Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Voksne og unge hæmofili -patienter behandlet med Marstacimab: et patientoplevelsesregister (AMBER)

24. april 2026 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Research Title：Adult and adolescent hemophilia patients treated with Marstacimab: a patient Experience Registry (AMBER) Protocol Number：94250855 Protocol Version Number：version 0.3 Date：15-November-2024 Leading site：Institution of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences Active Pharmaceutical Ingredient：a human IgG1 monoclonal antibody that targets Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) medikamentnavn Generisk navn: Marstacimab-HNCQ Formål med undersøgelsens primære mål: at kvantificere patientpræferencer for subkutan kontra intravenøs (IV) injektion ved hjælp af Marstacimab-patient-præferencespørgeskemaet (M-PPQ) efter 1 måned med Marstacimab til rutineprofylakselbehandling.

For at vurdere behandlingsbyrden ved hjælp af Hemophilia Treatment Experience-mål (HEMO-TEM) hos hæmofili-patienter efter 6 måneders marstacimab til rutinemæssig profylaksebehandling.

Udforskende mål:

At evaluere den årlige blødningshastighed (ABR) af forskellige typer blødninger efter 6 måneders subkutan marstacimab -injektioner hos hæmofili -patienter.

For at vurdere ændringer i fælles statusresultater mellem baseline og det sidste besøg efter 6 måneders subkutan marstacimab-injektioner hos hæmofili-patienter ved anvendelse af hæmofili-tidlig leddyr påvisning med ultralyd i Kina (hoved-US-C).

At evaluere patientpræferencer vedrørende behandlingserfaring via M-PPQ efter 6 måneder

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Kina
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University
        • Kontakt:
          • Rui Su, MD
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
        • Rekruttering
        • Institute of haematology and Blood diseases hospital
        • Kontakt:
          • Feng Xue, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Feng Zhang, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med hæmofili, der vil modtage marstacimab til rutinemæssig profylaktisk behandling i en virkelig omgivelse. Hver patient får behandling og pleje i henhold til den kliniske standardpraksis. Den samlede rekrutteringsperiode vil være 18 måneder. Patienter får ordineret marstacimab i rutinemæssig praksis og initierer marstacimab -behandling samme dag (eller så hurtigt som muligt efter ordinering). Observationsperioden for individuelle patienter defineres som slutter på den 180. dag fra indeksdatoen (datoen for den første dosis af Marstacimab).

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

- Deltagere med en diagnose af hæmofili A eller hæmofili B berettigede til at modtage profylakse.

Kliniske læger ordinerer marstacimab til rutinemæssig profylaksebehandling af hæmofili -patienter baseret på patienternes faktiske tilstande og i overensstemmelse med de godkendte indikationer af Marstacimab.

Ungdomspatienter (12 til mindre end 18 år) og voksne (18 år og ældre) patienter.

Underskrevet samtykke opnået før undersøgelsen, deltager eller lovligt autoriseret repræsentant, eller deltagerens plejeperson, der er i stand til at give underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

- De, der ikke er i stand til at gennemføre mindst en måned opfølgning baseret på efterforskerens dom.

Alvorlig svækkelse af tale, vision, hukommelse eller kognition, der påvirker kommunikation og evne til at gennemføre spørgeskemaer og opfølgningsbesøg.

Kvinder i den fødedygtige alder, der planlægger at blive gravide inden for de næste 2 måneder, såvel som kvinder, der er gravide eller ammer.

Patienter deltager i andre kliniske forsøg. Der er andre forhold, som efterforskeren finder uegnet til deltagelse i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientpræferencer for subkutan
Tidsramme: Efter 1 måned med Marstacimab -behandling
At kvantificere patientpræferencer for subkutan kontra intravenøs (IV) injektion ved hjælp af Marstacimab-patient-præferencespørgeskemaet (M-PPQ) efter 1 måned med marstacimab til rutinemæssig profylaksebehandling.
Efter 1 måned med Marstacimab -behandling
For at vurdere behandlingsbyrden
Tidsramme: Efter 6 måneders Marstacimab -behandling
For at vurdere behandlingsbyrden ved hjælp af Hemophilia Treatment Experience-mål (HEMO-TEM) hos hæmofili-patienter efter 6 måneders marstacimab til rutinemæssig profylaksebehandling.
Efter 6 måneders Marstacimab -behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere den årlige blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: Efter 6 måneders Marstacimab -behandling
At evaluere den årlige blødningshastighed (ABR) af forskellige typer blødninger efter 6 måneders subkutan marstacimab -injektioner hos hæmofili -patienter.
Efter 6 måneders Marstacimab -behandling
For at vurdere ændringer i fælles statusresultater
Tidsramme: Efter 6 måneders Marstacimab -behandling
For at vurdere ændringer i ledstatusresultater mellem baseline og det sidste besøg efter 6 måneders subkutan marstacimab-injektioner hos hæmofili-patienter ved anvendelse af hæmofili-tidlig leddyr detektion med ultralyd i Kina (hoved-US-C).
Efter 6 måneders Marstacimab -behandling
Patientpræferencer for subkutan
Tidsramme: Efter 6 måneders Marstacimab -behandling
At evaluere patientpræferencer vedrørende behandlingserfaring via M-PPQ efter 6 måneder.
Efter 6 måneders Marstacimab -behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. maj 2025

Først opslået (Faktiske)

28. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QT2025001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Variabler på patientniveau inklusive demografi, kliniske egenskaber, behandlingshistorik vil blive udvundet fra medicinske poster. Patientrapporterede resultater (fordele), nemlig M-PPQ- og HEMO-TEM-spørgeskemaerne, rapporteres af patienterne. Kliniker-rapporterede resultater (Clinros), nemlig hoved-US-C-skalaen, vil blive rapporteret af klinikere, der har gennemgået træning og certificering. Elektroniske sagsrapportformularer (ECRFS) vil være forberedt på alle dataindsamlingsfelter.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Marstacimab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner