Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De werkzaamheid en veiligheid van dapagliflozine bij de behandeling van erfelijke nierziekte met proteïnurie bij kinderen

2 juli 2026 bijgewerkt door: Children's Hospital of Fudan University

De werkzaamheid en veiligheid van dapagliflozine bij de behandeling van erfelijke nierziekte met proteïnurie bij kinderen: een prospectieve, gerandomiseerde crossover -studie

Deze studie is een multicenter, gerandomiseerde gecontroleerde crossover -studie gericht op het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van dapagliflozine bij de behandeling van erfelijke nierziekte met proteïnurie bij kinderen

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Chronische nierziekte (CKD) vormt een belangrijke bedreiging voor de volksgezondheid voor kinderen, met erfelijke nierziekten die beperkte therapeutische werkzaamheid vertonen bij het verminderen van proteïnurie. Wereldwijde studies hebben aangetoond dat dapagliflozine proteïnurie aanzienlijk vermindert bij volwassenen met CKD; De rol ervan in pediatrische erfelijke nierziekten mist echter sterk bewijs. Deze studie heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid van dapagliflozine bij kinderen met proteïnurische erfelijke nierziekten te onderzoeken.

Dit is een multicenter, open-label, blok-gerandomiseerde, crossover klinische proef met 1: 1 toewijzing. In totaal zullen 44 deelnemers worden ingeschreven om de werkzaamheid en veiligheid van dapagliflozine te vergelijken in combinatie met standaard renine-angiotensine-aldosteronsysteemremmer (RAASI) therapie versus RAASI-therapie alleen.

Het primaire eindpunt is de verandering in 24-uurs urine-eiwitniveaus van basislijn tot 12 weken behandeling. Secundaire eindpunten zijn onder meer: ​​urine-eiwit-creatinine-verhouding (UPCR), urine-albumine-tot-creatinine-verhouding (UACR), serumalbuminespiegels, geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (EGFR), bloeddrukveranderingen en veranderingen in het lichaamsgewicht.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

44

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Werving
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • YIHUI ZHAI
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van erfelijke nierziekte (identificatie van pathogene genen door moleculaire genetische tests; voor het Alport -syndroom is moleculaire diagnose niet noodzakelijkerwijs vereist als gediagnosticeerd op basis van klinische en pathologische bevindingen; voor mensen met een duidelijke familiegeschiedenis en een hoog klinisch vermoeden van de erfelijke nierziekte).
  • 24 - Hour urine -eiwitniveau> 0,2 g of urine -eiwit tot creatinineverhouding (UPCR)> 0,2 mg/mg.
  • Bereken de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (EGFR) met behulp van de Schwartz -formule (36,5 * hoogte in cm/serumcreatinine in μmol/L), met EGFR ≥ 60 ml/min/1.73 m².
  • Stabiel gebruik van het basisbehandelingsmedicijn RAASI (inclusief ACEI/ARB) gedurende meer dan 4 weken en geen doseringsaanpassing tijdens de behandelingsperiode.
  • Bereidheid om het geïnformeerde toestemmingsformulier te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria: uitsluiting is van toepassing als aan een van de volgende criteria is voldaan:

  • Behandeling met hormonen/immunosuppressiva binnen de afgelopen 4 weken.
  • Behandeling met SGLT2 -remmers binnen de afgelopen 4 weken.
  • Comorbide diabetes.
  • Ongecontroleerde urineweginfectie.
  • Bewijs van obstructie van urinewegen zoals dysurie.
  • Bloeddruk onder het 5e percentiel voor hetzelfde geslacht, leeftijd en lengte.
  • Orgeltransplantatie.
  • Tumor.
  • Aanwezigheid van een van de volgende definitieve aanwijzingen van leverziekte: ALT/AST bereikt 2 keer de normale waarde, hepatische encefalopathie, slokdarmvarices of portaal shuntchirurgie.
  • Comorbid medical conditions that may affect drug absorption, distribution, metabolism, and excretion, including but not limited to any of the following: active inflammatory bowel disease within the past 6 months, history of major gastrointestinal surgery (such as gastrectomy, gastroenterostomy, intestinal resection), gastrointestinal ulcer, gastrointestinal or rectal bleeding within the past 6 months, pancreatic injury or Pancreatitis in de afgelopen 6 maanden.
  • Proefpersonen met een risico op uitdroging of volumegepletie, die de werkzaamheid of veiligheid van geneesmiddelen kunnen beïnvloeden.
  • Deelname aan andere geneesmiddelenproeven binnen de afgelopen 4 weken.
  • Bloedverlies van meer dan 400 ml binnen de afgelopen 8 weken.
  • Slechte naleving van medicatie in het verleden of onwil om het proces te voltooien.
  • Alle andere medische aandoeningen die de patiënt op een hoger risico kunnen plaatsen als gevolg van deelname aan dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vroege Dapagliflozin -groep

①Dapagliflozin+standaardbehandeling gedurende 12 weken. Dapagliflozin-therapie (Farxiga®, 10 mg tabletten) wordt eenmaal daags mondeling toegediend, met dosisaanpassing op basis van lichaamsgewicht. Standaardbehandeling: standaard renine-angiotensine-aldosteronsysteemremmer (RAASI) -therapie (de dosering zal worden gehandhaafd op het pre-inschrijvingsniveau gedurende de gehele behandelingsperiode, zonder aanpassingen gemaakt tijdens de therapie. Gecombineerde therapie zal 12 weken worden toegediend.

② Wasoutperiode gedurende 4 weken moet deelnemers RAASI -therapie handhaven terwijl ze dapagliflozine stopzetten.

③RAASI monotherapie alleen nog 12 weken.
Geneesmiddel: Dapagliflozin+standaardbehandeling gedurende 12 weken, uitspoelingsperiode gedurende 4 weken, vervolgens de standaardbehandeling alleen gedurende 12 weken

①Dapagliflozin+standaardbehandeling gedurende 12 weken. Dapagliflozin -therapie (Farxiga®, 10 mg tabletten) wordt eenmaal daags oraal toegediend, met dosisaanpassing op basis van lichaamsgewicht: 5 mg/dag voor deelnemers ≤30 kg; Aanvankelijk 5 mg/dag (eerste week), vervolgens verhoogd tot 10 mg/dag voor deelnemers> 30 kg Standaardbehandeling: standaard renine-angiotensine-aldosteronsysteemremmer (RAASI) -therapie (de dosering zal worden gehandhaafd op het pre-inschrijvingsniveau gedurende de gehele behandelingsperiode, zonder aanpassingen tijdens de therapie.), Dit is dit gemaakt tijdens de therapie.). Gecombineerde therapie zal 12 weken worden toegediend.

② Wasoutperiode gedurende 4 weken moet deelnemers RAASI -therapie onderhouden terwijl ze dapagliflozin stopzetten.

③ Standaard behandeling alleen nog 12 weken. Om de naleving te waarborgen, moeten alle deelnemers een dagelijkse medicatielogboek voltooien. Als er bijwerkingen (AE's) plaatsvinden, worden er onmiddellijk geschikte klinische interventies geïmplementeerd
Experimenteel: Vertraagde Dapagliflozin -groep

① Standaardbehandeling gedurende 12 weken standaardbehandeling: standaard renine-angiotensine-aldosteronsysteemremmer (RAASI) therapie alleen gedurende 12 weken (de De dosering wordt gedurende de gehele behandelingsperiode op het niveau van de voorschrijving gehandhaafd, zonder aanpassingen tijdens de therapie.)

② Wasoutperiode gedurende 4 weken deelnemers moeten RAASI -therapie handhaven zonder extra interventies.

③ Dapagliflozine+standaardbehandeling gedurende 12 weken wordt dapagliflozin -therapie eenmaal daags oraal toegediend, met dosisaanpassing op basis van lichaamsgewicht. Deze gecombineerde therapie wordt gedurende 12 weken toegediend.
Geneesmiddel: Standaardbehandeling alleen gedurende 12 weken, uitspoelingsperiode gedurende 4 weken, vervolgens Dapagliflozin+standaardbehandeling gedurende 12 weken

① Standaard behandeling gedurende 12 weken standaardbehandeling: standaard renine-angiotensine-aldosteronsysteemremmer (RAASI) therapie alleen gedurende 12 weken (de De dosering wordt gedurende de gehele behandelingsperiode op het niveau van de voorschrijving gehandhaafd, zonder aanpassingen tijdens de therapie.)

②WASHOUT -periode gedurende 4 weken moeten deelnemers RAASI -therapie onderhouden terwijl ze dapagliflozin stopzetten.

③Dapagliflozin+standaardbehandeling gedurende 12 weken Dapagliflozin -therapie (Farxiga®, 10 mg tabletten) wordt eenmaal daags oraal toegediend, met dosisaanpassing op basis van lichaamsgewicht: 5 mg/dag voor deelnemers ≤30 kg; Aanvankelijk 5 mg/dag (eerste week), vervolgens verhoogd tot 10 mg/dag voor deelnemers> 30 kg. Deze gecombineerde therapie wordt gedurende 12 weken toegediend om de naleving te waarborgen, alle deelnemers zijn verplicht om een ​​dagelijkse medicatielogboek te voltooien. Als er bijwerkingen (AES) optreden, worden passende klinische interventies onmiddellijk geïmplementeerd

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in 24-uurs urine-eiwituitscheiding van basislijn tot week 12
Tijdsspanne: Van basis tot week 12
De verandering in 24-uurs urine-eiwituitscheiding van basislijn tot week 12 van behandeling met dapagliflozin gecombineerd met RAASI. Volgens het onderzoeksprotocol wordt de 24-uurs urine van de pediatrische patiënten verzameld tijdens de geplande follow-upperiode en wordt de pyrogallol-rode methode gebruikt voor de kwantitatieve test van het eiwit in de urine.
Van basis tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in urine -eiwit tot creatinineverhouding (UPCR) niveaus van basislijn tot week 12
Tijdsspanne: Van basis tot week 12
De verandering in de urine -eiwit tot creatinineverhouding (UPCR) -niveaus van basislijn tot week 12 van behandeling met dapagliflozine gecombineerd met RAASI. De pyrogallol -rode methode wordt gebruikt voor het detecteren van urine -eiwit en de enzymatische methode wordt gebruikt voor het detecteren van urine -creatinine. UPCR = urine -eiwit/urine -creatinine (mg/mg).
Van basis tot week 12
Veranderingen in urine -albumine in Creatinine Ratio (UACR) niveaus van basislijn tot week 12
Tijdsspanne: Van basis tot week 12
De verandering in urine -albumine in Creatinine Ratio (UACR) -niveaus van basislijn tot week 12 van behandeling met Dapagliflozin gecombineerd met RAASI. De immunoturbidimetrische methode wordt gebruikt voor het detecteren van urine -albumine en de enzymatische methode wordt gebruikt voor het detecteren van urine -creatinine. UACR = urine -albumine/urine -creatinine (mg/g).
Van basis tot week 12
Veranderingen in serumalbumine -niveaus van basislijn tot week 12
Tijdsspanne: Van basis tot week 12
De verandering in het serumalbumine -niveau van basislijn tot week 12 van behandeling met dapagliflozin gecombineerd met RAASI. Veneus bloed wordt verzameld en de test wordt uitgevoerd door het routinematige biochemische onderzoek in het ziekenhuis.
Van basis tot week 12
Veranderingen in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid van basislijn tot week 12
Tijdsspanne: Van basis tot week 12
De verandering in de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (EGFR) van basislijn tot week 12 van behandeling met dapagliflozine gecombineerd met RAASI. Veneus bloed wordt verzameld en het serumcreatininegehalte wordt gedetecteerd door het routinematige biochemische onderzoek in het ziekenhuis. De EGFR wordt berekend volgens de Schwartz -formule (36,5 * hoogte in cm / serumcreatinine in μmol / L).
Van basis tot week 12
Veranderingen in gewicht van basislijn tot week 12
Tijdsspanne: Van basis tot week 12
De verandering in lichaamsgewicht van basislijn tot week 12 van behandeling met dapagliflozin gecombineerd met RAASI. De meting wordt genomen met behulp van een gekalibreerde weegschaal.
Van basis tot week 12
Veranderingen in bloeddruk van basislijn tot week 12
Tijdsspanne: Van basis tot week 12
De verandering in zowel systolische als diastolische bloeddruk van basislijn tot week 12 van behandeling met dapagliflozin gecombineerd met RAASI. De meting wordt genomen nadat de pediatrische patiënt 5 minuten rustig zit.
Van basis tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Medewerkers

The Second Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Shandong Provincial Hospital
Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
The First Affiliated Hospital of Henan University of Traditional Chinese Medicine
Kunming Children's Hospital
Guangzhou Women and Children's Medical Center
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Zhengzhou Children's Hospital, China
Xian Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Wuhan Children's Hospital
Maternal and Child Health Hospital of Guangxi Zhuang Autonomous Region
Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
Xuzhou Children Hospital
Wuxi Women's & Children's Hospital
Guiyang Maternity and Child Health Care Hospital
Xiamen Women's and Children's Hospital
Maternal and Child Health Care Hospital of Hainan Province
First People's Hospital of Urumqi

Onderzoekers

  • Studie directeur: YIHUI ZHAI, Children's Hospital of Fudan University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DAPA-PedHKD

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren