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Patients d'hémophilie adulte et adolescente traités par Marstacimab: un registre de l'expérience du patient (AMBER)

24 avril 2026 mis à jour par: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Patients d'hémophilie adulte et adolescente traités par Marstacimab: un registre des patients

Titre de la recherche: Patients d'hémophilie adulte et adolescente traités par Marsacimab: Numéro de version du Registre des patients (AMBER) Numéro de protocole ： 94250855 Protocole Numéro ： Version 0.3 Date: 15 november-2024 Site de premier plan ： Institution d'hématologie Inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI) Nom du médicament Nom générique: Marstacimab-HNCQ Objectif principal des objectifs principaux: Quantifier les préférences des patients pour l'injection sous-cutanée par rapport à l'injection intraveineuse (IV) en utilisant le questionnaire sur les préférences de Marsacimab pour le traitement prophylaxiste à routine.

Pour évaluer la charge de traitement à l'aide de la mesure de l'expérience de traitement de l'hémophilie (hémo-TEM) chez les patients atteints d'hémophilie après 6 mois de marstacimab pour le traitement de prophylaxie courante.

Objectifs exploratoires:

Évaluer le taux de saignement annualisé (ABR) de différents types de saignements après 6 mois d'injections de marstacimab sous-cutanées chez les patients atteints d'hémophilie.

Pour évaluer les changements dans les scores de statut conjoint entre la ligne de base et la visite finale après 6 mois d'injections de marsacimabs sous-cutanées chez les patients atteints d'hémophilie, en utilisant la détection précoce de l'arthropathie avec échographie en Chine (Head-US-C).

Pour évaluer les préférences des patients concernant l'expérience du traitement via M-PPQ après 6 mois

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Chine
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University
        • Contact:
          • Rui Su, MD
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chine
        • Recrutement
        • Institute of haematology and Blood diseases hospital
        • Contact:
          • Feng Xue, MD
        • Chercheur principal:
          • Feng Zhang, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients atteints d'hémophilie qui recevront le marstacimab pour un traitement prophylactique de routine dans un cadre réel. Chaque patient recevra un traitement et des soins en fonction de la pratique clinique standard. La période de recrutement totale sera de 18 mois. Les patients seront prescrits au marstacimab dans la pratique de routine et auront le traitement de Marstacimab le même jour (ou dès que possible après la prescription). La période d'observation pour les patients individuels est définie comme se terminant le 180e jour à partir de la date d'indice (date de la première dose de Marstacimab).

La description

Critères d'inclusion:

- Participants avec un diagnostic d'hémophilie A ou d'hémophilie B éligible pour recevoir une prophylaxie.

Les médecins cliniques prescrivent le marstacimab pour le traitement à la prophylaxie de routine des patients atteints d'hémophilie sur la base des conditions réelles des patients et conformément aux indications approuvées de Marstacimab.

Les patients adolescents (12 à moins de 18 ans) et les patients adultes (18 ans et plus).

Le consentement signé obtenu avant l'étude, le participant ou le représentant légalement autorisé, ou le soignant du participant capable de donner un consentement éclairé signé.

Critères d'exclusion:

- Ceux qui ne peuvent pas effectuer au moins un mois de suivi en fonction du jugement de l'enquêteur.

Une grave altération de la parole, de la vision, de la mémoire ou de la cognition qui affecte la communication et la capacité de remplir des questionnaires et des visites de suivi.

Les femmes en âge de procréer qui prévoient de devenir enceintes au cours des 2 prochains mois, ainsi que des femmes enceintes ou allaitées.

Les patients participent à d'autres essais cliniques. Il y a d'autres conditions que l'enquêteur juge inadaptées à la participation à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Préférences des patients pour sous-cutané
Délai: Après 1 mois de traitement à Marstacimab
Pour quantifier les préférences des patients pour l'injection sous-cutanée par rapport à l'injection intraveineuse (IV) en utilisant le questionnaire sur les préférences de Marsacimab-patient (M-PPQ) après 1 mois de marstacimab pour le traitement à la prophylaxie de routine.
Après 1 mois de traitement à Marstacimab
Pour évaluer le fardeau du traitement
Délai: Après 6 mois de traitement à Marstacimab
Pour évaluer la charge de traitement à l'aide de la mesure de l'expérience de traitement de l'hémophilie (hémo-TEM) chez les patients atteints d'hémophilie après 6 mois de marstacimab pour le traitement de prophylaxie courante.
Après 6 mois de traitement à Marstacimab

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour évaluer le taux de saignement annualisé (ABR)
Délai: Après 6 mois de traitement à Marstacimab
Évaluer le taux de saignement annualisé (ABR) de différents types de saignements après 6 mois d'injections de marstacimab sous-cutanées chez les patients atteints d'hémophilie.
Après 6 mois de traitement à Marstacimab
Pour évaluer les changements dans les scores de statut conjoint
Délai: Après 6 mois de traitement à Marstacimab
Pour évaluer les changements dans les scores de statut conjoint entre la ligne de base et la visite finale après 6 mois d'injections de marsacimabs sous-cutanées chez les patients atteints d'hémophilie, en utilisant la détection précoce de l'arthropathie avec échographie en Chine (Head-US-C).
Après 6 mois de traitement à Marstacimab
Préférences des patients pour sous-cutané
Délai: Après 6 mois de traitement à Marstacimab
Pour évaluer les préférences des patients concernant l'expérience du traitement via M-PPQ après 6 mois.
Après 6 mois de traitement à Marstacimab

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 août 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mai 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2025

Première publication (Réel)

28 mai 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • QT2025001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Variables au niveau du patient, y compris la démographie, les caractéristiques cliniques, les antécédents de traitement seront extraits des dossiers médicaux. Les résultats signalés par les patients (PRO), à savoir les questionnaires M-PPQ et HEMO-TEM, seront rapportés par les patients. Les résultats signalés par les cliniciens (CLINROS), à savoir l'échelle Head-US-C, seront signalés par des cliniciens qui ont suivi une formation et une certification. Les formulaires de rapport de cas électronique (ECRFS) seront préparés pour tous les champs de collecte de données.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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