Uno studio di Fase 1 su GTX-B001 in sottopogeni sani e pazienti con orticaria fredda (CHILL-MC)

Criteri di inclusione chiave (Parte A):

• Il soggetto è compreso tra 18 e 55 anni (entrambi inclusivi) alla data di screening.
• L'argomento è in buona salute generale in base alla storia medica, all'esame fisico e ai risultati di segni vitali, elettrocardiogramma e laboratorio clinico, come giudicato dall'investigatore.

Criteri di inclusione chiave (Parte B):

• Il soggetto è compreso tra 18 e 75 anni (entrambi inclusi) alla data di screening
• Una storia di segni e/o sintomi di Coldu ha sperimentato ≥ 3 mesi prima dello screening.
• Un test di stimolazione a freddo positivo durante lo screening e la linea di base, utilizzando il dispositivo TEMPTEST®.
• Controllo inadeguato di Coldu da parte di H1-antihistamin (SGAH) di seconda generazione (SGAH) come definito come la presenza di prurito e alveari a seguito di contatto a freddo nelle ultime 6 settimane prima dello screening nonostante l'uso di una SGAH.
• Un punteggio di test di controllo dell'orticaria (UCT) di <12 allo screening.

Criteri di esclusione chiave (parti A&B):

• Presenza di una malattia clinicamente significativa, come la malattia cardiovascolare, neurologica, polmonare, epatica, renale, metabolica, gastrointestinale, urologica, immunologica o endocrina che interferirebbe con la sicurezza del paziente o l'interpretazione dello studio che si traduce nel giudizio dell'investigatore.
• Trattamento con un farmaco investigativo o un intervento per qualsiasi condizione entro tre mesi dallo screening o una partecipazione simultanea a un altro studio clinico in cui viene somministrato un farmaco investigativo.
• Trattamento con terapia immunomodulante (ad es. Immunoglobuline endovenose o intramuscolari, corticosteroidi sistemici, ciclosporina, metotrexato, dapsone, ciclofosfamide, tacrolimus, micofenolato mofetil, idroxicloquina, infliximab, ascrovice, etanercettazione, ecc. è più lungo) prima dello screening.
• Uso di qualsiasi anticorpo monoclonale o proteina terapeutica entro 4 settimane (o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo) prima dello screening.
• Storia dell'anafilassi mediata da immunoglobulina E (IgE), disturbi autoimmuni che richiedono più di farmaci topici o asma che richiedono l'uso di farmaci per inalazione negli ultimi 5 anni.

Inoltre per la parte B:

• Malattia con sintomi di orticaria o angioedema diverso dall'orticaria cronica (Cu), ad esempio l'orticaria vasculite, orticaria pigmentosa, eritema multiforme, mastocitosi, orticaria ereditaria o orticaria indotta da farmaci. I pazienti con orticaria spontanea cronica concomitante (CSU) o altre forme di orticaria inducibile cronica (Cindu) sono idonei a condizione che i sintomi allo screening siano coerenti con Coltu e che Coltu sia la forma dominante di Cu.
• Qualsiasi altra malattia cutanea associata al prurito cronico che potrebbe influenzare l'opinione degli investigatori sulle valutazioni e sui risultati dello studio, ad esempio dermatite atopica, pemfigoide bolle, dermatite heripiformis o psoriasi.
• Ricevuta di qualsiasi terapia biologica per il controllo dell'orticaria (ad es. omalizumab, dupilumab, ligelizumab, ecc.) Entro tre mesi dallo screening (sia su e-label che off-label).