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A eficácia e a segurança da dapagliflozina no tratamento da doença renal hereditária com proteinúria em crianças

2 de julho de 2026 atualizado por: Children's Hospital of Fudan University

A eficácia e a segurança da dapagliflozina no tratamento da doença renal hereditária com proteinúria em crianças: um estudo prospectivo e randomizado crossover

Este estudo é um estudo crossover controlado randomizado e multicêntrico, com o objetivo de avaliar a eficácia e a segurança da dapagliflozina no tratamento da doença renal hereditária com proteinúria em crianças

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A doença renal crônica (DRC) representa uma ameaça significativa à saúde pública para crianças, com doenças renais hereditárias exibindo eficácia terapêutica limitada na redução da proteinúria. Estudos globais demonstraram que a dapagliflozina reduz significativamente a proteinúria em adultos com DRC; No entanto, seu papel nas doenças renais hereditárias pediátricas carece de fortes evidências. Este estudo visa investigar a eficácia e a segurança da dapagliflozina em crianças com doenças renais hereditárias proteinúricas.

Este é um ensaio clínico multicêntrico, aberto, randomizado e randomizado, com alocação 1: 1. Um total de 44 participantes será inscrito para comparar a eficácia e a segurança da dapagliflozina combinada com a terapia padrão do sistema de sistema de renina-angiotensina-aldosterona (RAASI) versus terapia com Raasi.

O endpoint primário é a mudança nos níveis de proteína urinária 24 horas da linha de base para 12 semanas de tratamento. Os pontos de extremidade secundários incluem: razão urinária de proteína-criatinina (UPCR), razão urinária de albumina / criatinina (UACR), níveis séricos de albumina, taxa estimada de filtração glomerular (EGFR), alterações na pressão arterial e alterações no peso corporal.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

44

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • YIHUI ZHAI
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de doença renal hereditária (identificação de genes patogênicos através de testes genéticos moleculares; para síndrome de Alport, o diagnóstico molecular não é necessariamente necessário se diagnosticado com base em achados clínicos e patológicos; para aqueles com um histórico familiar claro e uma alta suspeita clínica da doença renal hereditária).
  • Nível de proteína urinária de 24 horas> 0,2 g ou proporção urinária de creatinina (UPCR)> 0,2 mg/mg.
  • Calcule a taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) usando a fórmula Schwartz (altura 36,5 * em CM/creatinina no soro em μmol/L), com EGFR ≥ 60 ml/min/1,73 m².
  • Uso estável do medicamento básico do tratamento RAASI (incluindo ACEI/ARB) por mais de 4 semanas e nenhum ajuste de dose durante o período de tratamento.
  • Disposição de assinar o formulário de consentimento informado.

Critérios de exclusão: a exclusão se aplica se algum dos seguintes critérios forem atendidos:

  • Tratamento com hormônios/agentes imunossupressores nas 4 semanas anteriores.
  • Tratamento com inibidores de SGLT2 nas 4 semanas anteriores.
  • Diabetes comórbido.
  • Infecção não controlada do trato urinário.
  • Evidência de obstrução do trato urinário, como disúria.
  • Pressão arterial abaixo do 5º percentil para o mesmo sexo, idade e altura.
  • Transplante de órgãos.
  • Tumor.
  • Presença de qualquer uma das seguintes evidências definidas da doença hepática: ALT/AST atingindo 2 vezes o valor normal, encefalopatia hepática, varizes esofágicas ou cirurgia de derivação portal.
  • Comorbid medical conditions that may affect drug absorption, distribution, metabolism, and excretion, including but not limited to any of the following: active inflammatory bowel disease within the past 6 months, history of major gastrointestinal surgery (such as gastrectomy, gastroenterostomy, intestinal resection), gastrointestinal ulcer, gastrointestinal or rectal bleeding within the past 6 months, pancreatic injury or pancreatite nos últimos 6 meses.
  • Indivíduos em risco de desidratação ou depleção de volume, o que pode afetar a eficácia ou a segurança do medicamento.
  • Participação em outros ensaios de drogas nas 4 semanas anteriores.
  • Perda de sangue superior a 400 ml nas 8 semanas anteriores.
  • Má falta de conformidade com medicamentos ou falta de vontade de concluir o julgamento.
  • Quaisquer outras condições médicas que possam colocar o paciente em um risco maior devido à participação neste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo Dapagliflozina inicial

①dapagliflozina+tratamento padrão por 12 semanas. A terapia com dapagliflozina (Farxiga®, 10 mg de comprimidos) é administrada por via oral uma vez ao dia, com ajuste da dose com base no peso corporal. Tratamento padrão: Renina-angiotensina-angênica padrão inibidor do sistema (Raasi) (a dosagem será mantida no nível de pré-enrolamento, em todo o período de todo o período de tratamento, não é necessário um período de tratamento, não é mantido em relação ao período de pré-lista. A terapia combinada será administrada por 12 semanas.

② Período de lavagem por 4 semanas Os participantes devem manter a terapia com Raasi durante a interrupção da dapagliflozina.

③raasi monoterapia sozinha por mais 12 semanas.
Medicamento: Dapagliflozina+Tratamento padrão por 12 semanas, período de lavagem por 4 semanas - então o tratamento padrão sozinho por 12 semanas

①dapagliflozina+tratamento padrão por 12 semanas. A terapia com dapagliflozina (Farxiga®, 10 mg de comprimidos) é administrada por via oral uma vez ao dia, com ajuste da dose com base no peso corporal: 5 mg/dia para participantes ≤30 kg; 5 mg/dia inicialmente (primeira semana), depois aumentou para 10 mg/dia para os participantes> 30 kg de tratamento padrão: terapia padrão do sistema de renina-angiotensina-aldosterona (RAASI) (a dosagem será mantida no nível de pré-inscrição durante todo o período de tratamento, sem ajustes feitos durante a terapia.), Isso A terapia combinada será administrada por 12 semanas.

② Período de lavagem por 4 semanas Os participantes devem manutenção da terapia com Raasi durante a interrupção da dapagliflozina.

③ Tratamento do padrão sozinho por mais 12 semanas. Para garantir a conformidade, todos os participantes são obrigados a preencher um registro diário de medicamentos. Se ocorrerem eventos adversos (EAs), intervenções clínicas apropriadas serão prontamente implementadas
Experimental: Grupo de dapagliflozina atrasada

① Tratamento padrão para 12 semanas Tratamento padrão: terapia padrão do sistema de renina-angiotensina-aldosterona (RAASI) sozinha por 12 semanas (o A dose será mantida no nível de pré-inscrição durante todo o período de tratamento, sem ajustes durante a terapia.)

② Período de lavagem por 4 semanas Os participantes devem manter a terapia com Raasi sem intervenções adicionais.

③ Dapagliflozina+tratamento padrão por 12 semanas A terapia com dapagliflozina é administrada por via oral uma vez ao dia, com ajuste da dose com base no peso corporal. Essa terapia combinada será administrada por 12 semanas.
Medicamento: Tratamento padrão sozinho por 12 semanas, período de lavagem por 4 semanas, depois dapagliflozina+tratamento padrão por 12 semanas

Treatment Tratamento do padrão por 12 semanas Tratamento padrão: terapia padrão do sistema de renina-angiotensina-aldosterona (RAASI) sozinha por 12 semanas. (O A dose será mantida no nível de pré-inscrição durante todo o período de tratamento, sem ajustes durante a terapia.)

② Período de lavagem de 4 semanas Os participantes devem manutenção da terapia com Raasi enquanto descontinuam a dapagliflozina.

③dapagliflozina+Tratamento padrão para 12 semanas A terapia com dapagliflozina (Farxiga®, 10 mg de comprimidos) é administrada por via oral por via oral uma vez ao dia, com ajuste da dose com base no peso corporal: 5 mg/dia para participantes ≤30 kg; 5 mg/dia inicialmente (primeira semana), depois aumentou para 10 mg/dia para os participantes> 30 kg. Esta terapia combinada será administrada por 12 semanas para garantir a conformidade, todos os participantes são obrigados a concluir um log diário de medicamentos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações na excreção de proteínas urinárias de 24 horas da linha de base para a semana 12
Prazo: Da linha de base para a semana 12
A mudança na excreção de proteína urinária 24 horas da linha de base para a semana 12 de tratamento com dapagliflozina combinada com Raasi. De acordo com o protocolo de pesquisa, a urina de 24 horas dos pacientes pediátricos é coletada durante o período de acompanhamento planejado e o método vermelho do pirogalol é usado para o teste quantitativo da proteína na urina.
Da linha de base para a semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações nos níveis de proporção de proteína urinária para creatinina (UPCR) da linha de base para a semana 12
Prazo: Da linha de base para a semana 12
A mudança nos níveis de proporção da proteína urinária para creatinina (UPCR) da linha de base para a semana 12 de tratamento com dapagliflozina combinada com Raasi. O método vermelho do pirogalol é usado para detectar a proteína urinária, e o método enzimático é usado para detectar a creatinina urinária. UPCR = proteína urinária/creatinina urinária (mg/mg).
Da linha de base para a semana 12
Mudanças nos níveis de proporção da albumina para creatinina (UACR) da linha de base para a semana 12
Prazo: Da linha de base para a semana 12
A mudança nos níveis de proporção da albumina para creatinina (UACR) da linha de base para a semana 12 de tratamento com dapagliflozina combinada com Raasi. O método imunoturbidimétrico é usado para detectar albumina urinária, e o método enzimático é usado para detectar a creatinina urinária. UACR = albumina urinária/creatinina urinária (mg/g).
Da linha de base para a semana 12
Mudanças nos níveis de albumina sérica de linha de base para a semana 12
Prazo: Da linha de base para a semana 12
A mudança no nível de albumina sérica da linha de base para a semana 12 de tratamento com dapagliflozina combinada com Raasi. O sangue venoso é coletado e o teste é realizado através do exame bioquímico de rotina no hospital.
Da linha de base para a semana 12
Alterações na taxa estimada de filtração glomerular da linha de base para a semana 12
Prazo: Da linha de base para a semana 12
A mudança na taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) da linha de base para a semana 12 de tratamento com dapagliflozina combinada com Raasi. O sangue venoso é coletado e o nível sérico de creatinina é detectado através do exame bioquímico de rotina no hospital. O EGFR é calculado de acordo com a fórmula de Schwartz (altura 36,5 * na creatinina cm / soro em μmol / L).
Da linha de base para a semana 12
Mudanças de peso da linha de base para a semana 12
Prazo: Da linha de base para a semana 12
A mudança no peso corporal da linha de base para a semana 12 de tratamento com dapagliflozina combinada com Raasi. A medição é tomada usando uma escala de pesagem calibrada.
Da linha de base para a semana 12
Mudanças na pressão arterial da linha de base para a semana 12
Prazo: Da linha de base para a semana 12
A mudança na pressão arterial sistólica e diastólica da linha de base para a semana 12 de tratamento com dapagliflozina combinada com Raasi. A medição é realizada depois que o paciente pediátrico fica em silêncio por 5 minutos.
Da linha de base para a semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital of Fudan University

Colaboradores

The Second Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Shandong Provincial Hospital
Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
The First Affiliated Hospital of Henan University of Traditional Chinese Medicine
Kunming Children's Hospital
Guangzhou Women and Children's Medical Center
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Zhengzhou Children's Hospital, China
Xian Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Wuhan Children's Hospital
Maternal and Child Health Hospital of Guangxi Zhuang Autonomous Region
Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
Xuzhou Children Hospital
Wuxi Women's & Children's Hospital
Guiyang Maternity and Child Health Care Hospital
Xiamen Women's and Children's Hospital
Maternal and Child Health Care Hospital of Hainan Province
First People's Hospital of Urumqi

Investigadores

  • Diretor de estudo: YIHUI ZHAI, Children's Hospital of Fudan University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de março de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de março de 2025

Primeira postagem (Real)

21 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DAPA-PedHKD

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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