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Pazienti di emofilia per adulti e adolescenti trattati con Marstacimab: un registro dell'esperienza del paziente (AMBER)

24 aprile 2026 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Titolo di ricerca ： I pazienti con emofilia per adulti e adolescenti sono stati trattati con Marstacimab: un numero di protocollo del Registro di esperienza del paziente (Amber) ： 94250855 Numero di versione protocollo ： DATA 0,3 Data ： 15-novembre-2024 Sito principale ： Inibitore del percorso del fattore tissutale (TFPI) Nome farmaco Nome generico: Marstacimab-HNCQ Scopo dello studio Obiettivi primari: quantificare le preferenze del paziente per l'iniezione sottocutanea contro endovenosa (IV) usando il questionario di preferenza Marstacimab (M-PPQ) dopo 1 mese di Marstacimab per il trattamento della profilaxis di routine.

Per valutare l'onere del trattamento usando la misura di esperienza del trattamento dell'emofilia (Hemo-Tem) nei pazienti con emofilia dopo 6 mesi di marstacimab per il trattamento di profilassi di routine.

Obiettivi esplorativi:

Per valutare il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) di diversi tipi di sanguinamenti dopo 6 mesi di iniezioni sottocutanee di Marstacimab nei pazienti con emofilia.

Per valutare i cambiamenti nei punteggi dello stato articolare tra la linea di base e la visita finale dopo 6 mesi di iniezioni sottocutanee di Marstacimab nei pazienti con emofilia, utilizzando la rilevazione dell'artropatia precoce dell'emofilia con ecografia in Cina (Head-US-C).

Per valutare le preferenze dei pazienti in merito all'esperienza del trattamento tramite M-PPQ dopo 6 mesi

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Cina
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University
        • Contatto:
          • Rui Su, MD
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina
        • Reclutamento
        • Institute of haematology and Blood diseases hospital
        • Contatto:
          • Feng Xue, MD
        • Investigatore principale:
          • Feng Zhang, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

pazienti con emofilia che riceveranno Marstacimab per il trattamento profilattico di routine in un ambiente del mondo reale. Ogni paziente riceverà cure e cure in base alla pratica clinica standard. Il periodo di reclutamento totale sarà di 18 mesi. Ai pazienti verrà prescritto Marstacimab nella pratica di routine e inizierà il trattamento Marstacimab lo stesso giorno (o il più presto possibile dopo la prescrizione). Il periodo di osservazione per i singoli pazienti è definito come terminando il 180 ° giorno dalla data dell'indice (la data della prima dose di Marstacimab).

Descrizione

Criteri di inclusione:

- Partecipanti con diagnosi di emofilia A o emofilia B idoneo a ricevere la profilassi.

I medici clinici prescrivono Marstacimab per il trattamento di profilassi di routine dei pazienti con emofilia in base alle condizioni effettive dei pazienti e in conformità con le indicazioni approvate di Marstacimab.

Pazienti adolescenti (da 12 a meno di 18 anni) e adulti (18 anni in più).

Consenso firmato ottenuto prima dello studio, del partecipante o del rappresentante legalmente autorizzato o del caregiver del partecipante in grado di dare il consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

- Coloro che non sono in grado di completare almeno un mese di follow-up in base al giudizio dell'investigatore.

Grave compromissione del linguaggio, della visione, della memoria o della cognizione che influenza la comunicazione e la capacità di completare i questionari e le visite di follow-up.

Donne in età fertile che intendono rimanere incinte entro i prossimi 2 mesi, così come le donne incinte o l'allattamento al seno.

I pazienti partecipano ad altri studi clinici. Esistono altre condizioni che l'investigatore ritiene inadatto alla partecipazione a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Preferenze del paziente per il sottocutaneo
Lasso di tempo: Dopo 1 mese di trattamento Marstacimab
Per quantificare le preferenze del paziente per l'iniezione sottocutanea contro endovenosa (IV) usando il questionario sulle preferenze Marstacimab-Paziente (M-PPQ) dopo 1 mese di Marstacimab per il trattamento di profilassi di routine.
Dopo 1 mese di trattamento Marstacimab
Per valutare l'onere del trattamento
Lasso di tempo: Dopo 6 mesi di trattamento Marstacimab
Per valutare l'onere del trattamento usando la misura di esperienza del trattamento dell'emofilia (Hemo-Tem) nei pazienti con emofilia dopo 6 mesi di marstacimab per il trattamento di profilassi di routine.
Dopo 6 mesi di trattamento Marstacimab

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Dopo 6 mesi di trattamento Marstacimab
Per valutare il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) di diversi tipi di sanguinamenti dopo 6 mesi di iniezioni sottocutanee di Marstacimab nei pazienti con emofilia.
Dopo 6 mesi di trattamento Marstacimab
Per valutare le variazioni dei punteggi dello stato congiunto
Lasso di tempo: Dopo 6 mesi di trattamento Marstacimab
Per valutare i cambiamenti nei punteggi dello stato articolare tra la linea di base e la visita finale dopo 6 mesi di iniezioni sottocutanee di Marstacimab nei pazienti con emofilia, utilizzando la rilevazione dell'artropatia precoce dell'emofilia con ecografia in Cina (Head-US-C).
Dopo 6 mesi di trattamento Marstacimab
Preferenze del paziente per il sottocutaneo
Lasso di tempo: Dopo 6 mesi di trattamento Marstacimab
Valutare le preferenze dei pazienti in merito all'esperienza del trattamento tramite M-PPQ dopo 6 mesi.
Dopo 6 mesi di trattamento Marstacimab

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

31 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 maggio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 maggio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

28 maggio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • QT2025001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Le variabili a livello di paziente tra cui dati demografici, caratteristiche cliniche, storia del trattamento saranno estratte dalle cartelle cliniche. Gli esiti riportati dal paziente (PRO), vale a dire i questionari M-PPQ e Hemo-Tem, saranno riportati dai pazienti. Risultati riportati dal medico (clinos), vale a dire la scala head-US-C, saranno riportati dai medici che hanno subito formazione e certificazione. I moduli elettronici del caso di report (ECRF) saranno preparati per tutti i campi di raccolta dei dati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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