Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Dapagliflozin bei der Behandlung erblicher Nierenerkrankungen mit Proteinurie bei Kindern

2. Juli 2026 aktualisiert von: Children's Hospital of Fudan University

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Dapagliflozin bei der Behandlung von erblicher Nierenerkrankungen mit Proteinurie bei Kindern: eine prospektive, randomisierte Crossover -Studie

Diese Studie handelt

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Chronische Nierenerkrankungen (CKD) stellt eine bedeutende Bedrohung für die öffentliche Gesundheit für Kinder dar, wobei erbliche Nierenerkrankungen eine begrenzte therapeutische Wirksamkeit bei der Reduzierung der Proteinurie aufweisen. Globale Studien haben gezeigt, dass Dapagliflozin die Proteinurie bei Erwachsenen mit CKD signifikant reduziert. Seine Rolle bei pädiatrischen erblichen Nierenerkrankungen haben jedoch keine starken Beweise. Diese Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit von Dapagliflozin bei Kindern mit erblichen erblichen Nierenerkrankungen zu untersuchen.

Dies ist eine multizentrische, offene, blockrandomisierte, crossover klinische Studie mit 1: 1-Zuweisung. Insgesamt werden 44 Teilnehmer eingeschrieben, um die Wirksamkeit und Sicherheit des Dapagliflozin-Inhibitors (Raasi-Therapie) im Vergleich zur Raasi-Therapie allein zu vergleichen.

Der primäre Endpunkt ist die Veränderung der 24-Stunden-Proteinspiegel im Urin von Ausgangswert bis zu 12 Wochen der Behandlung. Zu den sekundären Endpunkten gehören: Harn-Protein-zu-Creatinin-Verhältnis (UPCR), Harnalbumin-zu-Creatinin-Verhältnis (UACR), Serumalbuminspiegel, geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (EGFR), Blutdruckveränderungen und Körpergewichtsänderungen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

44

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • YIHUI ZHAI
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer erblichen Nierenerkrankung (Identifizierung pathogener Gene durch molekulare Gentests; Für das Alport -Syndrom ist die molekulare Diagnose nicht unbedingt erforderlich, wenn sie auf der Grundlage klinischer und pathologischer Befunde diagnostiziert werden; für diejenigen mit klarem Familienanamnese und einem hohen klinischen Verdacht auf erbliche Nierenerkrankungen).
  • 24 - Stunden -Proteinspiegel im Harn> 0,2 g oder Protein -zu -Kreatinin -Verhältnis (UPCR)> 0,2 mg/mg.
  • Berechnen Sie die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (EGFR) unter Verwendung der Schwartz -Formel (36,5 * Höhe in CM/Serum -Kreatinin in μmol/l) mit EGFR ≥ 60 ml/min/1,73 m².
  • Stabile Verwendung des grundlegenden Behandlungsmedikaments Raasi (einschließlich ACEI/ARB) für mehr als 4 Wochen und keine Dosierungsanpassung während des Behandlungszeitraums.
  • Bereitschaft, das Formular für die Einverständniserklärung zu unterschreiben.

Ausschlusskriterien: Ausschluss gilt, wenn eines der folgenden Kriterien erfüllt ist:

  • Behandlung mit Hormonen/immunsuppressiven Wirkstoffen innerhalb der letzten 4 Wochen.
  • Behandlung mit SGLT2 -Inhibitoren innerhalb der letzten 4 Wochen.
  • Comorbid Diabetes.
  • Unkontrollierte Harnwegsinfektion.
  • Nachweis einer Obstruktion von Harnwege wie Dysurie.
  • Blutdruck unter dem 5. Perzentil für das gleiche Geschlecht, das gleiche Alter und die gleiche Größe.
  • Organtransplantation.
  • Tumor.
  • Das Vorhandensein eines der folgenden eindeutigen Nachweise einer Lebererkrankung: Alt/AST erreicht den 2 -fachen Normalwert, die Leberdephalopathie, die Speiseröhre oder die Portal -Shunt -Operation.
  • Komorbidische Erkrankungen, die die Absorption, Verteilung, den Stoffwechsel und die Ausscheidung der Arzneimittelabsorption beeinflussen können, einschließlich, aber nicht beschränkt auf eine der folgenden: aktive entzündliche Darmerkrankungen innerhalb der letzten 6 Monate, Vorgeschichte einer schweren Magen -Darm -Operation (z. Pankreatitis innerhalb der letzten 6 Monate.
  • Probanden, bei denen das Risiko einer Dehydration oder einer Volumenverarmung besteht, die die Wirksamkeit oder Sicherheit der Arzneimittel beeinflussen können.
  • Teilnahme an anderen Drogenversuche innerhalb der letzten 4 Wochen.
  • Blutverlust von mehr als 400 ml innerhalb der letzten 8 Wochen.
  • Schlechte Vergangenheit mit Medikamenten oder mangelnde Bereitschaft, den Prozess abzuschließen.
  • Alle anderen Erkrankungen, die den Patienten aufgrund der Teilnahme an dieser Studie ein höheres Risiko aussetzen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Frühe Dapagliflozin -Gruppe

①Dapagliflozin+Standardbehandlung für 12 Wochen. Die Dapagliflozin-Therapie (Farxiga®, 10 mg Tabletten) wird einmal täglich oral verabreicht, wobei die Dosisanpassung auf der Grundlage des Körpergewichts basiert. Standardbehandlung: Standard-Renin-Angiotensin-Aldosteron-Systeminhibitor (RAASI) -Therapie (die Dosierung wird während der gesamten Behandlungszeit während der gesamten Behandlungszeit während der gesamten Behandlungsdauer beibehalten. Eine kombinierte Therapie wird 12 Wochen lang verabreicht.

② Auswaschzeit für 4 Wochen Die Teilnehmer sollten die Raasi -Therapie beibehalten und gleichzeitig Dapagliflozin absetzen.

③Raasi -Monotherapie allein für weitere 12 Wochen.
Arzneimittel: Dapagliflozin+Standardbehandlung für 12 Wochen, Auswaschzeit für 4 Wochen ， dann Standardbehandlung allein für 12 Wochen

①Dapagliflozin+Standardbehandlung für 12 Wochen. Die Dapagliflozin -Therapie (Farxiga®, 10 mg Tabletten) wird einmal täglich oral verabreicht, wobei die Dosisanpassung auf dem Körpergewicht basiert: 5 mg/Tag für die Teilnehmer ≤ 30 kg; Anfangs 5 ​​mg/Tag (erste Woche) und für die Teilnehmer> 30 kg Standardbehandlung auf 10 mg/Tag erhöht: Standard-Renin-Angiotensin-Aldosteron-System-Inhibitor (RAASI) -Therapie (die Dosierung wird während der gesamten Behandlungszeit vor der Therapie vor der Therapie aufrechterhalten.) Eine kombinierte Therapie wird 12 Wochen lang verabreicht.

② Auswaschzeit für 4 Wochen Die Teilnehmer sollten die Raasi -Therapie aufrechterhalten und gleichzeitig Dapagliflozin absetzen.

③ Bestandsbehandlung allein für weitere 12 Wochen. Um die Einhaltung der Einhaltung zu gewährleisten, müssen alle Teilnehmer ein tägliches Medikamentenprotokoll absolvieren. Wenn alle unerwünschten Ereignisse (AEs) auftreten, werden geeignete klinische Interventionen umgehend implementiert
Experimental: Verzögerte Dapagliflozin -Gruppe

° Die Dosierung wird während des gesamten Behandlungszeitraums auf der Ebene vor der Einführung aufrechterhalten, ohne dass während der Therapie Anpassungen vorgenommen werden.)

② Auswaschzeit für 4 Wochen Die Teilnehmer sollten die Raasi -Therapie ohne zusätzliche Eingriffe beibehalten.

③ Dapagliflozin+Standardbehandlung für 12 Wochen Die Dapagliflozin -Therapie wird einmal täglich oral verabreicht, wobei die Dosisanpassung auf dem Körpergewicht basiert. Diese kombinierte Therapie wird 12 Wochen lang verabreicht.
Arzneimittel: Standardbehandlung allein für 12 Wochen, Auswaschzeit für 4 Wochen, dann Dapagliflozin+Standardbehandlung für 12 Wochen

① STANDARD-Behandlung für 12 Wochen Standardbehandlung: Standard-Renin-Angiotensin-Aldosteron-Systeminhibitor (RAASI) -Therapie allein für 12 Wochen (die Die Dosierung wird während des gesamten Behandlungszeitraums auf der Ebene vor der Einführung aufrechterhalten, ohne dass während der Therapie Anpassungen vorgenommen werden.)

② Wirdzeit für 4 Wochen sollten die Raasi -Therapie aufrechterhalten und gleichzeitig Dapagliflozin abgeschlossen haben.

③Dapagliflozin+Standardbehandlung für 12 Wochen Dapagliflozin -Therapie (Farxiga®, 10 mg Tabletten) wird einmal täglich oral verabreicht, wobei die Dosisanpassung auf der Grundlage des Körpergewichts basiert: 5 mg/Tag für Teilnehmer ≤ 30 kg; 5 mg/Tag anfangs (erste Woche) und dann für die Teilnehmer auf 10 mg/Tag erhöht. Diese kombinierte Therapie wird 12 Wochen lang verabreicht, um die Einhaltung der Einhaltung zu gewährleisten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen in der 24-Stunden-Ausscheidung für den Harnprotein von Grund zu Woche bis Woche 12
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 12
Die Veränderung der 24-Stunden-Proteinausscheidung im Urin von Grundlinie zu Woche 12 der Behandlung mit Dapagliflozin in Kombination mit Raasi. Nach dem Forschungsprotokoll wird der 24-Stunden-Urin der pädiatrischen Patienten während der geplanten Nachbeobachtungszeit gesammelt, und die pyrogallol-rote Methode wird für den quantitativen Test des Proteins im Urin verwendet.
Von Grundlinie bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen des Protein -zu -Kreatinin -Verhältnisses (UPCR) von Ausgangswert bis Woche 12
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 12
Die Veränderung des PRECR -zu -Kreatinin -Verhältnisses (PRECININING) von Urin zu Studienbeginn bis Woche 12 der Behandlung mit Dapagliflozin in Kombination mit Raasi. Die pyrogallolrote Methode wird zum Nachweis des Harnproteins verwendet, und die enzymatische Methode zum Nachweis von Harnkreatinin. UPCR = Harn-/Harnkreatinin (mg/mg).
Von Grundlinie bis Woche 12
Änderungen im Urinalbumin -zu -Kreatinin -Verhältnis (UACR) von Grundlinie bis Woche 12
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 12
Die Änderung des UACR -Spiegels (Albumin -zu -Kreatinin -Verhältnisses) von Urin zu Creatinin -Verhältnis (von Dapagliflozin) in Kombination mit Raasi. Die immunturbidimetrische Methode wird zum Nachweis von Harnalbumin verwendet, und die enzymatische Methode zum Nachweis von Harnkreatinin. UACR = Harnalbumin/Harnkreatinin (mg/g).
Von Grundlinie bis Woche 12
Änderungen der Serumalbuminspiegel von Grundlinie bis Woche 12
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 12
Die Änderung des Serumalbumin -Levels von Grundlinie bis Woche 12 der Behandlung mit Dapagliflozin in Kombination mit Raasi. Venöses Blut wird gesammelt und der Test wird durch die routinemäßige biochemische Untersuchung im Krankenhaus durchgeführt.
Von Grundlinie bis Woche 12
Änderungen der geschätzten glomerulären Filtrationsrate von Grundlinie bis Woche 12
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 12
Die Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (EGFR) von Grundlinie zu Woche 12 der Behandlung mit Dapagliflozin in Kombination mit Raasi. Venöses Blut wird gesammelt und der Serumkreatininspiegel wird durch die routinemäßige biochemische Untersuchung im Krankenhaus nachgewiesen. Das EGFR wird gemäß der Schwartz -Formel (36,5 * Höhe in CM / Serum -Kreatinin in μmol / l) berechnet.
Von Grundlinie bis Woche 12
Gewichtsänderungen von Grundlinie bis Woche 12
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 12
Die Veränderung des Körpergewichts von Grundlinie bis Woche 12 der Behandlung mit Dapagliflozin in Kombination mit Raasi. Die Messung wird unter Verwendung einer kalibrierten Waageskala durchgeführt.
Von Grundlinie bis Woche 12
Änderungen des Blutdrucks von Ausgangswert bis Woche 12
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 12
Die Veränderung sowohl des systolischen als auch des diastolischen Blutdrucks von Ausgangswert zu Woche 12 der Behandlung mit Dapagliflozin in Kombination mit Raasi. Die Messung wird durchgeführt, nachdem der pädiatrische Patient 5 Minuten ruhig sitzt.
Von Grundlinie bis Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Mitarbeiter

The Second Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Shandong Provincial Hospital
Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
The First Affiliated Hospital of Henan University of Traditional Chinese Medicine
Kunming Children's Hospital
Guangzhou Women and Children's Medical Center
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Zhengzhou Children's Hospital, China
Xian Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Wuhan Children's Hospital
Maternal and Child Health Hospital of Guangxi Zhuang Autonomous Region
Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
Xuzhou Children Hospital
Wuxi Women's & Children's Hospital
Guiyang Maternity and Child Health Care Hospital
Xiamen Women's and Children's Hospital
Maternal and Child Health Care Hospital of Hainan Province
First People's Hospital of Urumqi

Ermittler

  • Studienleiter: YIHUI ZHAI, Children's Hospital of Fudan University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DAPA-PedHKD

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren