Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hemofiliepatiënten voor volwassenen en adolescenten behandeld met Marstacimab: een register van de patiëntervaring (AMBER)

24 april 2026 bijgewerkt door: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Onderzoekstitel ： Patiënten voor volwassenen en adolescenten Hemofilie behandeld met Marstacimab: A Patient Experience Registry (Amber) Protocolnummer ： 94250855 Protocol Versienummer ： Versie 0.3 Datum 0,3 Datum ： 15-november-2024 Toonaangevende site ： Instituut van hematologie en bloedziekten, Chinese Academie van medische scientical Ingedical Inged. De weefselfactor pathway-remmer (TFPI) medicijnnaam Generieke naam: Marstacimab-HNCQ Doel van de primaire doelstellingen van de studie: om de voorkeuren van de patiënt te kwantificeren voor subcutane versus intraveneuze (iv) injectie met behulp van de Marstacimab-patiënt voorkeursvragennaire (M-PPQ) na 1 maand van Marstacimab voor routinematige prophylaxisbehandeling.

Om de behandelingsbelasting te beoordelen met behulp van de hemofilie-behandelingservaringmaat (hemo-TEM) bij hemofiliepatiënten na 6 maanden Marstacimab voor routinematige profylaxe behandeling.

Verkennende doelstellingen:

Om de jaarlijkse bloedingssnelheid (ABR) van verschillende soorten bloedingen te evalueren na 6 maanden subcutane Marstacimab -injecties bij hemofiliepatiënten.

Om veranderingen in de gezamenlijke statusscores tussen de basislijn en het uiteindelijke bezoek na 6 maanden subcutane Marstacimab-injecties bij hemofiliepatiënten te beoordelen, met behulp van de hemofilie vroege artropathiedetectie met echografie in China (head-US-C).

Om patiëntvoorkeuren met betrekking tot behandelingservaring te evalueren via M-PPQ na 6 maanden

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, China
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University
        • Contact:
          • Rui Su, MD
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China
        • Werving
        • Institute of haematology and Blood diseases hospital
        • Contact:
          • Feng Xue, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Feng Zhang, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met hemofilie die Marstacimab krijgen voor routinematige profylactische behandeling in een real-world setting. Elke patiënt krijgt behandeling en zorg volgens de standaard klinische praktijk. De totale wervingsperiode zal 18 maanden duren. Patiënten krijgen Marstacimab voorgeschreven in de routinematige praktijk en initiëren de Marstacimab -behandeling op dezelfde dag (of zo snel mogelijk na het voorschrijven). De observatieperiode voor individuele patiënten wordt gedefinieerd als eindigend op de 180e dag vanaf de indexdatum (de datum van de eerste dosis Marstacimab).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

- Deelnemers met een diagnose van hemofilie A of hemofilie B in aanmerking om profylaxe te ontvangen.

Klinische artsen schrijven Marstacimab voor voor routinematige profylaxe behandeling van hemofiliepatiënten op basis van de werkelijke omstandigheden van de patiënten en in overeenstemming met de goedgekeurde indicaties van Marstacimab.

Adolescente patiënten (12 tot minder dan 18 jaar) en volwassen (18 jaar en oudere) patiënten.

Ondertekende toestemming verkregen vóór het onderzoek, deelnemer of wettelijk geautoriseerde vertegenwoordiger, of de zorgverlener van de deelnemer die in staat is ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

- Degenen die niet in staat zijn om ten minste één maand follow-up te voltooien op basis van het oordeel van de onderzoeker.

Ernstige beperking van spraak, visie, geheugen of cognitie die de communicatie en het vermogen om vragenlijsten en vervolgbezoeken in te vullen, beïnvloedt.

Vrouwen van de vruchtbare leeftijd die van plan zijn om in de komende 2 maanden zwanger te worden, evenals vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.

Patiënten nemen deel aan andere klinische onderzoeken. Er zijn andere voorwaarden die de onderzoeker niet geschikt acht voor deelname aan dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Patiëntvoorkeuren voor onderhuids
Tijdsspanne: Na 1 maand Marstacimab -behandeling
Om de voorkeuren van de patiënt te kwantificeren voor subcutane versus intraveneuze (IV) injectie met behulp van de Marstacimab-patiënt preferentie-vragenlijst (M-PPQ) na 1 maand Marstacimab voor routinematige profylaxe-behandeling.
Na 1 maand Marstacimab -behandeling
Om de behandelingslast te beoordelen
Tijdsspanne: Na 6 maanden van Marstacimab -behandeling
Om de behandelingsbelasting te beoordelen met behulp van de hemofilie-behandelingservaringmaat (hemo-TEM) bij hemofiliepatiënten na 6 maanden Marstacimab voor routinematige profylaxe behandeling.
Na 6 maanden van Marstacimab -behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de jaarlijkse bloedingssnelheid (ABR) te evalueren
Tijdsspanne: Na 6 maanden van Marstacimab -behandeling
Om de jaarlijkse bloedingssnelheid (ABR) van verschillende soorten bloedingen te evalueren na 6 maanden subcutane Marstacimab -injecties bij hemofiliepatiënten.
Na 6 maanden van Marstacimab -behandeling
Om veranderingen in gezamenlijke statusscores te beoordelen
Tijdsspanne: Na 6 maanden van Marstacimab -behandeling
Om veranderingen in de gezamenlijke statusscores tussen de basislijn en het uiteindelijke bezoek na 6 maanden subcutane Marstacimab-injecties bij hemofiliepatiënten te beoordelen, met behulp van de hemofilie vroege artropathiedetectie met echografie in China (head-US-C).
Na 6 maanden van Marstacimab -behandeling
Patiëntvoorkeuren voor onderhuids
Tijdsspanne: Na 6 maanden van Marstacimab -behandeling
Om de voorkeuren van de patiënt te evalueren met betrekking tot behandelingservaring via M-PPQ na 6 maanden.
Na 6 maanden van Marstacimab -behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 mei 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 mei 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • QT2025001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Variabelen op patiëntniveau, waaronder demografie, klinische kenmerken, behandelingsgeschiedenis zullen worden geëxtraheerd uit medische dossiers. Door de patiënt gerapporteerde resultaten (PRO's), namelijk de M-PPQ en hemo-TEM vragenlijsten, zullen door patiënten worden gemeld. Door artsen gerapporteerde resultaten (ClinROS), namelijk de hoofdschaal van het hoofd-US, zullen worden gemeld door clinici die training en certificering hebben ondergaan. Elektronische casusrapportformulieren (ECRF's) zullen worden opgesteld voor alle velden voor het verzamelen van gegevens.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren