Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Voksen og ungdom hemofili pasienter behandlet med marstacimab: et pasientopplevelsesregister (AMBER)

24. april 2026 oppdatert av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Forskningstittel ： Voksen og ungdom hemofili Pasienter behandlet med marstacimab: et pasientopplevelsesregister (AMBER) Protokollnummer ： 94250855 Protokollversjonsnummer ： Versjon 0.3 Dato ： 15-November-2024 Ledende nettsted ： Institusjonen Tips quatology og blodsykdommer, kinesisk akademi for medisinsk vesen. Pathway Inhibitor (TFPI) medikamentnavn Generisk navn: Marstacimab-HNCQ Formål med studien Primære mål: Å kvantifisere pasientpreferanser for subkutan versus intravenøs (IV) injeksjon ved bruk av Marstacimab-Patient Preference-spørreskjema (M-PPQ) etter 1 måned med Marstacimab for rutinemessig profylaxisbehandling.

For å vurdere behandlingsbelastningen ved bruk av hemofilibehandlingsopplevelsesmål (HEMO-TEM) hos hemofili-pasienter etter 6 måneders marstacimab for rutinemessig profylaksebehandling.

Utforskende mål:

For å evaluere den årlige blødningshastigheten (ABR) av forskjellige typer blødninger etter 6 måneders subkutane marstacimab -injeksjoner hos hemofili -pasienter.

For å vurdere endringer i felles status score mellom baseline og det endelige besøket etter 6 måneders subkutane marstacimab-injeksjoner hos hemofili-pasienter, ved bruk av hemofili tidlig artropatideteksjon med ultralyd i Kina (Head-US-C).

For å evaluere pasientpreferanser angående behandlingserfaring via M-PPQ etter 6 måneder

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Hemofili

Intervensjon / Behandling

Legemiddel: Marstacimab

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: renchi yang, MD
Telefonnummer: 022-23608174
E-post: yangrenchi@ihcams.ac.cn

Studer Kontakt Backup

Navn: feng xue, MD
Telefonnummer: 022-23608174
E-post: xuefeng@ihcams.ac.cn

Studiesteder

Kina
- Fujian
  - Xiamen, Fujian, Kina
    - Rekruttering
    - The First Affiliated Hospital of Xiamen University
    - Ta kontakt med:
      
      Rui Su, MD
- Tianjin Municipality
  - Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
    - Rekruttering
    - Institute of haematology and Blood diseases hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Feng Xue, MD
    - Hovedetterforsker:
      
      Feng Zhang, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med hemofili som vil motta marstacimab for rutinemessig profylaktisk behandling i en virkelig verden. Hver pasient vil få behandling og omsorg i henhold til standard klinisk praksis. Den totale rekrutteringsperioden vil være 18 måneder. Pasienter vil bli foreskrevet marstacimab i rutinemessig praksis og sette i gang marstacimab -behandling samme dag (eller så snart som mulig etter forskrivning). Observasjonsperioden for enkeltpasienter er definert som slutt på den 180. dagen fra indeksdatoen (datoen for den første dosen av marstacimab).

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

- Deltakere med en diagnose av hemofili A eller hemofili B kvalifisert til å motta profylakse.

Kliniske leger foreskriver marstacimab for rutinemessig profylaksebehandling av hemofili -pasienter basert på de faktiske forholdene til pasientene og i samsvar med de godkjente indikasjonene på marstacimab.

Ungdomspasienter (12 til mindre enn 18 år) og voksne (18 år og eldre) pasienter.

Signert samtykke innhentet for studien, deltakeren eller lovlig autorisert representant, eller deltakernes omsorgsperson som er i stand til å gi signert informert samtykke.

Eksklusjonskriterier:

- De som ikke er i stand til å fullføre minst en måneds oppfølging basert på etterforskerens dom.

Alvorlig svekkelse av tale, visjon, hukommelse eller erkjennelse som påvirker kommunikasjon og evne til å fylle ut spørreskjemaer og oppfølgingsbesøk.

Kvinner i fertil alder som planlegger å bli gravide i løpet av de neste 2 månedene, så vel som kvinner som er gravide eller ammes.

Pasientene deltar i andre kliniske studier. Det er andre forhold som etterforskeren anser som uegnet for deltakelse i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Pasientpreferanser for subkutan Tidsramme: Etter 1 måned med marstacimab -behandling	For å kvantifisere pasientpreferanser for subkutan kontra intravenøs (IV) injeksjon ved bruk av Marstacimab-Patient Preference Questionnaire (M-PPQ) etter 1 måned Marstacimab for rutinemessig profylaksebehandling.	Etter 1 måned med marstacimab -behandling
For å vurdere behandlingsbyrden Tidsramme: Etter 6 måned med marstacimab -behandling	For å vurdere behandlingsbelastningen ved bruk av hemofilibehandlingsopplevelsesmål (HEMO-TEM) hos hemofili-pasienter etter 6 måneders marstacimab for rutinemessig profylaksebehandling.	Etter 6 måned med marstacimab -behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
For å evaluere den årlige blødningshastigheten (ABR) Tidsramme: Etter 6 måned med marstacimab -behandling	For å evaluere den årlige blødningshastigheten (ABR) av forskjellige typer blødninger etter 6 måneders subkutane marstacimab -injeksjoner hos hemofili -pasienter.	Etter 6 måned med marstacimab -behandling
For å vurdere endringer i felles status score Tidsramme: Etter 6 måned med marstacimab -behandling	For å vurdere endringer i felles status score mellom baseline og det endelige besøket etter 6 måneders subkutane marstacimab-injeksjoner hos hemofili-pasienter, ved bruk av hemofili tidlig artropatideteksjon med ultralyd i Kina (Head-US-C).	Etter 6 måned med marstacimab -behandling
Pasientpreferanser for subkutan Tidsramme: Etter 6 måned med marstacimab -behandling	For å evaluere pasientpreferanser angående behandlingserfaring via M-PPQ etter 6 måneder.	Etter 6 måned med marstacimab -behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mai 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2025

Først lagt ut (Faktiske)

28. mai 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

QT2025001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Variabler på pasientnivå inkludert demografi, kliniske egenskaper, behandlingshistorikk vil bli trukket ut fra medisinske poster. Pasientrapporterte utfall (PROS), nemlig M-PPQ og Hemo-TEM-spørreskjemaene, vil bli rapportert av pasienter. Klinikerrapporterte utfall (Clinros), nemlig Head-US-C-skalaen, vil bli rapportert av klinikere som har gjennomgått opplæring og sertifisering. Electronic Case Report -skjemaer (ECRF) vil være utarbeidet for alle datainnsamlingsfelt.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .