Une étude de phase 1 de GTX-B001 dans des sous-jets sains et des patients atteints d'urticaire froid (CHILL-MC)

Critères d'inclusion clés (partie A):

• Le sujet a entre 18 et 55 ans (les deux inclus) à la date de dépistage.
• Le sujet est en bonne santé générale sur la base des antécédents médicaux, de l'examen physique et des résultats des signes vitaux, de l'électrocardiogramme et du laboratoire clinique, à juger par l'enquêteur.

Critères d'inclusion clés (partie B):

• Le sujet a entre 18 et 75 ans (les deux inclus) à la date de dépistage
• Des antécédents de signes et / ou de symptômes de Coldu ont connu ≥ 3 mois avant le dépistage.
• Un test de stimulation du froid positif pendant le dépistage et la ligne de base, en utilisant le dispositif Temptest®.
• Contrôle inadéquat de Coldu par H1-Antihistamine de deuxième génération (SGAH) tel que défini comme la présence de démangeaisons et d'assurés après un contact froid dans les 6 dernières semaines précédant le dépistage malgré l'utilisation d'une SGAH.
• Un score de test de contrôle d'urticaire (UCT) <12 au dépistage.

Critères d'exclusion clés (parties A&B):

• La présence d'une maladie cliniquement significative, telle que cardiovasculaire, neurologique, pulmonaire, hépatique, rénal, métabolique, gastro-intestinale, urologique, immunologique ou endocrinien ou trouble qui interférerait avec la sécurité du patient ou l'interprétation des résultats de l'essai dans le jugement de l'enquêteur.
• Traitement avec un médicament ou une intervention recherchée pour toute condition dans les trois mois suivant le dépistage, ou une participation simultanée à un autre essai clinique dans lequel un médicament d'enquête est administré.
• Traitement avec une thérapie immunomodulation (par exemple, immunoglobulines intraveineuses ou intramusculaires, corticostéroïdes systémiques, cyclosporine, méthotrexate, dapsone, cyclophosphamide, tacrolimus, mycophénolate mofetil, hydroxychloroquine, inflixiab, adromimab, étanercept, et 5 semaines (orie, et al demi-vies, selon les plus longues) avant le dépistage.
• Utilisation de tout anticorps monoclonal ou protéine thérapeutique dans les 4 semaines (ou 5 demi-vies, la plus longue) avant le dépistage.
• Histoire de l'anaphylaxie médiée par l'immunoglobuline E (IgE), les troubles auto-immunes nécessitant plus que des médicaments topiques, ou l'asthme nécessitant l'utilisation de médicaments inhalés au cours des 5 dernières années.

De plus pour la partie B:

• Maladie présentant des symptômes d'urticaire ou d'œdème angio-œdème autre que l'urticaire chronique (CU), par exemple la vascularite d'urticaire, l'urticaire pigmentaire, l'érythème multiforme, la mastocytose, l'urticaire héréditaire ou l'urticaire acquis / induit par le médicament. Les patients atteints d'urticaire spontané chronique concomitante (CSU) ou d'autres formes d'urticaire chronique inductible (CINDU) sont éligibles à condition que les symptômes au dépistage soient compatibles avec Coldu et que le Coldu est la forme dominante de Cu.
• Toute autre maladie cutanée associée à des démangeaisons chroniques qui pourraient influencer l'opinion des chercheurs sur les évaluations et les résultats de l'étude, par exemple, la dermatite atopique, le pemphigoïde bulleux, la dermatite herpétiformis ou le psoriasis.
• Réception de toute thérapie biologique pour le contrôle de l'urticaire (par ex. omalizumab, dupilumab, ligélizumab, etc.) dans les trois mois suivant le dépistage (qu'ils soient sur l'étiquette ou hors AMM).