inhibitor systemu renin-angiotensyny-aldosteron (RAASI) przez 12 tygodni. ( Dawkowanie będzie utrzymywane na poziomie przed wprowadzeniem przez cały okres leczenia, bez korekt dokonywanych podczas terapii.)

② Okres spuszczania przez 4 tygodnie Uczestnicy powinni utrzymać terapię RAASI, jednocześnie przerywając dapagliflozynę.

③ Dapagliflozin+Standardowe leczenie przez 12 tygodni terapia dapagliflozyna (Farxiga®, 10 mg tabletek) podaje się doustnie raz dziennie, z regulacją dawki w oparciu o masę ciała: 5 mg/dzień dla uczestników ≤30 kg; Początkowo 5 mg/dzień (pierwszy tydzień), a następnie wzrósł do 10 mg/dzień dla uczestników> 30 kg. Ta łączna terapia będzie podawana przez 12 tygodni, aby zapewnić zgodność, wszyscy uczestnicy są zobowiązani do ukończenia dziennego dziennika leków. Jeśli wystąpią wszelkie zdarzenia niepożądane (AES), odpowiednie interwencje kliniczne zostaną szybko wdrożone

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w 24-godzinnym wydalaniu białka moczowego od wartości wyjściowej do 12 tygodnia
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 12. tygodnia
Zmiana 24-godzinnego wydalania białka moczowego od wartości wyjściowej na 12 tygodnia leczenia dapagliflozyną w połączeniu z RAASI. Zgodnie z protokołem badawczym 24-godzinny mocz pacjentów pediatrycznych jest zbierany podczas planowanego okresu obserwacji, a metoda czerwonego pirogalolu jest stosowana do testu ilościowego białka w moczu.
Od linii bazowej do 12. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany poziomów białka moczowego do współczynnika kreatyniny (UPCR) od wartości wyjściowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 12. tygodnia
Zmiana poziomu białka moczowego na stosunek kreatyniny (UPCR) z wartości wyjściowej na 12 tygodnia leczenia dapagliflozyną w połączeniu z RAASI. Metoda czerwonego pirogalolu jest stosowana do wykrywania białka moczowego, a metoda enzymatyczna stosuje się do wykrywania kreatyniny w moczu. UPCR = białko moczowe/kreatynina z moczem (mg/mg).
Od linii bazowej do 12. tygodnia
Zmiany poziomu albuminy moczowej do kreatyniny (UACR) od wartości wyjściowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 12. tygodnia
Zmiana poziomu albuminy moczowej na kreatyninę (UACR) od wartości wyjściowej na 12 tygodnia leczenia dapagliflozyną w połączeniu z RAASI. Metoda immunoturbidimetryczna jest stosowana do wykrywania albuminy moczowej, a metoda enzymatyczna stosuje się do wykrywania kreatyniny w moczu. UACR = albumina moczowa/kreatynina moczowa (MG/G).
Od linii bazowej do 12. tygodnia
Zmiany poziomów albuminy surowicy od linii bazowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 12. tygodnia
Zmiana poziomu albuminy w surowicy od wartości wyjściowej na 12 tygodnia leczenia dapaglifloziną w połączeniu z RAASI. Krew żylna jest zbierana, a test przeprowadza się poprzez rutynowe badanie biochemiczne w szpitalu.
Od linii bazowej do 12. tygodnia
Zmiany szacowanego wskaźnika filtracji kłębuszkowej od wartości wyjściowej do 12 tygodnia
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 12. tygodnia
Zmiana szacowanego szybkości filtracji kłębuszkowej (EGFR) od wartości wyjściowej na 12 tygodnia leczenia dapagliflozyną w połączeniu z RAASI. Krew żylna jest zbierana, a poziom kreatyniny w surowicy jest wykrywany poprzez rutynowe badanie biochemiczne w szpitalu. EGFR jest obliczany zgodnie z formułą Schwartza (36,5 * wysokości w CM / Serum Creatinine w μmol / L).
Od linii bazowej do 12. tygodnia
Zmiany wagi od wartości wyjściowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 12. tygodnia
Zmiana masy ciała od wartości wyjściowej na 12 tygodnia leczenia dapagliflozyną w połączeniu z RAASI. Pomiar jest wykonywany za pomocą skalibrowanej skali ważenia.
Od linii bazowej do 12. tygodnia
Zmiany ciśnienia krwi od wartości wyjściowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 12. tygodnia
Zmiana zarówno skurczowego, jak i rozkurczowego ciśnienia krwi od wartości wyjściowej na 12 tygodnia leczenia dapagliflozyną w połączeniu z RAASI. Pomiar jest wykonywany po tym, jak pacjent pediatryczny siedzi cicho przez 5 minut.
Od linii bazowej do 12. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Współpracownicy

The Second Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Shandong Provincial Hospital
Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
The First Affiliated Hospital of Henan University of Traditional Chinese Medicine
Kunming Children's Hospital
Guangzhou Women and Children's Medical Center
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Zhengzhou Children's Hospital, China
Xian Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Wuhan Children's Hospital
Maternal and Child Health Hospital of Guangxi Zhuang Autonomous Region
Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
Xuzhou Children Hospital
Wuxi Women's & Children's Hospital
Guiyang Maternity and Child Health Care Hospital
Xiamen Women's and Children's Hospital
Maternal and Child Health Care Hospital of Hainan Province
First People's Hospital of Urumqi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: YIHUI ZHAI, Children's Hospital of Fudan University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DAPA-PedHKD

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj