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L'efficacia e la sicurezza di Dapagliflozin nel trattamento della malattia renale ereditaria con proteinuria nei bambini

12 giugno 2025 aggiornato da: Children's Hospital of Fudan University

L'efficacia e la sicurezza di Dapagliflozin nel trattamento della malattia renale ereditaria con proteinuria nei bambini: uno studio prospettico e randomizzato crossover

Questo studio è uno studio crossover controllato multicentrico e randomizzato volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di Dapagliflozin nel trattamento della malattia renale ereditaria con proteinuria nei bambini

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia renale cronica (CKD) rappresenta una significativa minaccia per la salute pubblica per i bambini, con malattie renali ereditarie che mostrano un'efficacia terapeutica limitata nella riduzione della proteinuria. Studi globali hanno dimostrato che la dapagliflozin riduce significativamente la proteinuria negli adulti con CKD; Tuttavia, il suo ruolo nelle malattie renali ereditarie pediatriche manca di prove evidenti. Questo studio mira a studiare l'efficacia e la sicurezza di Dapagliflozin nei bambini con malattie renali ereditarie proteinuriche.

Questo è una sperimentazione clinica crossover multicentrica, in aperto, randomizzato a blocchi con allocazione 1: 1. Un totale di 44 partecipanti saranno iscritti per confrontare l'efficacia e la sicurezza di dapagliflozin combinati con la terapia standard della terapia con inibitore del sistema renina-angiotensina-aldosterone contro la sola terapia Raasi.

L'endpoint primario è la variazione dei livelli di proteina urinaria 24 ore su 24, dal basale a 12 settimane di trattamento. Gli endpoint secondari includono: rapporto proteina-cretinina urinaria (UPCR), rapporto albumina-cretinina urinario (UACR), livelli sierici di albumina, velocità di filtrazione glomerulare stimata (EGFR), variazioni della pressione sanguigna e variazioni di peso corporeo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

44

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 201102
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • YIHUI ZHAI
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • La diagnosi confermata della malattia renale ereditaria (identificazione di geni patogeni attraverso test genetici molecolari; per la sindrome di Alport, la diagnosi molecolare non è necessariamente necessaria se diagnosticata in base a risultati clinici e patologici; per quelli con una storia familiare chiara e un elevato sospetto clinico della malattia renale ereditaria).
  • Livello di proteina urinaria di 24 ore> 0,2 g o rapporto proteina e creatinina (UPCR)> 0,2 mg/mg.
  • Calcola la velocità di filtrazione glomerulare stimata (EGFR) usando la formula Schwartz (36,5 * altezza in CM/creatinina sierica in μmol/L), con EGFR ≥ 60 ml/min/1,73 m².
  • Uso stabile del farmaco di trattamento di base Raasi (incluso ACEI/ARB) per più di 4 settimane e nessun aggiustamento del dosaggio durante il periodo di trattamento.
  • Disponibilità a firmare il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione: si applica l'esclusione se sono soddisfatti uno dei seguenti criteri:

  • Trattamento con ormoni/agenti immunosoppressivi nelle 4 settimane precedenti.
  • Trattamento con inibitori SGLT2 nelle 4 settimane precedenti.
  • Diabete comorbido.
  • Infezione del tratto urinario non controllato.
  • Prova dell'ostruzione del tratto urinario come la disuria.
  • Pressione sanguigna al di sotto del 5 ° percentile per lo stesso genere, età e altezza.
  • Trapianto di organi.
  • Tumore.
  • Presenza di una delle seguenti prove definite di malattia epatica: ALT/AST che raggiunge 2 volte il valore normale, encefalopatia epatica, varici esofagee o chirurgia di shunt portale.
  • Comorbid medical conditions that may affect drug absorption, distribution, metabolism, and excretion, including but not limited to any of the following: active inflammatory bowel disease within the past 6 months, history of major gastrointestinal surgery (such as gastrectomy, gastroenterostomy, intestinal resection), gastrointestinal ulcer, gastrointestinal or rectal bleeding within the past 6 months, pancreatic injury or pancreatite negli ultimi 6 mesi.
  • Soggetti a rischio di disidratazione o esaurimento del volume, che possono influire sull'efficacia o sulla sicurezza dei farmaci.
  • Partecipazione ad altri studi sulla droga nelle 4 settimane precedenti.
  • Perdita di sangue superiore a 400 ml nelle 8 settimane precedenti.
  • Scarsa conformità ai farmaci passati o riluttanza a completare il processo.
  • Qualsiasi altra condizione medica che può mettere il paziente a un rischio più elevato a causa della partecipazione a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Primo gruppo Dapagliflozin

①Dapagliflozin+trattamento standard per 12 settimane. La terapia dapagliflozin (FARXIGA®, compresse da 10 mg) viene somministrata per via orale una volta al giorno, con regolazione della dose in base al peso corporeo. Trattamento standard: renina-angiotensina standard-angiotensina-aldosterone inibitore (Raasi) terapia (il dosaggio verrà mantenuto a livello di pre-radica La terapia combinata verrà somministrata per 12 settimane.

② Periodo di lavaggio per 4 settimane I partecipanti dovrebbero mantenere la terapia di Raasi mentre si interrompe dapagliflozin.

③raasi monoterapia da sola per altre 12 settimane.
Droga: Dapagliflozin+Trattamento standard per 12 settimane, periodo di lavaggio per 4 settimane ， quindi il trattamento standard da solo per 12 settimane

①Dapagliflozin+trattamento standard per 12 settimane. La terapia dapagliflozin (FARXIGA®, compresse da 10 mg) viene somministrata per via orale una volta al giorno, con regolazione della dose in base al peso corporeo: 5 mg/die per i partecipanti ≤30 kg; 5 mg/giorno inizialmente (prima settimana), quindi aumentato a 10 mg/giorno per i partecipanti> 30 kg di trattamento standard: terapia standard di renina-angiotensina-aldosterone (RAASI) (il dosaggio verrà mantenuto a livello di pre-arrotolazione per tutto il periodo di trattamento, senza regolamenti effettuati durante la terapia.), Questo La terapia combinata verrà somministrata per 12 settimane.

② Periodo di lavaggio per 4 settimane I partecipanti dovrebbero manutenzione della terapia Raasi durante l'interruzione di Dapagliflozin.

③ Trattamento standard da solo per altre 12 settimane. Per garantire la conformità, tutti i partecipanti sono tenuti a completare un registro dei farmaci giornalieri. Se si verificano eventuali eventi avversi (eventi avversi), gli interventi clinici appropriati saranno prontamente implementati
Sperimentale: Gruppo di Dapagliflozin ritardato

① Trattamento standard per 12 settimane di trattamento standard: terapia standard di renina-angiotensina-aldosterone inibitore (RAASI) da sola per 12 settimane. Il dosaggio verrà mantenuto a livello di pre-arruolamento durante l'intero periodo di trattamento, senza adeguamenti durante la terapia.)

② Periodo di lavaggio per 4 settimane I partecipanti dovrebbero mantenere la terapia di Raasi senza ulteriori interventi.

③ Dapagliflozin+Trattamento standard per 12 settimane La terapia dapagliflozin viene somministrata per via orale una volta al giorno, con regolazione della dose basata sul peso corporeo. Questa terapia combinata verrà somministrata per 12 settimane.
Droga: Trattamento standard da solo per 12 settimane, periodo di lavaggio per 4 settimane, quindi dapagliflozin+trattamento standard per 12 settimane

① Trattamento standard per 12 settimane di trattamento standard: terapia standard di renina-angiotensina-aldosterone inibitore (RAASI) da sola per 12 settimane. Il dosaggio verrà mantenuto a livello di pre-arruolamento durante l'intero periodo di trattamento, senza adeguamenti durante la terapia.)

② Il periodo di lavaggio per 4 settimane i partecipanti dovrebbero manutenzione della terapia Raasi durante l'interruzione di Dapagliflozin.

③Dapagliflozin+Trattamento standard per 12 settimane La terapia Dapagliflozin (FARXIGA®, compresse da 10 mg) viene somministrata per via orale una volta al giorno, con regolazione della dose in base al peso corporeo: 5 mg/die per i partecipanti ≤30 kg; 5 mg/giorno Inizialmente (prima settimana), quindi aumentato a 10 mg/giorno per i partecipanti> 30 kg. Questa terapia combinata verrà somministrata per 12 settimane per garantire la conformità, tutti i partecipanti sono tenuti a completare un registro quotidiano dei farmaci. Se si verificano eventuali eventi avversi (AES)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nell'escrezione delle proteine ​​urinarie 24 ore su 24 dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 12
Il cambiamento nell'escrezione delle proteine ​​urinarie 24 ore su 24 dal basale alla settimana 12 del trattamento con dapagliflozin combinato con Raasi. Secondo il protocollo di ricerca, l'urina di 24 ore dei pazienti pediatrici viene raccolta durante il periodo di follow-up pianificato e il metodo rosso pirogallolo viene utilizzato per il test quantitativo della proteina nelle urine.
Dalla base alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nei livelli di proteina urinaria e ratio creatinina (UPCR) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 12
Il cambiamento nella proteina urinaria e nei livelli di rapporto creatinina (UPCR) dal basale alla settimana 12 del trattamento con dapagliflozin combinato con Raasi. Il metodo rosso pirogallolo viene utilizzato per rilevare la proteina urinaria e il metodo enzimatico viene utilizzato per rilevare la creatinina urinaria. UPCR = proteina urinaria/creatinina urinaria (mg/mg).
Dalla base alla settimana 12
Cambiamenti nei livelli di albumina urinaria e ratio di creatinina (UACR) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 12
Il cambiamento nei livelli di albumina urinaria e di creatinina (UACR) dalla linea di base alla settimana 12 del trattamento con dapagliflozin combinata con Raasi. Il metodo immunoturbidimetrico viene utilizzato per rilevare l'albumina urinaria e il metodo enzimatico viene utilizzato per rilevare la creatinina urinaria. UACR = albumina urinaria/creatinina urinaria (mg/g).
Dalla base alla settimana 12
Cambiamenti nei livelli sierici di albumina dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 12
Il cambiamento nel livello sierico di albumina dal basale alla settimana 12 del trattamento con Dapagliflozin combinato con Raasi. Viene raccolto il sangue venoso e il test viene condotto attraverso l'esame biochimico di routine in ospedale.
Dalla base alla settimana 12
Variazioni del tasso di filtrazione glomerulare stimato dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 12
La variazione del tasso di filtrazione glomerulare stimato (EGFR) dalla linea di base alla settimana 12 del trattamento con dapagliflozin combinata con raasi. Viene raccolto sangue venoso e il livello sierico di creatinina viene rilevato attraverso l'esame biochimico di routine in ospedale. L'EGFR viene calcolato in base alla formula Schwartz (altezza 36,5 * nella creatinina cm / sierica in μmol / L).
Dalla base alla settimana 12
Cambiamenti di peso dalla linea di base alla settimana 12
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 12
Il cambiamento del peso corporeo dal basale alla settimana 12 del trattamento con dapagliflozin combinato con raasi. La misurazione viene eseguita utilizzando una scala di pesatura calibrata.
Dalla base alla settimana 12
Cambiamenti della pressione sanguigna dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 12
Il cambiamento nella pressione arteriosa sia sistolica che diastolica dalla linea di base alla settimana 12 del trattamento con dapagliflozin combinato con Raasi. La misurazione viene eseguita dopo che il paziente pediatrico si trova in silenzio per 5 minuti.
Dalla base alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Collaboratori

The Second Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Shandong Provincial Hospital
Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
The First Affiliated Hospital of Henan University of Traditional Chinese Medicine
Kunming Children's Hospital
Guangzhou Women and Children's Medical Center
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Zhengzhou Children's Hospital, China
Xian Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Wuhan Children's Hospital
Maternal and Child Health Hospital of Guangxi Zhuang Autonomous Region
Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
Xuzhou Children Hospital
Wuxi Women's & Children's Hospital
Guiyang Maternity and Child Health Care Hospital
Xiamen Women's and Children's Hospital
Maternal and Child Health Care Hospital of Hainan Province
First People's Hospital of Urumqi

Investigatori

  • Direttore dello studio: YIHUI ZHAI, Children's Hospital of Fudan University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

21 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DAPA-PedHKD

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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